Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hESC-eredetű RPE beültetésének intervenciós vizsgálata monogén mutáció miatt RP-ben szenvedő betegekben

2023. november 27. frissítette: Centre d'Etude des Cellules Souches

STREAM: 1/2. fázis, nyílt, biztonságos, tolerálhatósági és előzetes hatékonysági vizsgálat a hESC-eredetű RPE egyik szemébe történő beültetéséről monogén mutáció miatti retinitis pigmentosában szenvedő betegeknél

Fázis I/II nyílt, biztonságossági, tolerálhatósági és előzetes hatékonysági vizsgálat a hESC-eredetű RPE (Human Ebryonic Stem Cell Derived Retinal Pigment Epithelium (RPE)) egyik szemébe történő beültetéséről monogén mutáció miatt retinitis pigmentosaban szenvedő betegeknél.

Vizsgálja meg a nem randomizált egyetlen csoportos besorolást, amely 2 szekvenciális betegcsoportból áll:

  • Az első 2 betegből álló kohorsz, akiknek nagyon előrehaladott látásélesség-csökkenése van (jogilag vak)
  • A 10 betegből álló második csoport, akiknél kevésbé előrehaladott látásélesség veszteség:

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Monocentrikus vizsgálat (15-20 fős kórház Párizsban), 106 hétig tart.

Összesen 12 értékelhető beteget vesznek fel és osztanak be 2 csoportba, a fenti rövid összefoglalóban leírtak szerint.

A várható követési idő egy beteg esetében körülbelül 64 hét, beleértve a 8 hetes szűrést és a kiindulási időszakot, valamint a hESC-eredetű RPE beültetése után 56 hetes követést.

56 hetes követés után a betegeket egy további 4 éven át folytató hosszú távú követési vizsgálatba vonják be.

Az elsődleges cél az Investigational Medecinal Product (ISTEM-01) beültetésének biztonságosságának és tolerálhatóságának felmérése retinitis pigmentosa betegeknél.

A másodlagos célok a következők:

  • A tapasz elhelyezésének és helyzetének értékelése
  • Az előzetes hatékonyság értékelése a következők alapján:
  • A vizuális funkció értékelése
  • Szemfenék
  • A fotoreceptorok túlélésének értékelése

A vizuális funkció értékelése a Diagnosys-Full-field stimulus threshold (D-FST) segítségével az egyetlen feltáró cél.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

7

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Paris, Franciaország, 75012
        • •Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie (CHNO) des Quinze-Vingts

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A retinitis pigmentosa dokumentált diagnózisa olyan genetikai teszt alapján, amely megerősíti egy monogén mutáció jelenlétét, amely a vizuális jelátviteli folyamatban részt vevő gént érinti kifejezetten az RPE-k szintjén, nevezetesen az RPE65 vagy LRAT, vagy MerTK
  • 18 éves ≤ Életkor ≤ 65 éves

Az első kohorsz betegei számára:

  • A látásélesség ≤ 20/200 a legjobb szemnél (jogilag vak)

    - A második kohorsz betegei számára:

  • 20/63 > Látásélesség > 20/200 a legrosszabb szemnél És
  • Látható fotoreceptor külső magréteg (ONL) spektrális tartományú optikai koherencia tomográfiás (OCT) vizsgálaton

A két kohorsz esetében:

  • Negatív szérum terhességi teszt fogamzóképes nőknél (az a nő, aki két évvel a menopauza után van orvos által megerősítve, vagy műtétileg steril, nem tekinthető fogamzóképesnek)
  • Fogamzóképes nőbetegek (ha szexuálisan aktívak), elkötelezték magukat amellett, hogy a beiratkozástól kezdődően kétféle fogamzásgátlási módszert alkalmaznak, a mikofenolát-mofetil (MMF) kezelés alatt és az utolsó MMF adag után 6 hétig
  • Szexuálisan aktív férfiak (beleértve a vazektómizált férfiakat is), akik elkötelezték magukat az óvszer használatára az MMF-kezelés első napjától kezdve és a kezelés befejezését követően legalább 90 napig
  • A beteg vagy törvényes gyám(ok) által aláírt, tájékozott beleegyezés. Azok a betegek, akik nem tudnak beleegyezést adni, a vizsgálatban való részvételre vonatkozó engedélyt a törvényes képviselőjük közelében kapják meg
  • Egy egészségügyi rendszerhez kapcsolódik vagy annak kedvezményezettje

Kizárási kritériumok:

  • - A beteg nem tud vagy nem akar megfelelni a protokoll követelményeinek
  • A vizsgálat során használt termékek valamelyikével szembeni allergia vagy érzékenység a kórtörténetben
  • A fluoreszceinre ismerten súlyos allergiás betegek
  • Azok a betegek, akiknél az általános érzéstelenítés ellenjavallt
  • Előzetes kezelés gén- vagy sejtterápiás termékkel
  • Krónikus hepatitis B vagy C, azaz pozitív hepatitis B felszíni antigén vagy hepatitis C RNS vírusterhelés pozitív
  • Humán immunhiány vírussal (HIV) fertőzött betegek
  • Anti-HLA antitestek pozitívak a szűréskor
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Bármilyen szembetegség vagy a szemközeg homályossága, amely a vizsgáló véleménye szerint kizárja a pontos értékelést
  • Részvétel egy másik gyógyszer vagy eszköz klinikai vizsgálatában a kiindulási állapotot megelőző utolsó 6 hónapban
  • Olyan patológiák által ismert betegek, akiknél a tünetek vagy a kapcsolódó kezelések megváltoztathatják a látásfunkciót és/vagy hatással lehetnek a retinára
  • Szisztémás kortikoszteroid terápia vagy egyéb immunszuppresszív/immunmoduláló vagy antiretrovirális gyógyszer a kiindulási állapotot megelőző 2 hónapon belül
  • Az immunszuppresszív/immunmoduláló terápia (MMF) alkalmazása ellenjavallt, például súlyos krónikus vesekárosodás, súlyos emésztőrendszeri betegség, Lesch-Nyhan-kór, Kelley-Seegmiller-szindróma…
  • Akut betegség vagy fertőzés a vizsgálati gyógyszer várható beadását követő 4 héten belül, amely megzavarhatja a vizsgálat értékelését és az immunszuppresszív/immunmoduláló terápiát
  • Bármilyen egyéb olyan állapot vagy anamnézis, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a beteg biztonságát vagy együttműködését, vagy kizárná a beteget a vizsgálat sikeres befejezésében

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Terápiás tapasz beültetése
Minden beteg egyetlen központi szubretinális beültetést kap az egyik szemébe a humán embrionális őssejtekből származó retinális pigmentált epitélium (hESC-eredetű RPE) egyrétegű rétegébe. A beültetett szem lesz a legrosszabb látásélesség.
Biológiai: Humán embrionális őssejtből származó retinális pigment epitélium (RPE)
A hESC-eredetű RPE (Human Embryonic Stem Cell Derived Retinal Pigment Epithelium (RPE)) beültetése az egyik szemébe

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Biztonsági értékelés
Időkeret: Az alaphelyzettől az 56. hétig
Biztonság és tolerálhatóság a nemkívánatos események vagy súlyos nemkívánatos események gyakoriságával mérve a vizsgálat során
Az alaphelyzettől az 56. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A terápiás tapasz helyzete
Időkeret: Az alaphelyzettől az 56. hétig
A terápiás tapasz helyzete sorozatfelvételek értékelésével
Az alaphelyzettől az 56. hétig
A terápiás tapasz elhelyezése
Időkeret: Az alaphelyzettől az 56. hétig
A terápiás tapasz elhelyezése soros spektrális domén szemkoherencia tomográfia (OCT) vizsgálattal a kiinduláskor és tanulmányi látogatáson
Az alaphelyzettől az 56. hétig
Változás a szivárgásban vagy a perfúzióban
Időkeret: Kiinduláskor és a 24., 48. és 56. héten
A szivárgás vagy a perfúzió megváltozása normál fundális érrendszerben és rendellenes érrendszer jelenléte fundus fluoreszcein angiográfiával
Kiinduláskor és a 24., 48. és 56. héten
Az RPE réteg vastagságának változása
Időkeret: A 4., 8., 16., 24., 36., 48. és 56. héten
Az RPE réteg vastagságának változása B-módú orbitális ultrahanggal
A 4., 8., 16., 24., 36., 48. és 56. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Centre d'Etude des Cellules Souches

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Stéphane BERTIN, MD, Centre des 15-20

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. augusztus 19.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 22.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. május 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. május 23.

Első közzététel (Tényleges)

2019. május 24.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. november 28.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. november 27.

Utolsó ellenőrzés

2023. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • STREAM

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Portugal

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel