Kantasoluopettajaterapian kliininen sovellus alopecia Areatassa
tiistai 10. tammikuuta 2023 päivittänyt: Throne Biotechnologies Inc.
Hiustenlähtö Areatan kliininen hoito kantasoluopettajaterapialla ja minoksidiililla
Alopecia areata (AA) on yleinen autoimmuunisairaus, joka johtaa eriasteiseen vartalon karvojen poistoon.
Taudin arvioidaan vaikuttavan yli 6,5 miljoonaan ihmiseen pelkästään Yhdysvalloissa (naaf.org), maailmanlaajuisen levinneisyyden ollessa 0,1–0,2 prosenttia ja laskennallisen elinikäisen riskin ollessa 2 prosenttia.
AA on taudin yleisin muoto, jossa täydellisen hiustenlähtöön tulee alueita normaalissa karvaisessa ihossa.
Muita muotoja ovat alopecia totalis (AT), jolle on tunnusomaista päänahan hiusten täydellinen häviäminen, ja alopecia universalis (AU), jolle on ominaista täydellinen vartalon karvojen menetys.
AA:lla ja sen muunnelmilla voi olla tuhoisia vaikutuksia potilaiden elämänlaatuun ja sosiaaliseen toimintaan.
Tällä hetkellä AA:n parantavaa terapiaa ei ole olemassa.
Terapeuttiset vaihtoehdot ovat tällä hetkellä hyvin rajalliset, kuten glukokortikoidi-injektiot ja allergisen kosketusihottuman induktio.
Nämä hoidot eivät ole tehokkaita monille potilaille, ja ne ovat yleensä epäkäytännöllisiä potilaille, joilla on diffuusi AA, AT tai AU.
Äskettäin Janus-kinaasin (JAK) estäjät olivat tehokkaita vaikean AA:n hoidossa.
Kuitenkin niillä potilailla, jotka reagoivat, pahenemisvaiheet ovat yleisiä hoidon lopettamisen jälkeen, koska olemassa on autoimmuunimuisti-T-soluja.
Stem Cell Educator (SCE) -terapia, jossa käytetään vain autologisia mononukleaarisoluja, jotka ovat ulkoisesti alttiina napanuoraveren kantasoluille, on aiemmin osoittautunut turvalliseksi ja tehokkaaksi potilailla tyypin 1 diabeteksen (T1D), T2D:n ja muiden autoimmuunisairauksien, kuten esim. kuten alopecia areata.
Minoksidiili on FDA:n hyväksymä lääke androgeneettisen hiustenlähtöön (AGA) vuonna 1988.
Tässä tutkimuksessa tutkitaan Stem Cell Educator -hoidon terapeuttisia mahdollisuuksia AA:n hoidossa yhdessä suun kautta otettavan minoksidiilin kanssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Odotettu)
20
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Yong Zhao, MD,PhD
- Puhelinnumero: 2019880290
- Sähköposti: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: YONG ZHAO, MD,PhD
- Sähköposti: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Opiskelupaikat
-
-
New Jersey
-
Paramus, New Jersey, Yhdysvallat, 07652
- Rekrytointi
- Throne Biotechnologies
-
Ottaa yhteyttä:
- Yong Zhao, MD,PhD
- Puhelinnumero: 201-988-0290
- Sähköposti: yong.zhao@thronebio.com
-
Päätutkija:
- Boris Veysman, MD
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat (18 vuotta)
- Sinulla on oltava kliininen AA-diagnoosi, vähintään 50 % hiustenlähtöä päänahasta
- Tapauksissa, joissa päänahan hiustenlähtö on 80 % tai enemmän, hiustenlähdön keston tulee olla 10 vuotta tai vähemmän
- Vakaa tai paheneva hiustenlähtö vähintään 6 kuukauden ajan ilman näyttöä hiusten uudelleenkasvusta
- Potilaat eivät saa olla saaneet mitään hoitoja, joiden tiedetään vaikuttavan AA:han 2 kuukauden kuluessa seulonnasta
- Potilaiden on hyväksyttävä, että he eivät saa käyttää mitään muuta hoitoa suun kautta otettavan minoksidiilin lisäksi, jonka tiedetään vaikuttavan AA:han 6 kuukauden aikana SCE-hoidon jälkeen.
- Riittävä laskimopääsy afereesiin
- Kyky antaa tietoinen suostumus
- Vain naispotilaille halukkuus käyttää FDA:n suosittelemaa ehkäisyä (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) 6 kuukauden ajan hoidon jälkeen.
- On suostuttava noudattamaan kaikkia opintovaatimuksia ja oltava valmis suorittamaan kaikki opintovierailut
Poissulkemiskriteerit:
- AST tai ALT 2 > x normaalin yläraja.
- Epänormaali bilirubiini (kokonaisbilirubiini > 1,2 mg/dl, suora bilirubiini > 0,4 mg/dl)
- Kreatiniini > 2,0 mg/dl.
- Tunnettu sepelvaltimotauti tai EKG, joka viittaa sepelvaltimotautiin, ellei kardiologilta hankita sydämen puhdistumaa afereesia varten.
- Tunnettu aktiivinen infektio, kuten hepatiitti B, hepatiitti C tai ihmisen immuunikatovirus (HIV)
- Raskaus on arvioitu positiivisella seerumin raskaustestillä tai imettävillä äideillä
- Immunosuppressiivisten lääkkeiden käyttö kuukauden sisällä ilmoittautumisesta mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, prednisoni, syklosporiini, takrolimuusi, sirolimuusi ja kemoterapia.
- Muiden autoimmuunisairauksien (lupus, nivelreuma, skleroderma jne.) esiintyminen
- Muu antikoagulantti kuin ASA.
- Hemoglobiini < 10 g/dl tai verihiutaleet < 100 k/ml
- Ei pysty tai halua antaa tietoista suostumusta
- Minkä tahansa muun fyysisen tai psyykkisen sairauden olemassaolo, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen
- Merkittävät sydän- ja verisuonisairaudet, jotka tekisivät suun kautta otettavan minoksidiilin käytön sopimattomaksi.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Minoksidiilihoito
Kontrollihenkilöt saavat hoitoa paikallisella 5-prosenttisella minoksidiililla
|
AA-potilaat rekrytoidaan ja niitä seuraa SCE-hoito.
|
|
Kokeellinen: SCE:n hiusten uudelleenkasvatus
AA-potilaat saavat Stem Cell Educator -terapiaa.
Hiusten uudelleenkasvua arvioidaan kuuden kuukauden seurantatutkimuksissa.
|
AA-potilaat rekrytoidaan ja niitä seuraa SCE-hoito.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentuaalinen muutos päänahan hiusten kasvussa.
Aikaikkuna: Hiusten uudelleenkasvua arvioidaan eri ajankohtina Stem Cell Educator -hoidon saamisen jälkeen 1, 3 ja 6 kuukauden kuluttua.
|
Ensisijainen päätepiste oli päänahan hiusten kasvun prosentuaalinen muutos mitattuna SALT (Severity of Alopecia Tool) -pisteellä.
|
Hiusten uudelleenkasvua arvioidaan eri ajankohtina Stem Cell Educator -hoidon saamisen jälkeen 1, 3 ja 6 kuukauden kuluttua.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Autoimmuunisairauksiin liittyvien muisti-T-solumarkkereiden moduloinnin tehokkuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Immuunimarkkerien muutosten mittaukset suoritetaan virtaussytometrialla, kuten CD8+CD45RO+CCR7-efektorimuisti-T-soluilla.
Perifeerisen veren mononukleaarisolut (PBMC) kerätään 1, 3, 6 kuukautta SCE-hoidon jälkeen.
|
6 kuukautta
|
|
SCE-hoidon toteutettavuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Toteutettavuus määräytyy niiden potilaiden lukumäärän mukaan, jotka eivät pystyneet suorittamaan SCE-hoitoa.
|
6 kuukautta
|
|
SCE-hoidon alustava teho
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tämä määräytyy karvankasvun ylläpitämisen keston perusteella SCE-hoidon jälkeen.
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Zhao Y, Knight CM, Jiang Z, Delgado E, Van Hoven AM, Ghanny S, Zhou Z, Zhou H, Yu H, Hu W, Li H, Li X, Perez-Basterrechea M, Zhao L, Zhao Y, Giangola J, Weinberg R, Mazzone T. Stem Cell Educator therapy in type 1 diabetes: From the bench to clinical trials. Autoimmun Rev. 2022 May;21(5):103058. doi: 10.1016/j.autrev.2022.103058. Epub 2022 Jan 31.
- Zhao Y, Jiang Z, Zhao T, Ye M, Hu C, Yin Z, Li H, Zhang Y, Diao Y, Li Y, Chen Y, Sun X, Fisk MB, Skidgel R, Holterman M, Prabhakar B, Mazzone T. Reversal of type 1 diabetes via islet beta cell regeneration following immune modulation by cord blood-derived multipotent stem cells. BMC Med. 2012 Jan 10;10:3. doi: 10.1186/1741-7015-10-3.
- Zhao Y. Stem cell educator therapy and induction of immune balance. Curr Diab Rep. 2012 Oct;12(5):517-23. doi: 10.1007/s11892-012-0308-1.
- Li Y, Yan B, Wang H, Li H, Li Q, Zhao D, Chen Y, Zhang Y, Li W, Zhang J, Wang S, Shen J, Li Y, Guindi E, Zhao Y. Hair regrowth in alopecia areata patients following Stem Cell Educator therapy. BMC Med. 2015 Apr 20;13:87. doi: 10.1186/s12916-015-0331-6.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. syyskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Sunnuntai 30. heinäkuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 4. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. heinäkuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 8. heinäkuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 12. tammikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. tammikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019-TH-001
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .