Interventionsstudie zur Implantation von hESC-abgeleitetem RPE bei Patienten mit RP aufgrund monogener Mutation

Einschlusskriterien:

• Dokumentierte Diagnose von Retinitis pigmentosa basierend auf einem Gentest, der das Vorhandensein einer monogenen Mutation bestätigt, die ein Gen betrifft, das am visuellen Signalisierungsprozess beteiligt ist, speziell auf der Ebene von RPEs, nämlich RPE65 oder LRAT oder MerTK
• 18 Jahre alt ≤ Alter ≤ 65 Jahre alt

Für Patienten der ersten Kohorte:

• Visus ≤ 20/200 auf dem besten Auge (legal blind)

  - Für Patienten der zweiten Kohorte:

• 20/63 > Sehschärfe > 20/200 im schlechtesten Auge Und
• Sichtbare äußere Kernschicht (ONL) der Photorezeptoren auf einem optischen Kohärenztomographie-Scan (OCT) im Spektralbereich

Für die beiden Kohorten:

• Negativer Serum-Schwangerschaftstest bei Frauen im gebärfähigen Alter (eine Frau, die zwei Jahre nach der Menopause ärztlich bestätigt oder chirurgisch steril ist, gilt nicht als gebärfähig)
• Patientinnen im gebärfähigen Alter (falls sexuell aktiv), die sich verpflichtet haben, ab der Aufnahme, während der Behandlung mit Mycophenolatmofetil (MMF) und für 6 Wochen nach der letzten MMF-Dosis zwei Verhütungsmethoden anzuwenden
• Sexuell aktive Männer (einschließlich vasektomierter Männer), die sich verpflichtet haben, ab dem ersten Tag der MMF-Behandlung und für mindestens 90 Tage nach Beendigung der Behandlung Kondome zu verwenden
• Unterschriebene Einverständniserklärungen des Patienten oder Erziehungsberechtigten. Für Patienten, die nicht einwilligungsfähig sind, wird die Genehmigung zur Teilnahme an der Studie in der Nähe ihres gesetzlichen Vertreters eingeholt
• Mitglied oder Leistungsempfänger eines Gesundheitssystems

Ausschlusskriterien:

• - Der Patient ist nicht in der Lage oder nicht bereit, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen
• Vorgeschichte einer Allergie oder Empfindlichkeit gegenüber einem der während der Studie verwendeten Produkte
• Patienten mit bekannten schweren Allergien gegen Fluorescein
• Patienten mit einer Kontraindikation für eine Vollnarkose
• Vorbehandlung mit einem Gen- oder Zelltherapeutikum
• Patienten mit chronischer Hepatitis B oder C, d. h. positivem Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder positiver Hepatitis-C-RNA-Viruslast
• Patienten, die mit dem Human Immunodeficiency Virus (HIV) infiziert sind
• Anti-HLA-Antikörper beim Screening positiv
• Schwangerschaft oder Stillzeit
• Vorhandensein einer Augenerkrankung oder Trübung des Augenmediums, die nach Meinung des Prüfarztes eine genaue Bewertung ausschließt
• Teilnahme an einer anderen klinischen Studie zu Arzneimitteln oder Geräten innerhalb der letzten 6 Monate vor Studienbeginn
• Patienten, von denen bekannt ist, dass sie von Pathologien betroffen sind, deren Symptome oder damit verbundene Behandlungen die Sehfunktion verändern und/oder die Netzhaut beeinträchtigen können
• Systemische Kortikosteroidtherapie oder andere immunsuppressive / immunmodulierende oder antiretrovirale Medikamente innerhalb von 2 Monaten vor Studienbeginn
• Patienten mit einer Kontraindikation für eine immunsuppressive/immunmodulierende Therapie (MMF) wie schwere chronische Nierenfunktionsstörung, schwere Erkrankungen des Verdauungssystems, Lesch-Nyhan-Krankheit, Kelley-Seegmiller-Syndrom…
• Akute Erkrankung oder Infektion innerhalb von 4 Wochen nach der erwarteten Verabreichung der Studienmedikation, die die Studienbewertungen und die immunsuppressive/immunmodulierende Therapie beeinträchtigen kann
• Jede andere Erkrankung oder Vorgeschichte, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Patienten beeinträchtigen oder den Patienten am erfolgreichen Abschluss der Studie hindern würde