Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Intervenční studie implantace RPE odvozeného z hESC u pacientů s RP v důsledku monogenní mutace

27. listopadu 2023 aktualizováno: Centre d'Etude des Cellules Souches

STREAM: Fáze 1/2, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti implantace do jednoho oka RPE odvozeného z hESC u pacientů s retinitis Pigmentosa v důsledku monogenní mutace

Fáze I/II otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a předběžné účinnosti implantace do jednoho oka RPE derivovaného z hESC (Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigment Epitel (RPE)) u pacientů s retinitis pigmentosa v důsledku monogenní mutace.

Studie nerandomizovaného přiřazení jedné skupiny sestávající ze 2 po sobě jdoucích kohort pacientů:

  • První kohorta 2 pacientů s velmi pokročilou ztrátou zrakové ostrosti (právně slepí)
  • Druhá kohorta 10 pacientů s méně pokročilou ztrátou zrakové ostrosti:

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Monocentrická studie (nemocnice 15-20 v Paříži) v délce 106 týdnů.

Celkem bude 12 hodnotitelných pacientů zařazeno a rozděleno do 2 kohort, jak je popsáno výše ve stručném shrnutí.

Očekávané sledování u jednoho pacienta je asi 64 týdnů včetně 8 týdnů screeningu a základního období a 56 týdnů sledování po implantaci RPE odvozeného z hESC.

Po 56 týdnech sledování budou pacienti zařazeni do dlouhodobé následné studie během dalších 4 let.

Primárním cílem je posoudit bezpečnost a snášenlivost implantace hodnoceného léčivého přípravku (ISTEM-01) u pacientů s retinitis pigmentosa.

Sekundární cíle jsou:

  • Vyhodnotit umístění a polohu záplaty
  • Pro posouzení předběžné účinnosti na základě:
  • Hodnocení zrakové funkce
  • Oční fundus
  • Hodnocení přežití fotoreceptorů

Jediným exploračním cílem je posouzení zrakové funkce pomocí diagnostiky – prahu stimulace plného pole (D-FST).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75012
        • •Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dokumentovaná diagnóza retinitis pigmentosa na základě genetického testu potvrzujícího přítomnost monogenní mutace, která postihuje gen zapojený do procesu vizuální signalizace specificky na úrovni RPE, konkrétně RPE65 nebo LRAT, případně MerTK
  • 18 let ≤ Věk ≤ 65 let

Pro pacienty z první kohorty:

  • Zraková ostrost ≤ 20/200 v nejlepším oku (právně slepé)

    - Pro pacienta z druhé kohorty:

  • 20/63 > Zraková ostrost > 20/200 v nejhorším oku And
  • Viditelná vnější jaderná vrstva fotoreceptoru (ONL) na skenování pomocí optické koherentní tomografie (OCT) ve spektrální doméně

Pro dvě kohorty:

  • Negativní těhotenský test v séru u žen ve fertilním věku (žena, která je dva roky po menopauze potvrzená lékařem nebo je chirurgicky sterilní, se nepovažuje za ženu ve fertilním věku)
  • Pacientky ve fertilním věku (pokud jsou sexuálně aktivní), zavázané používat dvě metody antikoncepce počínaje zařazením do studie, během léčby mykofenolátmofetilem (MMF) a po dobu 6 týdnů po poslední dávce MMF
  • Sexuálně aktivní muži (včetně mužů po vasektomii), kteří se zavázali používat kondomy od prvního dne léčby MMF a po dobu nejméně 90 dnů po ukončení léčby
  • Podepsané informované souhlasy pacientem nebo zákonným zástupcem (zákonnými zástupci). U pacientů, kteří nemohou dát souhlas, bude povolení k účasti ve studii shromážděno v blízkosti jejich zákonného zástupce
  • Přidružený k systému zdravotní péče nebo jeho příjemce

Kritéria vyloučení:

