- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT04011748
Klinická aplikace terapie kmenovými buňkami u Alopecia areata
10. ledna 2023 aktualizováno: Throne Biotechnologies Inc.
Klinická léčba alopecie areata pomocí terapie kmenovými buňkami a minoxidilem
Alopecia areata (AA) je běžné autoimunitní onemocnění, které má za následek ztrátu tělesného ochlupení v různé míře.
Odhaduje se, že tento stav postihuje více než 6,5 milionu lidí jen ve Spojených státech (naaf.org), s celosvětovou prevalencí 0,1 % až 0,2 % a vypočteným celoživotním rizikem 2 %.
AA je nejběžnější formou onemocnění, při kterém dochází k úplné ztrátě vlasů v normální ochlupené kůži.
Mezi další formy patří alopecia totalis (AT), charakterizovaná úplnou ztrátou ochlupení na hlavě, a alopecia universalis (AU), charakterizovaná úplnou ztrátou ochlupení na těle.
AA a její varianty mohou mít devastující účinky na kvalitu života a sociální fungování pacientů.
V současnosti kurativní terapie AA neexistuje.
Terapeutické možnosti jsou v současnosti velmi omezené, jako jsou intralezionální injekce glukokortikoidů a indukce alergické kontaktní dermatitidy.
Tyto terapie nejsou pro mnoho pacientů účinné a jsou obecně nepraktické pro pacienty s difuzní AA, AT nebo AU.
V poslední době byly inhibitory Janus kinázy (JAK) účinné pro léčbu těžké AA.
U těch pacientů, kteří reagují, jsou však po přerušení léčby časté recidivy kvůli existujícím autoimunitním paměťovým T lymfocytům.
Terapie Stem Cell Educator (SCE), která využívá pouze autologní mononukleární buňky, které jsou externě vystaveny kmenovým buňkám pupečníkové krve, byla dříve prokázána jako bezpečná a účinná u subjektů pro zlepšení diabetu 1. typu (T1D), T2D a dalších autoimunitních onemocnění, jako je např. jako alopecia areata.
Minoxidil je lék schválený FDA pro léčbu androgenní alopecie (AGA) v roce 1988.
Tato studie prozkoumá terapeutický potenciál terapie Stem Cell Educator pro léčbu AA v kombinaci s perorálním minoxidilem.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Očekávaný)
20
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Yong Zhao, MD,PhD
- Telefonní číslo: 2019880290
- E-mail: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: YONG ZHAO, MD,PhD
- E-mail: Yong.Zhao@ThroneBio.com
Studijní místa
-
-
New Jersey
-
Paramus, New Jersey, Spojené státy, 07652
- Nábor
- Throne Biotechnologies
-
Kontakt:
- Yong Zhao, MD,PhD
- Telefonní číslo: 201-988-0290
- E-mail: yong.zhao@thronebio.com
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Boris Veysman, MD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí pacienti (18 let)
- Musí mít klinickou diagnózu AA, alespoň 50% ztráta vlasů zahrnující pokožku hlavy
- V případech, kdy dojde k 80% nebo více ztrátě vlasů na pokožce hlavy, musí trvání závažnosti ztráty vlasů být 10 let nebo méně
- Stabilní nebo zhoršující se vypadávání vlasů po dobu nejméně 6 měsíců bez známky opětovného růstu vlasů
- Pacienti nesmí během 2 měsíců od screeningu podstoupit žádnou léčbu, o které je známo, že ovlivňuje AA
- Pacienti musí souhlasit s tím, že jim není dovoleno používat jinou léčbu kromě perorálního minoxidilu, o kterém je známo, že ovlivňuje AA, po dobu 6 měsíců po léčbě SCE
- Přiměřený žilní přístup pro aferézu
- Schopnost poskytnout informovaný souhlas
- Pouze pro pacientky, ochota používat antikoncepci doporučenou FDA (http://www.fda.gov/downloads/ForConsumers/ByAudience/ForWomen/FreePublications/UCM356451.pdf) do 6 měsíců po léčbě.
- Musí souhlasit s dodržováním všech studijních požadavků a být ochoten absolvovat všechny studijní návštěvy
Kritéria vyloučení:
- AST nebo ALT 2 > x horní hranice normálu.
- Abnormální bilirubin (celkový bilirubin > 1,2 mg/dl, přímý bilirubin > 0,4 mg/dl)
- Kreatinin > 2,0 mg/dl.
- Známé onemocnění koronárních tepen nebo EKG svědčící pro onemocnění koronárních tepen, pokud kardiolog nezíská srdeční clearance pro aferézu.
