Interwencyjne badanie implantacji RPE pochodzącej z hESC u pacjentów z RP z powodu mutacji monogenowej
27 listopada 2023 zaktualizowane przez: Centre d'Etude des Cellules Souches
STREAM: Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności implantacji RPE pochodzącej z hESC do jednego oka u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki spowodowanym mutacją monogenową
Otwarte badanie fazy I/II dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności wszczepienia do jednego oka RPE pochodzącego z hESC (nabłonek pigmentowy siatkówki pochodzenia ludzkiego z zarodkowych komórek macierzystych (RPE)) u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki spowodowanym mutacją monogenową.
Badanie nierandomizowane, pojedyncze grupy, składające się z 2 kolejnych kohort pacjentów:
- Pierwsza kohorta 2 pacjentów z bardzo zaawansowaną utratą ostrości wzroku (prawnie niewidomi)
- Druga kohorta 10 pacjentów z mniej zaawansowaną utratą ostrości wzroku:
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Szczegółowy opis
Badanie monocentryczne (szpital 15-20 w Paryżu) trwające 106 tygodni.
W sumie 12 pacjentów podlegających ocenie zostanie zapisanych i przypisanych do 2 kohort, jak opisano powyżej w krótkim podsumowaniu.
Oczekiwany okres obserwacji jednego pacjenta wynosi około 64 tygodni, w tym 8 tygodni badania przesiewowego i okresu wyjściowego oraz 56 tygodni obserwacji po wszczepieniu RPE pochodzącej z hESC.
Po 56 tygodniach obserwacji pacjenci zostaną włączeni do długoterminowego badania kontrolnego trwającego 4 dodatkowe lata.
Głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji implantacji Badanego Produktu Leczniczego (ISTEM-01) u pacjentów z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki.
Cele drugorzędne to:
- Aby ocenić położenie i położenie łatki
- Aby ocenić wstępną skuteczność na podstawie:
- Ocena funkcji wzrokowej
- Dno oka
- Ocena przeżycia fotoreceptorów
Jedynym celem eksploracyjnym jest ocena funkcji wzrokowej metodą Diagnosys-Full-Full-field bodziec progowy (D-FST).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
7
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Paris, Francja, 75012
- •Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Udokumentowane rozpoznanie barwnikowego zwyrodnienia siatkówki na podstawie testu genetycznego potwierdzającego obecność mutacji monogenowej, która wpływa na gen zaangażowany w proces sygnalizacji wzrokowej specyficznie na poziomie RPE, czyli RPE65 lub LRAT lub MerTK
- 18 lat ≤ Wiek ≤ 65 lat
Dla pacjenta z pierwszej kohorty:
Ostrość wzroku ≤ 20/200 w najlepszym oku (prawnie niewidomy)
- Dla pacjenta drugiej kohorty:
- 20/63 > Ostrość wzroku > 20/200 w najgorszym oku I
- Widoczna zewnętrzna warstwa jądrowa fotoreceptora (ONL) na skanie optycznej tomografii koherencyjnej (OCT) w domenie widmowej
Dla dwóch kohort:
- Ujemny wynik testu ciążowego z surowicy u kobiet w wieku rozrodczym (kobieta, która jest dwa lata po menopauzie potwierdzona przez lekarza lub chirurgicznie bezpłodna, nie jest uważana za zdolną do zajścia w ciążę)
- Pacjentki w wieku rozrodczym (jeśli są aktywne seksualnie), zobowiązane do stosowania dwóch metod antykoncepcji od momentu włączenia do badania, podczas leczenia mykofenolanem mofetylu (MMF) i przez 6 tygodni po przyjęciu ostatniej dawki MMF
- Mężczyźni aktywni seksualnie (w tym mężczyźni po wazektomii) zobowiązani do używania prezerwatyw od pierwszego dnia leczenia MMF i przez co najmniej 90 dni po zakończeniu leczenia
- Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta lub opiekuna prawnego. W przypadku pacjentów niezdolnych do wyrażenia zgody, upoważnienie do udziału w badaniu zostanie odebrane w pobliżu ich przedstawiciela ustawowego
- Zrzeszony lub beneficjent systemu opieki zdrowotnej
Kryteria wyłączenia:
- - Pacjent niezdolny lub niechętny do przestrzegania wymagań protokołu
- Historia alergii lub nadwrażliwości na jeden z produktów użytych podczas badania
- Pacjenci ze znaną poważną alergią na fluoresceinę
- Pacjenci z przeciwwskazaniami do znieczulenia ogólnego
- Wcześniejsze leczenie produktem terapii genowej lub komórkowej
- Pacjenci z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C, tj. z dodatnim wynikiem antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B lub miana wirusa RNA wirusa zapalenia wątroby typu C z dodatnim wynikiem
- Pacjenci zakażeni ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV)
- Przeciwciała anty-HLA dodatnie w badaniu przesiewowym
- Ciąża lub karmienie piersią
- Obecność jakiejkolwiek choroby oka lub zmętnienia błony śluzowej oka, które w opinii badacza uniemożliwiają dokładną ocenę
- Udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym leku lub urządzenia w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed punktem wyjściowym
- Pacjenci, o których wiadomo, że są dotknięci patologiami, w przypadku których objawy lub związane z nimi leczenie mogą zmienić funkcję widzenia i/lub wpływać na siatkówkę
- Ogólnoustrojowa terapia kortykosteroidami lub innymi lekami immunosupresyjnymi / immunomodulującymi lub przeciwretrowirusowymi w ciągu 2 miesięcy przed punktem wyjściowym
- Pacjenci z przeciwwskazaniami do leczenia immunosupresyjnego/immunomodulującego (MMF), takimi jak ciężka przewlekła niewydolność nerek, ciężka choroba układu pokarmowego, choroba Lescha-Nyhana, zespół Kelleya-Seegmillera…
- Ostra choroba lub infekcja w ciągu 4 tygodni od przewidywanego podania badanego leku, która może zakłócać ocenę badania i terapię immunosupresyjną/immunomodulującą
- Każdy inny stan lub historia, które w opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu lub zdyscyplinowaniu pacjenta lub uniemożliwić pacjentowi pomyślne ukończenie badania
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Wszczepienie plastra terapeutycznego
Wszyscy pacjenci otrzymają pojedynczą centralną implantację podsiatkówkową w jednym oku z pojedynczej warstwy nabłonka barwnikowego siatkówki pochodzącego z ludzkich embrionalnych komórek macierzystych (RPE pochodzącego z hESC).
Wszczepione oko będzie miało najgorszą ostrość widzenia.
|
Implantacja do jednego oka RPE pochodzącego z hESC (nabłonek barwnikowy siatkówki pochodzenia ludzkiego embrionalnego (RPE))
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 56. tygodnia
|
Bezpieczeństwo i tolerancję mierzono na podstawie częstości występowania zdarzeń niepożądanych lub poważnych zdarzeń niepożądanych w trakcie badania
|
Od punktu początkowego do 56. tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Położenie plastra terapeutycznego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 56. tygodnia
|
Umiejscowienie plastra terapeutycznego na podstawie oceny zdjęć seryjnych
|
Od punktu początkowego do 56. tygodnia
|
|
Umieszczenie plastra terapeutycznego
Ramy czasowe: Od punktu początkowego do 56. tygodnia
|
Umieszczenie plastra terapeutycznego za pomocą skanu seryjnej tomografii koherencyjnej oka (OCT) w domenie wyjściowej i podczas wizyty studyjnej
|
Od punktu początkowego do 56. tygodnia
|
|
Zmiana wycieku lub perfuzji
Ramy czasowe: Na początku badania oraz w 24, 48 i 56 tygodniu
|
Zmiana przecieku lub perfuzji w prawidłowym unaczynieniu dna oka i obecność nieprawidłowego unaczynienia na podstawie angiografii fluoresceinowej dna oka
|
Na początku badania oraz w 24, 48 i 56 tygodniu
|
|
Zmiana grubości warstwy RPE
Ramy czasowe: W 4, 8, 16, 24, 36, 48 i 56 tygodniu
|
Zmiana grubości warstwy RPE za pomocą ultradźwięków orbitalnych w trybie B
|
W 4, 8, 16, 24, 36, 48 i 56 tygodniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Stéphane BERTIN, MD, Centre des 15-20
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
19 sierpnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
22 czerwca 2023
Ukończenie studiów (Szacowany)
15 grudnia 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 maja 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 maja 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
24 maja 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 listopada 2023
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 listopada 2023
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2023
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- STREAM
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .