Klinisk tillämpning av stamcellspedagogterapi vid Alopecia Areata
10 januari 2023 uppdaterad av: Throne Biotechnologies Inc.
Klinisk behandling av alopecia areata med stamcellspedagogterapi och Minoxidil
Alopecia areata (AA) är en vanlig autoimmun sjukdom som leder till förlust av kroppshår i varierande grad.
Tillståndet beräknas påverka mer än 6,5 miljoner människor enbart i USA (naaf.org), med en global prevalens på 0,1 % till 0,2 % och en beräknad livstidsrisk på 2 %.
AA är den vanligaste formen av sjukdomen, där områden med fullständigt håravfall uppstår i normal hårbärande hud.
Andra former inkluderar alopecia totalis (AT), som kännetecknas av total förlust av hårbotten i hårbotten, och alopecia universalis (AU), som kännetecknas av fullständig förlust av kroppshår.
AA och dess varianter kan ha förödande effekter på patienternas livskvalitet och sociala funktion.
För närvarande finns inte botande terapi för AA.
Terapeutiska alternativ är för närvarande mycket begränsade, såsom intralesionala injektioner av glukokortikoider och induktion av allergisk kontaktdermatit.
Dessa terapier är inte effektiva för många patienter och är i allmänhet opraktiska för patienter med diffus AA, AT eller AU.
Nyligen var Janus kinas (JAK)-hämmare effektiva för behandling av svår AA.
Men för de patienter som svarar är återfall vanliga efter avslutad behandling, på grund av att det finns autoimmuna minnes-T-celler.
Stem Cell Educator (SCE)-terapi, som endast använder autologa mononukleära celler som är externt exponerade för stamceller från navelsträngsblod, har tidigare visat sig vara säker och effektiv hos patienter för förbättring av typ 1-diabetes (T1D), T2D och andra autoimmuna sjukdomar som t.ex. som alopecia areata.
Minoxidil är det FDA-godkända läkemedlet för behandling av androgenetisk alopeci (AGA) 1988.
Denna studie kommer att utforska den terapeutiska potentialen hos Stem Cell Educator-terapi för behandling av AA i kombination med oral minoxidil.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
20
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Yong Zhao, MD,PhD
- Telefonnummer: 2019880290
- E-post: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Studera Kontakt Backup
- Namn: YONG ZHAO, MD,PhD
- E-post: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Studieorter
-
-
New Jersey
-
Paramus, New Jersey, Förenta staterna, 07652
- Rekrytering
- Throne Biotechnologies
-
Kontakt:
- Yong Zhao, MD,PhD
- Telefonnummer: 201-988-0290
- E-post: yong.zhao@thronebio.com
-
Huvudutredare:
- Boris Veysman, MD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna patienter (18 år)
- Måste ha en klinisk diagnos av AA, minst 50 % håravfall som involverar hårbotten
- För fall där det är 80 % eller mer håravfall i hårbotten måste varaktigheten av håravfallets svårighetsgrad vara 10 år eller mindre
- Stabilt eller förvärrat håravfall i minst 6 månader utan tecken på håråterväxt
- Patienter får inte ha fått några behandlingar som är kända för att påverka AA inom 2 månader efter screening
- Patienter måste samtycka till att de inte får använda någon annan behandling än oral minoxidil som är känd för att påverka AA under en period av 6 månader efter att ha genomgått SCE-behandling
- Tillräcklig venös tillgång för aferes
- Förmåga att ge informerat samtycke
- Endast för kvinnliga patienter, villighet att använda FDA-rekommenderad preventivmedel (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) fram till 6 månader efter behandling.
- Måste gå med på att uppfylla alla studiekrav och vara villig att genomföra alla studiebesök
Exklusions kriterier:
- AST eller ALT 2 > x övre normalgräns.
- Onormalt bilirubin (totalt bilirubin > 1,2 mg/dL, direkt bilirubin > 0,4 mg/dL)
- Kreatinin > 2,0 mg/dl.
- Känd kranskärlssjukdom eller EKG som tyder på kranskärlssjukdom om inte hjärtclearance för aferes erhålls från en kardiolog.
- Känd aktiv infektion som hepatit B, hepatit C eller humant immunbristvirus (HIV)
- Graviditet bedömd med ett positivt serumgraviditetstest eller ammande mödrar
- Användning av immunsuppressiv medicin inom en månad efter inskrivningen inklusive men inte begränsat till prednison, ciklosporin, takrolimus, sirolimus och kemoterapi.
- Förekomst av andra autoimmuna sjukdomar (lupus, reumatoid artrit, sklerodermi, etc.)
- Andra antikoagulantia än ASA.
- Hemoglobin < 10 g/dl eller blodplättar < 100 k/ml
- Är oförmögen eller ovillig att ge informerat samtycke
- Förekomst av något annat fysiskt eller psykiskt medicinskt tillstånd som, enligt utredarens uppfattning, skulle utesluta deltagande
- Betydande hjärt-kärlsjukdomar som skulle göra användningen av oral minoxidil olämplig.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Minoxidilbehandling
Kontrollpersoner kommer att få behandling med topikal 5 % minoxidil
|
AA-personer kommer att rekryteras och följs av behandlingen med SCE-terapi.
|
|
Experimentell: Håråterväxt av SCE
AA-personer kommer att få behandling med stamcellspedagog.
Håråterväxt kommer att utvärderas under sex månader långa uppföljningsstudier.
|
AA-personer kommer att rekryteras och följs av behandlingen med SCE-terapi.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Den procentuella förändringen i hårbottens hårväxt.
Tidsram: Håråterväxt kommer att utvärderas vid olika tidpunkter efter behandling med stamcellspedagog om 1, 3 och 6 månader.
|
Den primära effektmåttet var den procentuella förändringen i hårbottens hårväxt, mätt med Alopecia Tool-poängen (SALT).
|
Håråterväxt kommer att utvärderas vid olika tidpunkter efter behandling med stamcellspedagog om 1, 3 och 6 månader.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Effektivitet av modulering av autoimmunrelaterade minne T-cellsmarkörer
Tidsram: 6 månader
|
Mätningar av immunmarkörernas förändringar kommer att utföras med flödescytometri såsom CD8+CD45RO+CCR7-effektorminne T-celler.
Perifera mononukleära blodceller (PBMC) kommer att samlas in 1, 3, 6 månader efter SCE-behandlingen.
|
6 månader
|
|
Genomförbarhet av SCE-terapi
Tidsram: 6 månader
|
Genomförbarheten kommer att bestämmas av antalet patienter som inte kunde slutföra SCE-terapi.
|
6 månader
|
|
Preliminär effekt av SCE-terapi
Tidsram: 6 månader
|
Detta kommer att bestämmas av hur länge hårväxten bibehålls efter SCE-behandling.
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Zhao Y, Knight CM, Jiang Z, Delgado E, Van Hoven AM, Ghanny S, Zhou Z, Zhou H, Yu H, Hu W, Li H, Li X, Perez-Basterrechea M, Zhao L, Zhao Y, Giangola J, Weinberg R, Mazzone T. Stem Cell Educator therapy in type 1 diabetes: From the bench to clinical trials. Autoimmun Rev. 2022 May;21(5):103058. doi: 10.1016/j.autrev.2022.103058. Epub 2022 Jan 31.
- Zhao Y, Jiang Z, Zhao T, Ye M, Hu C, Yin Z, Li H, Zhang Y, Diao Y, Li Y, Chen Y, Sun X, Fisk MB, Skidgel R, Holterman M, Prabhakar B, Mazzone T. Reversal of type 1 diabetes via islet beta cell regeneration following immune modulation by cord blood-derived multipotent stem cells. BMC Med. 2012 Jan 10;10:3. doi: 10.1186/1741-7015-10-3.
- Zhao Y. Stem cell educator therapy and induction of immune balance. Curr Diab Rep. 2012 Oct;12(5):517-23. doi: 10.1007/s11892-012-0308-1.
- Li Y, Yan B, Wang H, Li H, Li Q, Zhao D, Chen Y, Zhang Y, Li W, Zhang J, Wang S, Shen J, Li Y, Guindi E, Zhao Y. Hair regrowth in alopecia areata patients following Stem Cell Educator therapy. BMC Med. 2015 Apr 20;13:87. doi: 10.1186/s12916-015-0331-6.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 september 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
30 juli 2023
Avslutad studie (Förväntat)
30 juli 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 juli 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 juli 2019
Första postat (Faktisk)
8 juli 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
12 januari 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 januari 2023
Senast verifierad
1 januari 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 2019-TH-001
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .