Modelli di cura e risultati nei pazienti con tumori ossei metastatici (METABONE) (METABONE)

I tumori ossei costituiscono circa il 3-5% dei tumori infantili e meno dell'1% dei tumori negli adulti. Di questi, l'osteosarcoma (OSS) è il tumore osseo maligno primario più comunemente diagnosticato. L'OSS è un tumore mesenchimale maligno primitivo dell'osso caratterizzato dalla produzione di osso osteoide o immaturo da parte delle cellule maligne. Nonostante la sua rarità, l'OSS è il tumore osseo primitivo più comune nei bambini e negli adolescenti e il quinto tumore maligno più comune tra gli adolescenti e i giovani adulti di età compresa tra 15 e 19 anni.

Il sarcoma di Ewing (ES) è il secondo tumore osseo più frequente nei bambini e può insorgere anche nei tessuti molli. Questa malattia comprende tumori precedentemente noti come tumore di Askin, tumore neuroectodermico periferico (PNET) ed Ewing Sarcoma Family of Tumors (ESFT).

I condrosarcomi sono rari sarcomi ritenuti chemiorefrattari nel contesto non operabile e per i quali si sa poco in termini di gestione palliativa con trattamenti sistemici.

Nonostante un adeguato trattamento loco-regionale, fino al 40% dei pazienti con sarcoma, tessuto molle o osso svilupperà una malattia metastatica. Quando vengono rilevate metastasi, lo standard di cura si basa sulla chemioterapia palliativa con una sopravvivenza mediana in questo contesto di soli 18 mesi.

Un leggero miglioramento è stato ottenuto negli anni grazie alla registrazione di un paio di farmaci come la Trabectedina e il Pazopanib, il primo antiangiogenico registrato per i pazienti affetti da sarcoma dei tessuti molli. Pazopanib viene regolarmente prescritto in tutto il mondo dopo il fallimento della chemioterapia di prima linea nel sarcoma dei tessuti molli. Tuttavia, i tumori ossei non hanno ancora beneficiato di questi piccoli progressi e il trattamento si basa ancora sulla chemioterapia che combina doxorubicina cisplatino e ifosfamide. Non esiste uno standard nelle ricadute e nei contesti palliativi, e dopo il fallimento di questi agenti la sopravvivenza è molto scarsa. I sarcomi ossei sono quindi tumori con pochissimi dati disponibili e basso livello di evidenza sui trattamenti palliativi sistemici negli studi clinici e nella vita reale.

L'obiettivo primario dello studio METABONE è condurre un'analisi descrittiva retrospettiva dei profili clinico-biologici, dei modelli di cura e delle modalità di trattamento per un insieme di pazienti con tumori ossei maligni in un contesto nazionale di vita reale.