Vzorce péče a výsledky u pacientů s metastatickými kostními nádory (METABONE) (METABONE)

Nádory kostí tvoří asi 3–5 % dětských nádorů a méně než 1 % nádorů u dospělých. Z nich je osteosarkom (OSS) nejčastěji diagnostikovaným primárním maligním kostním nádorem. OSS je primární mezenchymální maligní nádor kosti charakterizovaný produkcí osteoidu nebo nezralé kosti maligními buňkami. Navzdory své vzácnosti je OSS nejčastějším primárním zhoubným nádorem kosti u dětí a dospívajících a pátým nejčastějším zhoubným nádorem u dospívajících a mladých dospělých ve věku 15 až 19 let.

Ewingův sarkom (ES) je druhým nejčastějším kostním nádorem u dětí a může vzniknout i v měkkých tkáních. Toto onemocnění zahrnuje nádory dříve známé jako Askinův nádor, periferní neuroektodermální nádor (PNET) a Ewingův sarkom z rodiny nádorů (ESFT).

Chondrosarkom je vzácný sarkom považovaný za chemorefrakterní v neoperabilním prostředí a o kterém je málo známo, pokud jde o paliativní léčbu pomocí systémové léčby.

I přes adekvátní lokoregionální léčbu se až u 40 % pacientů se sarkomem, měkkými tkáněmi nebo kostmi rozvine metastatické onemocnění. Při detekci metastáz je standard péče založen na paliativní chemoterapii s mediánem přežití v tomto nastavení pouze 18 měsíců.

Mírného zlepšení bylo v průběhu let dosaženo díky registraci několika léků, jako je Trabektedin a Pazopanib, první antiangiogenní registrované pro pacienty se sarkomem měkkých tkání. Pazopanib je celosvětově běžně předepisován po selhání chemoterapie první linie u sarkomu měkkých tkání. Kostní nádory však dosud z těchto malých pokroků netěžily a léčba stále spoléhá na chemoterapii kombinující doxorubicin cisplatinu a ifosfamid. V případě relapsu a paliativní léčby neexistuje žádný standard a po selhání těchto látek je přežití velmi špatné. Kostní sarkomy jsou proto nádory s velmi málo dostupnými údaji a nízkou úrovní důkazů o paliativní systémové léčbě v klinických studiích i v reálném životě.

Primárním cílem studie METABONE je provést retrospektivní deskriptivní analýzu klinicko-biologických profilů, vzorců péče a modalit léčby u souboru pacientů se zhoubnými kostními nádory v reálném národním prostředí.