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Eine naturgeschichtliche Studie der infantilen neuroaxonalen Dystrophie

7. April 2022 aktualisiert von: Retrotope, Inc.

Protokoll RT001-009: Eine naturgeschichtliche Studie zur infantilen neuroaxonalen Dystrophie

Diese Studie ist eine longitudinale und prospektive Studie über den natürlichen Verlauf der infantilen neuroaxonalen Dystrophie (INAD).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Nach Einholung der Einverständniserklärung werden die relevanten Krankenakten der Studienteilnehmer gesammelt und für diese Studie überprüft. Als nächstes wird ein Klinikbesuch mit der Familie des Patienten und einem beobachtenden MD/DO/MBBS von einem Sponsorstandort geplant, um die Informationen in den Krankenakten zu bestätigen und zu klären.

Während dieses Besuchs wird auch eine Baseline-Evaluierung des klinischen Zustands durchgeführt, die als erster Besuch in dieser longitudinalen, prospektiven Naturgeschichtestudie dient. Nachfolgende Besuche finden alle 6 Monate für bis zu 24 Monate statt. Zu den Schlüsselkomponenten dieser prospektiven Studie bei jedem Besuch gehören eine auf INAD zugeschnittene Neuroentwicklungsuntersuchung, die Anwendung der CHOP-INTEND-Neuroentwicklungsskala, die Hammersmith-Säuglingsneurologie-Untersuchung und die modifizierte Ashworth-Spastizitätsskala sowie die Sammlung der monatlichen Bewertung des Schweregrads der Eltern und der monatlichen Heimvideos der Aktivitäten des täglichen Lebens (ADLs).

Daten aus dieser Studie werden gepoolt und aggregiert präsentiert, ohne Identifizierung einzelner Probanden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

43

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Peking University First Hospital
  • Indien
      • Mumbai, Indien
        • EN1 Neuro Services Pvt. Ltd
  • Saudi-Arabien
      • Riyadh, Saudi-Arabien
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Tunesien
      • Tunis, Tunesien
        • National Institute of Neurology of Tunis
  • Ägypten
      • Cairo, Ägypten
        • National Research Centre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr bis 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Lebende Männer oder Frauen mit einer Diagnose von klassischem INAD im Alter zwischen 18 Monaten und 10 Jahren.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich im Alter von 18 Monaten bis 10 Jahren
  • Krankengeschichte im Einklang mit den Symptomen der klassischen INAD (Beginn der Symptome im Alter zwischen 6 Monaten und 3 Jahren)
  • Homozygote oder zusammengesetzte heterozygote PLA2G6-Varianten
  • Unterschriebene Einwilligungserklärung (ICF) vor Eintragung in das Register

Ausschlusskriterien:

  • Diagnose atypischer NAD (ANAD)
  • Zusätzliche zugrunde liegende Diagnose mit Merkmalen, die sich mit INAD überschneiden
  • Nicht bereit oder nicht in der Lage, eine Überprüfung der Krankenakte zuzulassen
  • Nicht bereit oder nicht in der Lage, alle 6 Monate an Serienbewertungen teilzunehmen (einschließlich verstorbener Patienten)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
INAD-Sterblichkeit
Zeitfenster: 1-2 Jahre Follow-up sind geplant
Gesamtanalyse
1-2 Jahre Follow-up sind geplant

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
INAD-Morbidität
Zeitfenster: 1-2 Jahre Follow-up sind geplant
Auf Video aufgezeichnete, strukturierte neurologische Beurteilung
1-2 Jahre Follow-up sind geplant
INAD-Morbidität
Zeitfenster: 1-2 Jahre Follow-up sind geplant
CHOP-INTEND Neuro-Entwicklungs-Score
1-2 Jahre Follow-up sind geplant
INAD-Morbidität
Zeitfenster: 1-2 Jahre Follow-up sind geplant
Hammersmith neurologische Säuglingsuntersuchung
1-2 Jahre Follow-up sind geplant
INAD-Morbidität
Zeitfenster: 1-2 Jahre Follow-up sind geplant
Modifizierte Ashworth-Spastizitätsskala
1-2 Jahre Follow-up sind geplant

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Peter Milner, MD, Retrotope, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Juni 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

14. Februar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Februar 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. Juli 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juli 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juli 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. April 2022

Zuletzt verifiziert

1. April 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RT001-009

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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