単一遺伝子変異による RP 患者における hESC 由来 RPE の移植に関する介入研究

包含基準:

• 遺伝子検査に基づく網膜色素変性症の診断の記録
• 18歳≦年齢≦65歳

最初のコホートの患者の場合:

• 最良の目での視力≤20/200（法的に盲目）

  - 2 番目のコホートの患者の場合:

• 20/63 > 視力 > 最悪の目で 20/200 そして
• スペクトル領域光コヒーレンストモグラフィー (OCT) スキャン上の可視光受容体外核層 (ONL)

2 つのコホートの場合:

• -出産の可能性のある女性における陰性の血清妊娠検査（医師によって確認された閉経後2年または外科的に無菌の女性は、出産の可能性があるとは見なされません）
• -出産の可能性のある女性患者（性的に活発な場合）は、登録から開始して、ミコフェノール酸モフェチル（MMF）治療中およびMMFの最後の投与後6週間、2つの避妊方法を使用することを約束しました
• 性的に活発な男性（精管切除された男性を含む）は、MMF治療の初日から治療中止後少なくとも90日間コンドームを使用することを約束しました
• -患者または法定後見人による署名済みのインフォームドコンセント。 同意を与えることができない患者の場合、研究への参加の承認は、法的に承認された代理人の近くで収集されます
• 医療制度に加盟している、またはその受益者である

除外基準:

• -プロトコル要件を順守できない、または順守したくない患者
• -研究中に使用された製品の1つに対するアレルギーまたは過敏症の病歴
• フルオレセインに対する既知の重篤なアレルギーのある患者
• 全身麻酔禁忌の患者
• 遺伝子または細胞療法製品による前治療
• -慢性B型またはC型肝炎、すなわち陽性のB型肝炎表面抗原またはC型肝炎RNAウイルス負荷陽性の患者
• ヒト免疫不全ウイルス（HIV）に感染した患者
• スクリーニング時に抗HLA抗体陽性
• 妊娠中または授乳中
• -調査官の意見では、正確な評価を妨げる眼疾患または眼中の混濁の存在
• -ベースライン前の過去6か月以内の別の薬物またはデバイスの臨床研究への参加
• -症状または関連する治療が視覚機能を変化させ、および/または網膜に影響を与える病状の影響を受けることが知られている患者
• -全身性コルチコステロイド療法または他の免疫抑制/免疫調節または抗レトロウイルス薬 ベースライン前の2か月以内
• 重度の慢性腎障害、重度の消化器系疾患、レッシュ・ナイハン病、ケリー・シーグミラー症候群などの免疫抑制/免疫調節療法（MMF）が禁忌の患者…
• -予想される研究薬の投与から4週間以内の急性疾患または感染症 研究評価および免疫抑制/免疫調節療法を妨げる可能性があります
• -治験責任医師の意見では、患者の安全性またはコンプライアンスを損なう可能性がある、または患者が研究を正常に完了することを妨げる可能性があるその他の状態または病歴