Behandlingsmønstre og resultater hos pasienter med metastatiske beinsvulster (METABONE) (METABONE)

Bensvulster utgjør omtrent 3-5 % av krefttilfellene i barndommen og mindre enn 1 % av krefttilfellene hos voksne. Av disse er osteosarkom (OSS) den hyppigst diagnostiserte primære ondartede beinsvulsten. OSS er en primær mesenkymal ondartet svulst i beinet karakterisert ved produksjon av osteoid eller umodent bein av de ondartede cellene. Til tross for sjeldenheten er OSS den vanligste primære maligniteten i bein hos barn og ungdom, og den femte vanligste maligniteten blant ungdom og unge voksne i alderen 15 til 19 år.

Ewing sarkom (ES) er den nest hyppigste beinsvulsten hos barn og kan også oppstå i bløtvev. Denne sykdommen omfatter svulster tidligere kjent som Askins svulst, Perifer Neuroectodermal Tumor (PNET) og Ewing Sarcoma Family of Tumors (ESFT).

Kondrosarkom er sjeldne sarkomer som er kjent som kjemofraktær i ikke-operable omgivelser og som lite er kjent for når det gjelder palliativ behandling med systemiske behandlinger.

Til tross for adekvat lokoregional behandling vil opptil 40 % av pasientene med sarkom, bløtvev eller ben utvikle metastatisk sykdom. Når metastaser påvises, er standardbehandlingen basert på palliativ kjemoterapi med en median overlevelse i denne settingen på kun 18 måneder.

En liten forbedring har blitt oppnådd over år takket være registrering av et par legemidler som Trabectedin og Pazopanib, det første antiangiogene stoffet registrert for bløtvevssarkompasienter. Pazopanib foreskrives rutinemessig over hele verden etter svikt i førstelinjekjemoterapi ved bløtvevssarkom. Bensvulster har imidlertid ikke dratt nytte av disse små fremskritt ennå, og behandlingen er fortsatt avhengig av kjemoterapi som kombinerer doksorubicin cisplatinum og ifosfamid. Det er ingen standard i tilbakefall og palliative settinger, og etter svikt av disse midlene er overlevelsen svært dårlig. Bensarkomer er derfor svulster med svært lite tilgjengelige data og lavt bevisnivå på palliative systemiske behandlinger i kliniske studier og i det virkelige liv.

Det primære målet med METABONE-studien er å gjennomføre en retrospektiv deskriptiv analyse av klinikk-biologiske profiler, pleiemønstre og behandlingsmåter for et sett med pasienter med ondartede beinsvulster i en virkelig nasjonal setting.