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Applicazione clinica della terapia dell'educatore con cellule staminali nell'alopecia areata

10 gennaio 2023 aggiornato da: Throne Biotechnologies Inc.

Trattamento clinico dell'alopecia areata con terapia dell'educatore di cellule staminali e minoxidil

L'alopecia areata (AA) è una malattia autoimmune comune che provoca la perdita di peli corporei in vari gradi. Si stima che la condizione colpisca più di 6,5 milioni di persone solo negli Stati Uniti (naaf.org), con una prevalenza mondiale dallo 0,1% allo 0,2% e un rischio di vita calcolato del 2%. L'AA è la forma più comune della malattia, in cui si verificano aree di completa perdita di capelli all'interno della normale pelle con peli. Altre forme includono l'alopecia totalis (AT), caratterizzata dalla perdita totale dei capelli del cuoio capelluto, e l'alopecia universalis (AU), caratterizzata dalla perdita completa dei peli del corpo. L'AA e le sue varianti possono avere effetti devastanti sulla qualità della vita e sul funzionamento sociale dei pazienti. Attualmente non esiste una terapia curativa per l'AA. Le opzioni terapeutiche sono attualmente molto limitate, come le iniezioni intralesionali di glucocorticoidi e l'induzione di dermatiti allergiche da contatto. Queste terapie non sono efficaci per molti pazienti e sono generalmente poco pratiche per i pazienti con AA, AT o AU diffusi. Recentemente, gli inibitori della Janus chinasi (JAK) si sono dimostrati efficaci per il trattamento dell'AA grave. Tuttavia, per quei pazienti che rispondono, le ricadute sono comuni dopo l'interruzione del trattamento, a causa dell'esistenza di cellule T autoimmuni della memoria. La terapia Stem Cell Educator (SCE), che utilizza solo cellule mononucleate autologhe esposte esternamente alle cellule staminali del sangue del cordone ombelicale, si è precedentemente dimostrata sicura ed efficace nei soggetti per il miglioramento del diabete di tipo 1 (T1D), T2D e altre malattie autoimmuni come come alopecia areata. Minoxidil è il farmaco approvato dalla FDA per il trattamento dell'alopecia androgenetica (AGA) nel 1988. Questo studio esplorerà il potenziale terapeutico della terapia con Stem Cell Educator per il trattamento dell'AA in combinazione con minoxidil orale.

Panoramica dello studio

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

20

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

    • New Jersey
      • Paramus, New Jersey, Stati Uniti, 07652
        • Reclutamento
        • Throne Biotechnologies
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Boris Veysman, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Pazienti adulti (18 anni)
  2. Deve avere una diagnosi clinica di AA, almeno il 50% di perdita di capelli che coinvolge il cuoio capelluto
  3. Per i casi in cui vi è l'80% o più di perdita di capelli del cuoio capelluto, la durata della gravità della perdita di capelli deve essere di 10 anni o meno
  4. Perdita di capelli stabile o in peggioramento per almeno 6 mesi senza evidenza di ricrescita dei capelli
  5. I pazienti non devono aver ricevuto alcun trattamento noto per influenzare l'AA entro 2 mesi dallo screening
  6. I pazienti devono accettare di non essere autorizzati a utilizzare nessun altro trattamento oltre al minoxidil orale noto per influenzare l'AA durante un periodo di 6 mesi dopo aver subito la terapia SCE
  7. Accesso venoso adeguato per l'aferesi
  8. Capacità di fornire il consenso informato
  9. Solo per le pazienti di sesso femminile, disponibilità a utilizzare il controllo delle nascite raccomandato dalla FDA (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) fino a 6 mesi dopo il trattamento.
  10. Deve accettare di rispettare tutti i requisiti di studio ed essere disposto a completare tutte le visite di studio

Criteri di esclusione:

  1. AST o ALT 2 > x limite superiore della norma.
  2. Bilirubina anomala (bilirubina totale > 1,2 mg/dL, bilirubina diretta > 0,4 ​​mg/dL)
  3. Creatinina > 2,0 mg/dl.
  4. Malattia coronarica nota o ECG indicativo di malattia coronarica a meno che l'autorizzazione cardiaca per l'aferesi non sia ottenuta da un cardiologo.
  5. Infezione attiva nota come epatite B, epatite C o virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  6. Gravidanza valutata da un test di gravidanza su siero positivo o madri che allattano
  7. Uso di farmaci immunosoppressori entro un mese dall'arruolamento, inclusi ma non limitati a prednisone, ciclosporina, tacrolimus, sirolimus e chemioterapia.
  8. Presenza di eventuali altre malattie autoimmuni (lupus, artrite reumatoide, sclerodermia, ecc.)
  9. Anticoagulanti diversi dall'ASA.
  10. Emoglobina < 10 g/dl o piastrine < 100 k/ml
  11. Non è in grado o non vuole fornire il consenso informato
  12. Presenza di qualsiasi altra condizione medica fisica o psicologica che, a parere dell'investigatore, precluderebbe la partecipazione
  13. Malattie cardiovascolari significative che renderebbero inappropriato l'uso del minoxidil orale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Terapia con minoxidil
I soggetti di controllo riceveranno un trattamento con minoxidil topico al 5%.
I soggetti AA saranno reclutati e seguiti dal trattamento con terapia SCE.
Sperimentale: Ricrescita dei capelli con SCE
I soggetti AA riceveranno la terapia con Stem Cell Educator. La ricrescita dei capelli sarà valutata durante gli studi di follow-up di sei mesi.
I soggetti AA saranno reclutati e seguiti dal trattamento con terapia SCE.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La variazione percentuale nella crescita dei capelli del cuoio capelluto.
Lasso di tempo: La ricrescita dei capelli sarà valutata in diversi momenti dopo aver ricevuto la terapia con Stem Cell Educator in 1, 3 e 6 mesi.
L'endpoint primario era la variazione percentuale nella crescita dei capelli del cuoio capelluto, misurata con il punteggio SALT (Severity of Alopecia Tool).
La ricrescita dei capelli sarà valutata in diversi momenti dopo aver ricevuto la terapia con Stem Cell Educator in 1, 3 e 6 mesi.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia della modulazione dei marcatori di cellule T di memoria autoimmuni
Lasso di tempo: 6 mesi
Le misurazioni dei cambiamenti dei marcatori immunitari saranno eseguite mediante citometria a flusso come le cellule T di memoria effettrici CD8+CD45RO+CCR7-. Le cellule mononucleate del sangue periferico (PBMC) saranno raccolte a 1, 3, 6 mesi dopo la terapia SCE.
6 mesi
Fattibilità della terapia SCE
Lasso di tempo: 6 mesi
La fattibilità sarà determinata dal numero di pazienti che non sono stati in grado di completare la terapia SCE.
6 mesi
Efficacia preliminare della terapia SCE
Lasso di tempo: 6 mesi
Questo sarà determinato dalla durata del mantenimento della crescita dei capelli dopo la terapia SCE.
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

20 settembre 2022

Completamento primario (Anticipato)

30 luglio 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

30 luglio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

8 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

12 gennaio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

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Prove cliniche su Terapia dell'educatore di cellule staminali

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