Áttétes csontdaganatban (METABONE) szenvedő betegek gondozási mintái és eredményei (METABONE)

A csontdaganatok a gyermekkori rákos megbetegedések körülbelül 3-5%-át teszik ki, a felnőtteknél a rákos megbetegedések kevesebb mint 1%-át. Ezek közül az osteosarcoma (OSS) a leggyakrabban diagnosztizált elsődleges rosszindulatú csontdaganat. Az OSS egy elsődleges mesenchymális rosszindulatú csontdaganat, amelyet a rosszindulatú sejtek oszteoid vagy éretlen csont termelése jellemez. Ritkasága ellenére az OSS a csontok leggyakoribb elsődleges rosszindulatú daganata gyermekek és serdülők körében, és az ötödik leggyakoribb rosszindulatú daganat a 15 és 19 év közötti serdülők és fiatal felnőttek körében.

Az Ewing-szarkóma (ES) a második leggyakoribb csontdaganat gyermekeknél, és a lágyrészekben is előfordulhat. Ez a betegség magában foglalja a korábban Askin-daganatként ismert daganatokat, a perifériás neuroektodermális daganatot (PNET) és az Ewing-szarkóma családját (ESFT).

A chondroszarkóma ritka szarkóma, amely nem operábilis körülmények között ismert kemorefrakter, és amelyek szisztémás kezelésekkel történő palliatív kezelését illetően keveset tudunk.

A megfelelő loko-regionális kezelés ellenére a szarkómában, lágyrészben vagy csontban szenvedő betegek akár 40%-ánál is kialakul áttétes betegség. Ha metasztázisokat észlelnek, az ellátás standardja palliatív kemoterápián alapul, amelynek átlagos túlélése ebben a helyzetben mindössze 18 hónap.

Az évek során enyhe javulást sikerült elérni néhány olyan gyógyszer regisztrációjának köszönhetően, mint a Trabectedin és a Pazopanib, amely az első antiangiogén, amelyet lágyrész-szarkómás betegeknél regisztráltak. A pazopanibot világszerte rutinszerűen írják fel, miután lágyrész-szarkómában az első vonalbeli kemoterápia sikertelen volt. A csontdaganatok azonban még nem profitáltak ezekből a kis előrelépésekből, és a kezelés továbbra is a doxorubicin ciszplatinát és az ifoszfamidot kombináló kemoterápián alapul. A relapszusban és a palliatív kezelésben nincs szabvány, és ezeknek a szereknek a sikertelensége után a túlélés nagyon rossz. A csontszarkómák ezért olyan daganatok, amelyekről nagyon kevés adat áll rendelkezésre, és a palliatív szisztémás kezelésekkel kapcsolatos bizonyítékok alacsonyak a klinikai vizsgálatok során és a való életben.

A METABONE-tanulmány elsődleges célja a klinikai-biológiai profilok, az ellátási minták és a kezelési módok retrospektív leíró elemzése egy sor rosszindulatú csontdaganatban szenvedő beteg esetében, valós nemzeti környezetben.