Wzory opieki i wyniki u pacjentów z przerzutowymi nowotworami kości (METABONE) (METABONE)

Guzy kości stanowią około 3-5% nowotworów dziecięcych i mniej niż 1% nowotworów u dorosłych. Spośród nich kostniakomięsak (OSS) jest najczęściej diagnozowanym pierwotnym nowotworem złośliwym kości. OSS jest pierwotnym mezenchymalnym nowotworem złośliwym kości charakteryzującym się wytwarzaniem osteoidu lub niedojrzałej kości przez komórki nowotworowe. Pomimo swojej rzadkości, OSS jest najczęstszym pierwotnym nowotworem kości u dzieci i młodzieży oraz piątym co do częstości nowotworem złośliwym wśród młodzieży i młodych dorosłych w wieku od 15 do 19 lat.

Mięsak Ewinga (ES) jest drugim najczęściej występującym nowotworem kości u dzieci i może występować również w tkankach miękkich. Choroba ta obejmuje nowotwory znane wcześniej jako guz Askina, obwodowy guz neuroektodermalny (PNET) i nowotwory z rodziny mięsaków Ewinga (ESFT).

Chondrosarcoma to rzadki mięsak, o którym wiadomo, że jest odporny na chemioterapię w warunkach nieoperacyjnych iw przypadku którego niewiele wiadomo na temat postępowania paliatywnego za pomocą leczenia systemowego.

Pomimo odpowiedniego leczenia miejscowo-regionalnego, nawet u 40% pacjentów z mięsakiem tkanek miękkich lub kości rozwinie się choroba przerzutowa. W przypadku wykrycia przerzutów standard opieki opiera się na paliatywnej chemioterapii z medianą przeżycia w tej sytuacji wynoszącą zaledwie 18 miesięcy.

Niewielką poprawę uzyskano na przestrzeni lat dzięki rejestracji kilku leków, takich jak trabektedyna i pazopanib, pierwszy zarejestrowany lek antyangiogenny dla pacjentów z mięsakami tkanek miękkich. Pazopanib jest rutynowo przepisywany na całym świecie po niepowodzeniu chemioterapii pierwszego rzutu w mięsaku tkanek miękkich. Jednak nowotwory kości nie skorzystały jeszcze z tych niewielkich postępów, a leczenie nadal opiera się na chemioterapii łączącej cisplatynę z doksorubicyną i ifosfamidem. Nie ma standardów dotyczących nawrotów i warunków paliatywnych, a po niepowodzeniu tych środków przeżycie jest bardzo słabe. Mięsaki kości są zatem nowotworami o bardzo niewielu dostępnych danych i niskim poziomie dowodów dotyczących paliatywnego leczenia systemowego w badaniach klinicznych i w warunkach rzeczywistych.

Głównym celem badania METABONE jest przeprowadzenie retrospektywnej analizy opisowej profili kliniczno-biologicznych, wzorców opieki i sposobów leczenia grupy pacjentów ze złośliwymi nowotworami kości w rzeczywistych warunkach krajowych.