Klinisk anvendelse av stamcellepedagogterapi ved alopecia areata
10. januar 2023 oppdatert av: Throne Biotechnologies Inc.
Klinisk behandling av alopecia areata med stamcellepedagogterapi og minoxidil
Alopecia areata (AA) er en vanlig autoimmun sykdom som resulterer i tap av kroppshår i varierende grad.
Tilstanden anslås å påvirke mer enn 6,5 millioner mennesker i USA alene (naaf.org), med en verdensomspennende prevalens på 0,1 % til 0,2 % og en beregnet livstidsrisiko på 2 %.
AA er den vanligste formen for sykdommen, der områder med fullstendig hårtap oppstår i normal hårbærende hud.
Andre former inkluderer alopecia totalis (AT), karakterisert ved totalt tap av hodehår, og alopecia universalis (AU), karakterisert ved fullstendig tap av kroppshår.
AA og dens varianter kan ha ødeleggende effekter på pasienters livskvalitet og sosiale funksjon.
For tiden eksisterer ikke kurativ terapi for AA.
Terapeutiske alternativer er for tiden svært begrensede, slik som intralesjonelle injeksjoner av glukokortikoider og induksjon av allergisk kontaktdermatitt.
Disse terapiene er ikke effektive for mange pasienter og er generelt upraktiske for pasienter med diffus AA, AT eller AU.
Nylig var Janus kinase (JAK)-hemmere effektive for behandling av alvorlig AA.
Men for de pasientene som reagerer, er tilbakefall vanlig etter seponering av behandlingen, på grunn av eksisterende autoimmune minne T-celler.
Stem Cell Educator (SCE) terapi, som kun bruker autologe mononukleære celler som er eksternt eksponert for stamceller fra navlestrengsblod, har tidligere vist seg trygg og effektiv hos personer for forbedring av type 1 diabetes (T1D), T2D og andre autoimmune sykdommer som f.eks. som alopecia areata.
Minoxidil er det FDA-godkjente stoffet for behandling av androgenetisk alopecia (AGA) i 1988.
Denne studien vil utforske det terapeutiske potensialet til Stem Cell Educator-terapi for behandling av AA i kombinert med oral minoxidil.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Yong Zhao, MD,PhD
- Telefonnummer: 2019880290
- E-post: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: YONG ZHAO, MD,PhD
- E-post: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Studiesteder
-
-
New Jersey
-
Paramus, New Jersey, Forente stater, 07652
- Rekruttering
- Throne Biotechnologies
-
Ta kontakt med:
- Yong Zhao, MD,PhD
- Telefonnummer: 201-988-0290
- E-post: yong.zhao@thronebio.com
-
Hovedetterforsker:
- Boris Veysman, MD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Voksne pasienter (18 år)
- Må ha en klinisk diagnose av AA, minst 50 % hårtap som involverer hodebunnen
- For tilfeller der det er 80 % eller mer hårtap i hodebunnen, må varigheten av alvorlighetsgraden av hårtapet være 10 år eller mindre
- Stabilt eller forverret hårtap i minst 6 måneder uten tegn på gjenvekst
- Pasienter må ikke ha mottatt noen behandlinger kjent for å påvirke AA innen 2 måneder etter screening
- Pasienter må samtykke i at de ikke har tillatelse til å bruke annen behandling enn oral minoxidil som er kjent for å påvirke AA i en periode på 6 måneder etter at de har gjennomgått SCE-behandling
- Tilstrekkelig venøs tilgang for aferese
- Evne til å gi informert samtykke
- Kun for kvinnelige pasienter, vilje til å bruke FDA-anbefalt prevensjon (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) inntil 6 måneder etter behandling.
- Må godta å overholde alle studiekrav og være villig til å gjennomføre alle studiebesøk
Ekskluderingskriterier:
- AST eller ALT 2 > x øvre normalgrense.
- Unormalt bilirubin (totalt bilirubin > 1,2 mg/dL, direkte bilirubin > 0,4 mg/dL)
- Kreatinin > 2,0 mg/dl.
- Kjent koronararteriesykdom eller EKG som tyder på koronararteriesykdom med mindre hjerteklarering for aferese er oppnådd fra en kardiolog.
- Kjent aktiv infeksjon som Hepatitt B, Hepatitt C eller Human Immunodeficiency Virus (HIV)
- Graviditet vurdert ved en positiv serumgraviditetstest eller ammende mødre
- Bruk av immundempende medisiner innen én måned etter registrering inkludert, men ikke begrenset til, prednison, ciklosporin, takrolimus, sirolimus og kjemoterapi.
- Tilstedeværelse av andre autoimmune sykdommer (lupus, revmatoid artritt, sklerodermi, etc.)
- Antikoagulasjon annet enn ASA.
- Hemoglobin < 10 g/dl eller blodplater < 100 k/ml
- Er ikke i stand til eller vil ikke gi informert samtykke
- Tilstedeværelse av enhver annen fysisk eller psykologisk medisinsk tilstand som, etter etterforskerens mening, ville utelukke deltakelse
- Betydelige kardiovaskulære sykdommer som ville gjøre bruk av oral minoxidil upassende.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Minoxidil terapi
Kontrollpersoner vil få behandling med lokal 5 % minoksidil
|
AA-personer vil bli rekruttert og etterfulgt av behandlingen med SCE-terapi.
|
|
Eksperimentell: Hårvekst av SCE
AA-personer vil motta stamcellepedagogterapi.
Hårvekst vil bli evaluert i løpet av seks måneders oppfølgingsstudier.
|
AA-personer vil bli rekruttert og etterfulgt av behandlingen med SCE-terapi.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Den prosentvise endringen i hodehårveksten.
Tidsramme: Hårvekst vil bli evaluert på forskjellige tidspunkt etter mottak av Stem Cell Educator-terapi om 1, 3 og 6 måneder.
|
Det primære endepunktet var den prosentvise endringen i hodehårvekst, målt med Alopecia Tool (SALT) score.
|
Hårvekst vil bli evaluert på forskjellige tidspunkt etter mottak av Stem Cell Educator-terapi om 1, 3 og 6 måneder.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektivitet av modulering av autoimmunrelaterte minne T-cellemarkører
Tidsramme: 6 måneder
|
Målinger av immunmarkørers endringer vil bli utført ved flowcytometri som CD8+CD45RO+CCR7-effektorminne T-celler.
Perifere mononukleære blodceller (PBMC) vil bli samlet inn 1, 3, 6 måneder etter SCE-behandlingen.
|
6 måneder
|
|
Gjennomførbarhet av SCE-terapi
Tidsramme: 6 måneder
|
Gjennomførbarheten vil bli bestemt av antall pasienter som ikke var i stand til å fullføre SCE-terapi.
|
6 måneder
|
|
Foreløpig effekt av SCE-terapi
Tidsramme: 6 måneder
|
Dette vil bli bestemt av varigheten av å opprettholde hårveksten etter SCE-terapi.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Generelle publikasjoner
- Zhao Y, Knight CM, Jiang Z, Delgado E, Van Hoven AM, Ghanny S, Zhou Z, Zhou H, Yu H, Hu W, Li H, Li X, Perez-Basterrechea M, Zhao L, Zhao Y, Giangola J, Weinberg R, Mazzone T. Stem Cell Educator therapy in type 1 diabetes: From the bench to clinical trials. Autoimmun Rev. 2022 May;21(5):103058. doi: 10.1016/j.autrev.2022.103058. Epub 2022 Jan 31.
- Zhao Y, Jiang Z, Zhao T, Ye M, Hu C, Yin Z, Li H, Zhang Y, Diao Y, Li Y, Chen Y, Sun X, Fisk MB, Skidgel R, Holterman M, Prabhakar B, Mazzone T. Reversal of type 1 diabetes via islet beta cell regeneration following immune modulation by cord blood-derived multipotent stem cells. BMC Med. 2012 Jan 10;10:3. doi: 10.1186/1741-7015-10-3.
- Zhao Y. Stem cell educator therapy and induction of immune balance. Curr Diab Rep. 2012 Oct;12(5):517-23. doi: 10.1007/s11892-012-0308-1.
- Li Y, Yan B, Wang H, Li H, Li Q, Zhao D, Chen Y, Zhang Y, Li W, Zhang J, Wang S, Shen J, Li Y, Guindi E, Zhao Y. Hair regrowth in alopecia areata patients following Stem Cell Educator therapy. BMC Med. 2015 Apr 20;13:87. doi: 10.1186/s12916-015-0331-6.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. september 2022
Primær fullføring (Forventet)
30. juli 2023
Studiet fullført (Forventet)
30. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
8. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
12. januar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. januar 2023
Sist bekreftet
1. januar 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 2019-TH-001
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .