Zorgpatronen en resultaten bij patiënten met gemetastaseerde bottumoren (METABONE) (METABONE)

Bottumoren vormen ongeveer 3-5% van de kankers bij kinderen en minder dan 1% van de kankers bij volwassenen. Hiervan is osteosarcoom (OSS) de meest gediagnosticeerde primaire kwaadaardige bottumor. OSS is een primaire mesenchymale kwaadaardige bottumor die wordt gekenmerkt door de productie van osteoïde of onrijp bot door de kwaadaardige cellen. Ondanks de zeldzaamheid is OSS de meest voorkomende primaire maligniteit van bot bij kinderen en adolescenten, en de vijfde meest voorkomende maligniteit bij adolescenten en jongvolwassenen van 15 tot 19 jaar.

Ewing-sarcoom (ES) is de op één na meest voorkomende bottumor bij kinderen en kan ook ontstaan ​​in zachte weefsels. Deze ziekte omvat tumoren die voorheen bekend stonden als de Askin-tumor, de perifere neuro-ectodermale tumor (PNET) en de Ewing-sarcoomfamilie van tumoren (ESFT).

Chondrosarcoom is een zeldzaam sarcoom waarvan bekend is dat het chemorefractair is in de niet-operabele setting en waarvoor weinig bekend is in termen van palliatieve behandeling met systemische behandelingen.

Ondanks een adequate locoregionale behandeling zal tot 40% van de patiënten met sarcoom, zacht weefsel of bot metastasen ontwikkelen. Wanneer metastasen worden gedetecteerd, is de standaardbehandeling gebaseerd op palliatieve chemotherapie met een mediane overleving in deze setting van slechts 18 maanden.

Er is in de loop der jaren een lichte verbetering bereikt dankzij de registratie van een aantal geneesmiddelen, zoals trabectedine en pazopanib, het eerste geregistreerde antiangiogene geneesmiddel voor patiënten met wekedelensarcoom. Pazopanib wordt wereldwijd routinematig voorgeschreven na het falen van eerstelijns chemotherapie bij wekedelensarcoom. Bottumoren hebben echter nog niet geprofiteerd van deze kleine vorderingen en de behandeling is nog steeds afhankelijk van chemotherapie die doxorubicine, cisplatina en ifosfamide combineert. Er is geen standaard in terugval- en palliatieve instellingen, en na falen van deze middelen is de overleving erg slecht. Botsarcomen zijn daarom tumoren met zeer weinig beschikbare gegevens en een laag bewijsniveau over palliatieve systemische behandelingen in klinische onderzoeken en in de praktijk.

Het primaire doel van de METABONE-studie is het uitvoeren van een retrospectieve beschrijvende analyse van klinisch-biologische profielen, zorgpatronen en behandelingsmodaliteiten voor een reeks patiënten met kwaadaardige bottumoren in een real-life nationale setting.