Luonnonhistoriallinen tutkimus infantiilista neuroaksonaalisesta dystrofiasta
Pöytäkirja RT001-009: Luonnonhistoriallinen tutkimus infantiilista neuroaksonaalisesta dystrofiasta
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Tietoisen suostumuksen saamisen jälkeen tutkimukseen osallistujien asiaankuuluvat lääketieteelliset tiedot kerätään ja tarkistetaan tätä tutkimusta varten. Seuraavaksi suunnitellaan klinikkakäynti potilaan perheen kanssa ja tarkkaileva MD/DO/MBBS sponsorisivustolta potilastietojen vahvistamiseksi ja selkeyttämiseksi.
Tämän käynnin aikana suoritetaan myös kliinisen tilan perusarviointi, joka toimii ensimmäisenä käyntinä tässä pitkittäisessä, prospektiivisessa luonnonhistoriatutkimuksessa. Seuraavat käynnit tehdään 6 kuukauden välein, enintään 24 kuukauden ajan. Tämän prospektiivisen tutkimuksen keskeisiä osia kullakin käynnillä ovat INADille räätälöity hermoston kehitystutkimus, CHOP-INTEND-hermoston kehitysasteikon käyttö, Hammersmithin neurologinen pikkulasten tutkimus ja muokattu Ashworthin spastisuusasteikko sekä kuukausittaisten vanhempien vakavuuspisteytysten kokoelma ja kuukausittaiset kotivideot. päivittäisen elämän toiminnasta (ADL).
Tämän tutkimuksen tiedot yhdistetään ja esitetään koottuna ilman yksittäisten koehenkilöiden tunnistamista.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Cairo, Egypti
- National Research Centre
-
-
-
-
-
Mumbai, Intia
- EN1 Neuro Services Pvt. Ltd
-
-
-
-
-
Beijing, Kiina
- Peking University First Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabia
- King Faisal Specialist Hospital and Research Center
-
-
-
-
-
Tunis, Tunisia
- National Institute of Neurology of Tunis
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen 18 kuukaudesta 10 vuoteen
- Klassisen INADin oireiden mukainen sairaushistoria (oireet alkavat 6 kuukauden ja 3 vuoden iässä)
- Homotsygoottiset tai yhdistetyt heterotsygoottiset PLA2G6-variantit
- Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (ICF) ennen rekisteröintiä
Poissulkemiskriteerit:
- Epätyypillisen NAD:n (ANAD) diagnoosi
- Lisädiagnoosi, jossa on INADin kanssa päällekkäisiä ominaisuuksia
- Ei halua tai ei pysty sallimaan sairauskertomusten tarkistamista
- Ei halua tai pysty osallistumaan 6 kuukauden välein suoritettaviin sarjaarviointeihin (mukaan lukien kuolleet potilaat)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
INAD-kuolleisuus
Aikaikkuna: Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
Kokonaisanalyysi
|
Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
INAD-sairaus
Aikaikkuna: Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
Videokuvattu, jäsennelty neurologinen arviointi
|
Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
|
INAD-sairaus
Aikaikkuna: Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
CHOP-INTEND Neuro-kehityspisteet
|
Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
|
INAD-sairaus
Aikaikkuna: Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
Hammersmithin vauvan neurologinen tutkimus
|
Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
|
INAD-sairaus
Aikaikkuna: Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
Modifioitu Ashworthin spastisuusasteikko
|
Suunnitelmissa on 1-2 vuoden seuranta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Peter Milner, MD, Retrotope, Inc.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- RT001-009
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .