Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Studium historii naturalnej dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej

7 kwietnia 2022 zaktualizowane przez: Retrotope, Inc.

Protokół RT001-009: Studium historii naturalnej dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej

Niniejsze badanie jest podłużnym i prospektywnym badaniem naturalnej historii dziecięcej dystrofii neuroaksonalnej (INAD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Po uzyskaniu świadomej zgody odpowiednia dokumentacja medyczna uczestników badania zostanie zebrana i poddana przeglądowi na potrzeby tego badania. Następnie zostanie zaplanowana wizyta w klinice z rodziną pacjenta i obserwującym MD/DO/MBBS ze strony sponsora w celu potwierdzenia i wyjaśnienia informacji zawartych w dokumentacji medycznej.

Podczas tej wizyty zostanie również przeprowadzona wyjściowa ocena stanu klinicznego, która posłuży jako pierwsza wizyta w tym podłużnym, prospektywnym badaniu historii naturalnej. Kolejne wizyty będą odbywać się co 6 miesięcy, przez okres do 24 miesięcy. Kluczowe elementy tego prospektywnego badania podczas każdej wizyty obejmują badanie rozwoju neurologicznego dostosowane do INAD, zastosowanie skali rozwoju neurologicznego CHOP-INTEND, badanie neurologiczne niemowlęcia metodą Hammersmitha i zmodyfikowaną skalę spastyczności Ashwortha, a także gromadzenie comiesięcznych ocen ciężkości rodziców i comiesięcznych domowych nagrań wideo czynności życia codziennego (ADL).

Dane z tego badania zostaną zebrane i przedstawione zbiorczo, bez identyfikacji poszczególnych osób.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

43

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Peking University First Hospital
  • Egipt
      • Cairo, Egipt
        • National Research Centre
  • Indie
      • Mumbai, Indie
        • EN1 Neuro Services Pvt. Ltd
  • Tunezja
      • Tunis, Tunezja
        • National Institute of Neurology of Tunis

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Żywe samce lub samice z rozpoznaniem klasycznego INAD w wieku od 18 miesięcy do 10 lat.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 miesięcy do 10 lat
  • Wywiad chorobowy zgodny z objawami klasycznego INAD (wystąpienie objawów w wieku od 6 miesięcy do 3 lat)
  • Homozygotyczne lub złożone heterozygotyczne warianty PLA2G6
  • Podpisany formularz świadomej zgody (ICF) przed wpisem do rejestru

Kryteria wyłączenia:

  • Diagnostyka atypowego NAD (ANAD)
  • Dodatkowa podstawowa diagnoza z cechami pokrywającymi się z INAD
  • Nie chce lub nie może zezwolić na przegląd dokumentacji medycznej
  • Niechęć lub niemożność uczestniczenia w kolejnych ocenach co 6 miesięcy (w tym u pacjentów zmarłych)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
INAD Śmiertelność
Ramy czasowe: Planuje się 1-2 lata obserwacji
Ogólna analiza
Planuje się 1-2 lata obserwacji

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
INAD Zachorowalność
Ramy czasowe: Planuje się 1-2 lata obserwacji
Nagrana na wideo, ustrukturyzowana ocena neurologiczna
Planuje się 1-2 lata obserwacji
INAD Zachorowalność
Ramy czasowe: Planuje się 1-2 lata obserwacji
CHOP-INTEND Ocena rozwoju neurologicznego
Planuje się 1-2 lata obserwacji
INAD Zachorowalność
Ramy czasowe: Planuje się 1-2 lata obserwacji
Badanie neurologiczne niemowlęcia Hammersmitha
Planuje się 1-2 lata obserwacji
Zachorowalność INAD
Ramy czasowe: Planuje się 1-2 lata obserwacji
Zmodyfikowana skala spastyczności Ashwortha
Planuje się 1-2 lata obserwacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Peter Milner, MD, Retrotope, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

17 czerwca 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 lipca 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 kwietnia 2022

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RT001-009

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Dystrofia neuroaksonalna, dziecięca

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Algeria

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj