Behandlingsmønstre og resultater hos patienter med metastatiske knogletumorer (METABONE) (METABONE)

Knogletumorer udgør omkring 3-5 % af børnekræfttilfældene og mindre end 1 % af kræfttilfældene hos voksne. Af disse er osteosarkom (OSS) den mest almindeligt diagnosticerede primære maligne knogletumor. OSS er en primær mesenkymal malign knogletumor karakteriseret ved produktion af osteoid eller umoden knogle af de ondartede celler. På trods af sin sjældenhed er OSS den mest almindelige primære malignitet i knogler hos børn og unge, og den femte mest almindelige malignitet blandt unge og unge voksne i alderen 15 til 19 år.

Ewing sarkom (ES) er den næsthyppigste knogletumor hos børn og kan også opstå i blødt væv. Denne sygdom omfatter tumorer, der tidligere var kendt som Askins tumor, Peripheral Neuroectodermal Tumor (PNET) og Ewing Sarcoma Family of Tumors (ESFT).

Chondrosarkom er sjældne sarkomer, der er kendt for at være kemofraktære i ikke-operable omgivelser, og som man ikke kender meget til med hensyn til palliativ behandling med systemiske behandlinger.

På trods af tilstrækkelig lokoregional behandling vil op til 40 % af patienter med sarkom, blødt væv eller knogle udvikle metastatisk sygdom. Når metastaser påvises, er standardbehandlingen baseret på palliativ kemoterapi med en median overlevelse i denne indstilling på kun 18 måneder.

En lille forbedring er opnået over år takket være registrering af et par lægemidler såsom Trabectedin og Pazopanib, det første antiangiogene lægemiddel registreret til bløddelssarkompatienter. Pazopanib ordineres rutinemæssigt over hele verden efter svigt af førstelinje-kemoterapi ved bløddelssarkom. Knogletumorer har dog endnu ikke nydt godt af disse små fremskridt, og behandlingen er stadig afhængig af kemoterapi, der kombinerer doxorubicin cisplatinum og ifosfamid. Der er ingen standard i tilbagefald og palliative indstillinger, og efter svigt af disse midler er overlevelsen meget dårlig. Knoglesarkomer er derfor tumorer med meget få tilgængelige data og lavt niveau af evidens for palliative systemiske behandlinger i kliniske forsøg og i det virkelige liv.

Det primære formål med METABONE-studiet er at udføre en retrospektiv deskriptiv analyse af klinik-biologiske profiler, plejemønstre og behandlingsformer for et sæt patienter med ondartede knogletumorer i et virkeligt nationalt miljø.