Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická aplikace terapie kmenovými buňkami u Alopecia areata

10. ledna 2023 aktualizováno: Throne Biotechnologies Inc.

Klinická léčba alopecie areata pomocí terapie kmenovými buňkami a minoxidilem

Alopecia areata (AA) je běžné autoimunitní onemocnění, které má za následek ztrátu tělesného ochlupení v různé míře. Odhaduje se, že tento stav postihuje více než 6,5 milionu lidí jen ve Spojených státech (naaf.org), s celosvětovou prevalencí 0,1 % až 0,2 % a vypočteným celoživotním rizikem 2 %. AA je nejběžnější formou onemocnění, při kterém dochází k úplné ztrátě vlasů v normální ochlupené kůži. Mezi další formy patří alopecia totalis (AT), charakterizovaná úplnou ztrátou ochlupení na hlavě, a alopecia universalis (AU), charakterizovaná úplnou ztrátou ochlupení na těle. AA a její varianty mohou mít devastující účinky na kvalitu života a sociální fungování pacientů. V současnosti kurativní terapie AA neexistuje. Terapeutické možnosti jsou v současnosti velmi omezené, jako jsou intralezionální injekce glukokortikoidů a indukce alergické kontaktní dermatitidy. Tyto terapie nejsou pro mnoho pacientů účinné a jsou obecně nepraktické pro pacienty s difuzní AA, AT nebo AU. V poslední době byly inhibitory Janus kinázy (JAK) účinné pro léčbu těžké AA. U těch pacientů, kteří reagují, jsou však po přerušení léčby časté recidivy kvůli existujícím autoimunitním paměťovým T lymfocytům. Terapie Stem Cell Educator (SCE), která využívá pouze autologní mononukleární buňky, které jsou externě vystaveny kmenovým buňkám pupečníkové krve, byla dříve prokázána jako bezpečná a účinná u subjektů pro zlepšení diabetu 1. typu (T1D), T2D a dalších autoimunitních onemocnění, jako je např. jako alopecia areata. Minoxidil je lék schválený FDA pro léčbu androgenní alopecie (AGA) v roce 1988. Tato studie prozkoumá terapeutický potenciál terapie Stem Cell Educator pro léčbu AA v kombinaci s perorálním minoxidilem.

Přehled studie

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

20

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

    • New Jersey
      • Paramus, New Jersey, Spojené státy, 07652
        • Nábor
        • Throne Biotechnologies
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Boris Veysman, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí pacienti (18 let)
  2. Musí mít klinickou diagnózu AA, alespoň 50% ztráta vlasů zahrnující pokožku hlavy
  3. V případech, kdy dojde k 80% nebo více ztrátě vlasů na pokožce hlavy, musí trvání závažnosti ztráty vlasů být 10 let nebo méně
  4. Stabilní nebo zhoršující se vypadávání vlasů po dobu nejméně 6 měsíců bez známky opětovného růstu vlasů
  5. Pacienti nesmí během 2 měsíců od screeningu podstoupit žádnou léčbu, o které je známo, že ovlivňuje AA
  6. Pacienti musí souhlasit s tím, že jim není dovoleno používat jinou léčbu kromě perorálního minoxidilu, o kterém je známo, že ovlivňuje AA, po dobu 6 měsíců po léčbě SCE
  7. Přiměřený žilní přístup pro aferézu
  8. Schopnost poskytnout informovaný souhlas
  9. Pouze pro pacientky, ochota používat antikoncepci doporučenou FDA (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) do 6 měsíců po léčbě.
  10. Musí souhlasit s dodržováním všech studijních požadavků a být ochoten absolvovat všechny studijní návštěvy

Kritéria vyloučení:

  1. AST nebo ALT 2 > x horní hranice normálu.
  2. Abnormální bilirubin (celkový bilirubin > 1,2 mg/dl, přímý bilirubin > 0,4 ​​mg/dl)
  3. Kreatinin > 2,0 mg/dl.
  4. Známé onemocnění koronárních tepen nebo EKG svědčící pro onemocnění koronárních tepen, pokud kardiolog nezíská srdeční clearance pro aferézu.
  5. Známá aktivní infekce, jako je hepatitida B, hepatitida C nebo virus lidské imunodeficience (HIV)
  6. Těhotenství hodnocené pozitivním těhotenským testem v séru nebo kojící matky
  7. Použití imunosupresivní medikace do jednoho měsíce od zařazení, včetně, ale bez omezení, prednisonu, cyklosporinu, takrolimu, sirolimu a chemoterapie.
  8. Přítomnost jakýchkoli jiných autoimunitních onemocnění (lupus, revmatoidní artritida, sklerodermie atd.)
  9. Jiná antikoagulace než ASA.
  10. Hemoglobin < 10 g/dl nebo krevní destičky < 100 k/ml
  11. Není schopen nebo ochoten poskytnout informovaný souhlas
  12. Přítomnost jakéhokoli jiného fyzického nebo psychického zdravotního stavu, který by podle názoru vyšetřovatele vylučoval účast
  13. Významná kardiovaskulární onemocnění, která by znemožňovala užívání perorálního minoxidilu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba minoxidilem
Kontrolní subjekty budou léčeny topickým 5% minoxidilem
AA subjekty budou přijaty a následuje léčba SCE terapií.
Experimentální: Opětovný růst vlasů SCE
Subjekty AA dostanou terapii Stem Cell Educator. Opětovný růst vlasů bude hodnocen během šestiměsíčních následných studií.
AA subjekty budou přijaty a následuje léčba SCE terapií.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna růstu vlasů na hlavě.
Časové okno: Opětovný růst vlasů bude hodnocen v různých časových bodech po podání terapie Stem Cell Educator za 1, 3 a 6 měsíců.
Primárním cílovým parametrem byla procentuální změna růstu vlasů na hlavě, měřená pomocí skóre Severity of Alopecia Tool (SALT).
Opětovný růst vlasů bude hodnocen v různých časových bodech po podání terapie Stem Cell Educator za 1, 3 a 6 měsíců.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost modulace autoimunitních paměťových T-buněčných markerů
Časové okno: 6 měsíců
Měření změn imunitních markerů bude provedeno průtokovou cytometrií jako CD8+CD45RO+CCR7- efektorové paměťové T buňky. Mononukleární buňky periferní krve (PBMC) budou odebrány 1, 3, 6 měsíců po terapii SCE.
6 měsíců
Proveditelnost terapie SCE
Časové okno: 6 měsíců
Proveditelnost bude určena počtem pacientů, kteří nebyli schopni dokončit terapii SCE.
6 měsíců
Předběžná účinnost terapie SCE
Časové okno: 6 měsíců
To bude určeno dobou trvání udržení růstu vlasů po terapii SCE.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. září 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

30. července 2023

Dokončení studie (Očekávaný)

30. července 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. července 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. července 2019

První zveřejněno (Aktuální)

8. července 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

12. ledna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. ledna 2023

Naposledy ověřeno

1. ledna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další identifikační čísla studie

  • 2019-TH-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

3
Předplatit