Hoitomallit ja tulokset potilailla, joilla on metastasoituneita luukasvaimia (METABONE) (METABONE)

Luustuvaimet muodostavat noin 3-5 % lasten syövistä ja alle 1 % aikuisten syövistä. Näistä osteosarkooma (OSS) on yleisimmin diagnosoitu primaarinen pahanlaatuinen luukasvain. OSS on primaarinen mesenkymaalinen luun pahanlaatuinen kasvain, jolle on tunnusomaista osteoidin tai epäkypsän luun tuotanto pahanlaatuisten solujen toimesta. Harvinaisuudestaan ​​huolimatta OSS on yleisin lasten ja nuorten luun primaarinen pahanlaatuisuus ja viidenneksi yleisin 15–19-vuotiaiden nuorten ja nuorten aikuisten pahanlaatuinen syöpä.

Ewing-sarkooma (ES) on lasten toiseksi yleisin luukasvain, ja sitä voi esiintyä myös pehmytkudoksissa. Tämä sairaus kattaa kasvaimet, jotka tunnettiin aiemmin nimellä Askinin kasvain, perifeerinen neuroektodermaalinen kasvain (PNET) ja Ewing Sarcoma Family of Tumors (ESFT).

Kondrosarkooma on harvinainen sarkooma, jonka sanotaan olevan kemorefraktiivinen ei-leikkaustilassa ja joiden palliatiivisesta hoidosta systeemisillä hoidoilla tiedetään vain vähän.

Riittävästä paikallisesta hoidosta huolimatta jopa 40 %:lle sarkoomaa, pehmytkudosta tai luuta sairastavista potilaista kehittyy metastaattinen sairaus. Kun etäpesäkkeitä havaitaan, hoidon standardi perustuu palliatiiviseen kemoterapiaan, jonka keskimääräinen eloonjäämisaika on tässä tilanteessa vain 18 kuukautta.

Pieni parannus on saavutettu vuosien aikana muutaman lääkkeen rekisteröinnin ansiosta, kuten Trabectedin ja Pazopanib, ensimmäinen antiangiogeeninen lääke, joka on rekisteröity pehmytkudossarkoomapotilaille. Patsopanibia määrätään rutiininomaisesti maailmanlaajuisesti pehmytkudossarkooman ensilinjan kemoterapian epäonnistumisen jälkeen. Luukasvaimet eivät kuitenkaan ole vielä hyötyneet näistä pienistä edistysaskeleista, ja hoito perustuu edelleen kemoterapiaan, jossa yhdistetään doksorubisiinisisplatina ja ifosfamidi. Relapsi- ja palliatiivisissa olosuhteissa ei ole standardia, ja näiden aineiden epäonnistumisen jälkeen eloonjääminen on erittäin huono. Luusarkoomat ovat siksi kasvaimia, joista on saatavilla hyvin vähän tietoa ja vähän näyttöä palliatiivisista systeemisistä hoidoista kliinisissä tutkimuksissa ja tosielämässä.

METABONE-tutkimuksen ensisijainen tavoite on suorittaa retrospektiivinen kuvaava analyysi kliinisistä biologisista profiileista, hoitomalleista ja hoitomuodoista potilaille, joilla on pahanlaatuisia luukasvaimia tosielämän kansallisessa ympäristössä.