- Známá aktivní infekce, jako je hepatitida B, hepatitida C nebo virus lidské imunodeficience (HIV)
- Těhotenství hodnocené pozitivním těhotenským testem v séru nebo kojící matky
- Použití imunosupresivní medikace do jednoho měsíce od zařazení, včetně, ale bez omezení, prednisonu, cyklosporinu, takrolimu, sirolimu a chemoterapie.
- Přítomnost jakýchkoli jiných autoimunitních onemocnění (lupus, revmatoidní artritida, sklerodermie atd.)
- Jiná antikoagulace než ASA.
- Hemoglobin < 10 g/dl nebo krevní destičky < 100 k/ml
- Není schopen nebo ochoten poskytnout informovaný souhlas
- Přítomnost jakéhokoli jiného fyzického nebo psychického zdravotního stavu, který by podle názoru vyšetřovatele vylučoval účast
- Významná kardiovaskulární onemocnění, která by znemožňovala užívání perorálního minoxidilu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: Léčba minoxidilem
Kontrolní subjekty budou léčeny topickým 5% minoxidilem
|
AA subjekty budou přijaty a následuje léčba SCE terapií.
|
Experimentální: Opětovný růst vlasů SCE
Subjekty AA dostanou terapii Stem Cell Educator.
Opětovný růst vlasů bude hodnocen během šestiměsíčních následných studií.
|
AA subjekty budou přijaty a následuje léčba SCE terapií.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Procentuální změna růstu vlasů na hlavě.
Časové okno: Opětovný růst vlasů bude hodnocen v různých časových bodech po podání terapie Stem Cell Educator za 1, 3 a 6 měsíců.
|
Primárním cílovým parametrem byla procentuální změna růstu vlasů na hlavě, měřená pomocí skóre Severity of Alopecia Tool (SALT).
|
Opětovný růst vlasů bude hodnocen v různých časových bodech po podání terapie Stem Cell Educator za 1, 3 a 6 měsíců.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Účinnost modulace autoimunitních paměťových T-buněčných markerů
Časové okno: 6 měsíců
|
Měření změn imunitních markerů bude provedeno průtokovou cytometrií jako CD8+CD45RO+CCR7- efektorové paměťové T buňky.
Mononukleární buňky periferní krve (PBMC) budou odebrány 1, 3, 6 měsíců po terapii SCE.
|
6 měsíců
|
Proveditelnost terapie SCE
Časové okno: 6 měsíců
|
Proveditelnost bude určena počtem pacientů, kteří nebyli schopni dokončit terapii SCE.
|
6 měsíců
|
Předběžná účinnost terapie SCE
Časové okno: 6 měsíců
|
To bude určeno dobou trvání udržení růstu vlasů po terapii SCE.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Zhao Y, Knight CM, Jiang Z, Delgado E, Van Hoven AM, Ghanny S, Zhou Z, Zhou H, Yu H, Hu W, Li H, Li X, Perez-Basterrechea M, Zhao L, Zhao Y, Giangola J, Weinberg R, Mazzone T. Stem Cell Educator therapy in type 1 diabetes: From the bench to clinical trials. Autoimmun Rev. 2022 May;21(5):103058. doi: 10.1016/j.autrev.2022.103058. Epub 2022 Jan 31.
- Zhao Y, Jiang Z, Zhao T, Ye M, Hu C, Yin Z, Li H, Zhang Y, Diao Y, Li Y, Chen Y, Sun X, Fisk MB, Skidgel R, Holterman M, Prabhakar B, Mazzone T. Reversal of type 1 diabetes via islet beta cell regeneration following immune modulation by cord blood-derived multipotent stem cells. BMC Med. 2012 Jan 10;10:3. doi: 10.1186/1741-7015-10-3.
- Zhao Y. Stem cell educator therapy and induction of immune balance. Curr Diab Rep. 2012 Oct;12(5):517-23. doi: 10.1007/s11892-012-0308-1.
- Li Y, Yan B, Wang H, Li H, Li Q, Zhao D, Chen Y, Zhang Y, Li W, Zhang J, Wang S, Shen J, Li Y, Guindi E, Zhao Y. Hair regrowth in alopecia areata patients following Stem Cell Educator therapy. BMC Med. 2015 Apr 20;13:87. doi: 10.1186/s12916-015-0331-6.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
20. září 2022
Primární dokončení (Očekávaný)
30. července 2023
Dokončení studie (Očekávaný)
30. července 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. července 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. července 2019
První zveřejněno (Aktuální)
8. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. ledna 2023
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. ledna 2023
Naposledy ověřeno
1. ledna 2023
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 2019-TH-001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .