Az őssejtképző terápia klinikai alkalmazása Alopecia Areata esetén
2023. január 10. frissítette: Throne Biotechnologies Inc.
Az Alopecia Areata klinikai kezelése őssejtképző terápiával és minoxidillal
Az alopecia areata (AA) egy gyakori autoimmun betegség, amely különböző mértékű testszőrzethullással jár.
A becslések szerint az állapot több mint 6,5 millió embert érint csak az Egyesült Államokban (naaf.org), világszerte 0,1-0,2 százalékos prevalenciával és 2 százalékos életre szóló kockázattal.
Az AA a betegség leggyakoribb formája, amelyben a teljes hajhullás területei a normál szőrt hordozó bőrön belül jelentkeznek.
Egyéb formák közé tartozik az alopecia totalis (AT), amelyet a fejbőr teljes hajhullása jellemez, és az alopecia universalis (AU), amelyet a testszőrzet teljes elvesztése jellemez.
Az AA és változatai pusztító hatással lehetnek a betegek életminőségére és társadalmi működésére.
Jelenleg az AA gyógyító terápiája nem létezik.
A terápiás lehetőségek jelenleg nagyon korlátozottak, például glükokortikoidok intraléziós injekciói és allergiás kontakt dermatitisz előidézése.
Ezek a terápiák sok betegnél nem hatékonyak, és általában nem használhatók diffúz AA, AT vagy AU betegeknél.
A közelmúltban a Janus kináz (JAK) gátlók hatékonyak voltak a súlyos AA kezelésében.
Azoknál a betegeknél azonban, akik reagálnak, gyakoriak a relapszusok a kezelés abbahagyása után, az autoimmun memória T-sejtek megléte miatt.
A Stem Cell Educator (SCE) terápia, amely kizárólag autológ mononukleáris sejteket használ, amelyek külsőleg vannak kitéve a köldökzsinórvér őssejteknek, korábban biztonságosnak és hatékonynak bizonyult az 1-es típusú cukorbetegség (T1D), T2D és más autoimmun betegségek, mint pl. mint alopecia areata.
A minoxidil az FDA által jóváhagyott gyógyszer az androgenetikus alopecia (AGA) kezelésére 1988-ban.
Ez a vizsgálat feltárja az őssejtképző terápia terápiás potenciálját az AA kezelésére orális minoxidillal kombinálva.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Várható)
20
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Yong Zhao, MD,PhD
- Telefonszám: 2019880290
- E-mail: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: YONG ZHAO, MD,PhD
- E-mail: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Tanulmányi helyek
-
-
New Jersey
-
Paramus, New Jersey, Egyesült Államok, 07652
- Toborzás
- Throne Biotechnologies
-
Kapcsolatba lépni:
- Yong Zhao, MD,PhD
- Telefonszám: 201-988-0290
- E-mail: yong.zhao@thronebio.com
-
Kutatásvezető:
- Boris Veysman, MD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Felnőtt betegek (18 éves korig)
- Klinikai AA diagnózissal kell rendelkeznie, legalább 50%-os hajhullás a fejbőrt érintően
- Azokban az esetekben, amikor a fejbőr hajhullása legalább 80%, a hajhullás súlyossága legfeljebb 10 év lehet.
- Stabil vagy súlyosbodó hajhullás legalább 6 hónapig hajnövekedés jele nélkül
- A betegek a szűrést követő 2 hónapon belül nem részesülhetnek olyan kezelésben, amelyről ismert, hogy befolyásolja az AA-t
- A betegeknek el kell fogadniuk, hogy az SCE-kezelést követő 6 hónapon belül nem használhatnak más kezelést az orális minoxidil mellett, amelyről ismert, hogy befolyásolja az AA-t.
- Megfelelő vénás hozzáférés az aferézishez
- Tudatos beleegyezés megadása
- Kizárólag női betegek esetén hajlandó az FDA által javasolt fogamzásgátló (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) használatára a kezelést követő 6 hónapig.
- El kell fogadnia az összes tanulmányi követelmény betartását, és hajlandónak kell lennie az összes tanulmányi látogatás elvégzésére
Kizárási kritériumok:
- AST vagy ALT 2 > a normál felső határértéke.
- Rendellenes bilirubin (összes bilirubin > 1,2 mg/dl, direkt bilirubin > 0,4 mg/dl)
- Kreatinin > 2,0 mg/dl.
- Ismert szívkoszorúér-betegség vagy koszorúér-betegségre utaló EKG, kivéve, ha a kardiológustól kapott kardiális clearance az aferézishez.
- Ismert aktív fertőzések, például hepatitis B, hepatitis C vagy humán immunhiány vírus (HIV)
- A terhességet pozitív szérum terhességi teszt vagy szoptató anyák értékelik
- Immunszuppresszív gyógyszerek alkalmazása a beiratkozást követő egy hónapon belül, beleértve, de nem kizárólagosan a prednizont, ciklosporint, takrolimuszt, szirolimuszt és kemoterápiát.
- Egyéb autoimmun betegségek (lupus, rheumatoid arthritis, scleroderma stb.)
- Az ASA-n kívüli antikoagulánsok.
- Hemoglobin < 10 g/dl vagy vérlemezkék < 100 k/ml
- Nem tud vagy nem hajlandó tájékozott beleegyezést adni
- Bármilyen más olyan fizikai vagy pszichés egészségügyi állapot megléte, amely a vizsgálatot végző véleménye szerint kizárná a részvételt
- Jelentős szív- és érrendszeri betegségek, amelyek miatt az orális minoxidil alkalmazása nem megfelelő.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Kettős
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Minoxidil terápia
A kontroll alanyok 5%-os minoxidillal helyi kezelést kapnak
|
Az AA-alanyokat toborozzák, és SCE-terápiás kezelés követi.
|
|
Kísérleti: Szőrnövekedés SCE-vel
Az AA alanyok Stem Cell Educator terápiát kapnak.
A haj újranövekedését hat hónapos követési vizsgálatok során értékelik.
|
Az AA-alanyokat toborozzák, és SCE-terápiás kezelés követi.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A fejbőr hajnövekedésének százalékos változása.
Időkeret: A szőrnövekedést különböző időpontokban értékelik az Stem Cell Educator terápia után 1, 3 és 6 hónap múlva.
|
Az elsődleges végpont a fejbőr hajnövekedésének százalékos változása volt, amelyet az alopecia súlyossága eszközzel (SALT) mértek.
|
A szőrnövekedést különböző időpontokban értékelik az Stem Cell Educator terápia után 1, 3 és 6 hónap múlva.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Az autoimmun eredetű memória T-sejt markerek modulációjának hatékonysága
Időkeret: 6 hónap
|
Az immunmarkerek változásának mérése áramlási citometriával történik, mint például a CD8+CD45RO+CCR7-effektor memória T-sejtek.
A perifériás vér mononukleáris sejtjeit (PBMC) az SCE-terápia után 1, 3, 6 hónappal gyűjtik.
|
6 hónap
|
|
Az SCE-terápia megvalósíthatósága
Időkeret: 6 hónap
|
A megvalósíthatóságot azon betegek száma határozza meg, akik nem tudták befejezni az SCE-terápiát.
|
6 hónap
|
|
Az SCE-terápia előzetes hatékonysága
Időkeret: 6 hónap
|
Ezt az SCE-terápia utáni szőrnövekedés fenntartásának időtartama határozza meg.
|
6 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Zhao Y, Knight CM, Jiang Z, Delgado E, Van Hoven AM, Ghanny S, Zhou Z, Zhou H, Yu H, Hu W, Li H, Li X, Perez-Basterrechea M, Zhao L, Zhao Y, Giangola J, Weinberg R, Mazzone T. Stem Cell Educator therapy in type 1 diabetes: From the bench to clinical trials. Autoimmun Rev. 2022 May;21(5):103058. doi: 10.1016/j.autrev.2022.103058. Epub 2022 Jan 31.
- Zhao Y, Jiang Z, Zhao T, Ye M, Hu C, Yin Z, Li H, Zhang Y, Diao Y, Li Y, Chen Y, Sun X, Fisk MB, Skidgel R, Holterman M, Prabhakar B, Mazzone T. Reversal of type 1 diabetes via islet beta cell regeneration following immune modulation by cord blood-derived multipotent stem cells. BMC Med. 2012 Jan 10;10:3. doi: 10.1186/1741-7015-10-3.
- Zhao Y. Stem cell educator therapy and induction of immune balance. Curr Diab Rep. 2012 Oct;12(5):517-23. doi: 10.1007/s11892-012-0308-1.
- Li Y, Yan B, Wang H, Li H, Li Q, Zhao D, Chen Y, Zhang Y, Li W, Zhang J, Wang S, Shen J, Li Y, Guindi E, Zhao Y. Hair regrowth in alopecia areata patients following Stem Cell Educator therapy. BMC Med. 2015 Apr 20;13:87. doi: 10.1186/s12916-015-0331-6.
Hasznos linkek
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2022. szeptember 20.
Elsődleges befejezés (Várható)
2023. július 30.
A tanulmány befejezése (Várható)
2023. július 30.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 4.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 5.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 8.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. január 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. január 10.
Utolsó ellenőrzés
2023. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 2019-TH-001
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .