Интервенционное исследование имплантации RPE, полученного из чЭСК, у пациентов с RP вследствие моногенной мутации

Критерии включения:

• Документально подтвержденный диагноз пигментного ретинита на основании генетического теста, подтверждающего наличие моногенной мутации, затрагивающей ген, участвующий в процессе передачи зрительных сигналов, конкретно на уровне RPE, а именно RPE65, или LRAT, или MerTK.
• 18 лет ≤ Возраст ≤ 65 лет

Для пациента первой когорты:

• Острота зрения ≤ 20/200 на лучшем глазу (слепой по закону)

  - Для пациента второй когорты:

• 20/63 > Острота зрения > 20/200 на худшем глазу А
• Видимый внешний ядерный слой фоторецептора (ONL) при сканировании оптической когерентной томографии (ОКТ) в спектральной области

Для двух когорт:

• Отрицательный сывороточный тест на беременность у женщин детородного возраста (женщина, находящаяся в постменопаузе через два года, подтвержденная врачом, или хирургически бесплодная, не считается детородной)
• Женщины-пациенты детородного возраста (если ведут активную половую жизнь), обязующиеся использовать два метода контрацепции, начиная с регистрации, во время лечения микофенолата мофетилом (ММФ) и в течение 6 недель после последней дозы ММФ.
• Сексуально активные мужчины (включая мужчин, перенесших вазэктомию), обязавшиеся использовать презервативы с первого дня лечения ММФ и в течение как минимум 90 дней после прекращения лечения
• Подписанное информированное согласие пациента или законного опекуна (ов). Для пациентов, которые не могут дать согласие, разрешение на участие в исследовании будет получено рядом с их законным представителем.
• Аффилированное лицо или бенефициар системы здравоохранения

Критерий исключения:

• - Пациент не может или не желает соблюдать требования протокола
• История аллергии или чувствительности к одному из продуктов, используемых во время исследования
• Пациенты с известной серьезной аллергией на флуоресцеин
• Пациенты с противопоказаниями к общей анестезии
• Предшествующее лечение продуктом генной или клеточной терапии
• Пациенты с хроническим гепатитом В или С, т. е. положительный поверхностный антиген гепатита В или положительная вирусная нагрузка на РНК гепатита С
• Пациенты, инфицированные вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ)
• Антитела к HLA положительные при скрининге
• Беременность или кормление грудью
• Наличие любого заболевания глаз или помутнения сред глаза, которые, по мнению исследователя, препятствуют точной оценке
• Участие в клиническом исследовании другого препарата или устройства в течение последних 6 месяцев до исходного уровня
• Пациенты, о которых известно, что они страдают патологиями, симптомы которых или связанные с ними методы лечения могут изменить зрительную функцию и/или повлиять на сетчатку.
• Системная кортикостероидная терапия или другие иммуносупрессивные/иммуномодулирующие или антиретровирусные препараты в течение 2 месяцев до исходного уровня
• Пациенты с противопоказаниями к иммуносупрессивной/иммуномодулирующей терапии (MMF), такими как тяжелая хроническая почечная недостаточность, тяжелые заболевания пищеварительной системы, болезнь Леша-Нихана, синдром Келли-Сигмиллера…
• Острое заболевание или инфекция в течение 4 недель после ожидаемого введения исследуемого препарата, которые могут повлиять на оценку исследования и иммуносупрессивную/иммуномодулирующую терапию.
• Любое другое состояние или анамнез, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность или соблюдение пациентом режима лечения или помешать пациенту успешно завершить исследование.