  • - Pacient neschopný nebo neochotný splnit požadavky protokolu
  • Historie alergie nebo citlivosti na jeden z produktů používaných během studie
  • Pacienti se známou závažnou alergií na fluorescein
  • Pacienti s kontraindikací k celkové anestezii
  • Předchozí léčba přípravkem genové nebo buněčné terapie
  • Pacienti s chronickou hepatitidou B nebo C, tj. pozitivním povrchovým antigenem hepatitidy B nebo pozitivní virovou náloží hepatitidy C
  • Pacienti infikovaní virem lidské imunodeficience (HIV)
  • Anti-HLA protilátky pozitivní při screeningu
  • Těhotenství nebo kojení
  • Přítomnost jakéhokoli očního onemocnění nebo zákalu očního média, které podle názoru zkoušejícího znemožňují přesné vyhodnocení
  • Účast v klinické studii jiného léku nebo zařízení během posledních 6 měsíců před výchozí hodnotou
  • Pacienti, o kterých je známo, že jsou postiženi patologiemi, jejichž symptomy nebo související léčba může změnit zrakové funkce a/nebo ovlivnit sítnici
  • Systémová léčba kortikosteroidy nebo jinými imunosupresivními / imunomodulačními nebo antiretrovirovými léky během 2 měsíců před výchozím stavem
  • Pacienti s kontraindikací imunosupresivní/imunomodulační terapie (MMF), jako je těžké chronické poškození ledvin, těžké onemocnění trávicího systému, Lesch-Nyhanova choroba, Kelley-Seegmillerův syndrom…
  • Akutní onemocnění nebo infekce do 4 týdnů od předpokládaného podání studijní medikace, která může interferovat s hodnocením studie a imunosupresivní/imunomodulační terapií
  • Jakýkoli jiný stav nebo anamnéza, která by podle názoru zkoušejícího mohla ohrozit bezpečnost nebo komplianci pacienta nebo by pacientovi bránila v úspěšném dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Implantace terapeutické náplasti
Všichni pacienti obdrží jedinou centrální subretinální implantaci do jednoho oka monovrstvy retinálního pigmentového epitelu odvozeného z lidských embryonálních kmenových buněk (hESC-derived RPE). Implantované oko bude mít nejhorší zrakovou ostrost.
Biologický: Retinální pigmentový epitel odvozený z lidských embryonálních kmenových buněk (RPE)
Implantace do jednoho oka RPE derivovaného z hESC (Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigment Epitel (RPE))

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení bezpečnosti
Časové okno: Od základního stavu do týdne 56
Bezpečnost a snášenlivost měřená výskytem nežádoucích příhod nebo závažných nežádoucích příhod v průběhu studie
Od základního stavu do týdne 56

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Umístění terapeutické náplasti
Časové okno: Od výchozího stavu do 56. týdne
Umístění terapeutické náplasti hodnocením sériových snímků
Od výchozího stavu do 56. týdne
Umístění terapeutické náplasti
Časové okno: Od základního stavu do týdne 56
Umístění terapeutické náplasti skenem sériové spektrální domény oční koherentní tomografie (OCT) na začátku a při studijní návštěvě
Od základního stavu do týdne 56
Změna úniku nebo perfuze
Časové okno: Na začátku a ve 24., 48. a 56. týdnu
Změna prosakování nebo perfuze v normální vaskulatuře fundu a přítomnost abnormální vaskulatury pomocí fluoresceinové angiografie fundu
Na začátku a ve 24., 48. a 56. týdnu
Změna tloušťky vrstvy RPE
Časové okno: V týdnech 4, 8, 16, 24, 36, 48 a 56
Změna tloušťky vrstvy RPE orbitálním ultrazvukem v B-módu
V týdnech 4, 8, 16, 24, 36, 48 a 56

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Centre d'Etude des Cellules Souches

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Stéphane BERTIN, MD, Centre des 15-20

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. srpna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

22. června 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. května 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2019

První zveřejněno (Aktuální)

24. května 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. listopadu 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. listopadu 2023

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STREAM

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Germany

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit