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Uno studio di storia naturale sulla distrofia neuroassonale infantile

7 aprile 2022 aggiornato da: Retrotope, Inc.

Protocollo RT001-009: Uno studio di storia naturale sulla distrofia neuroassonale infantile

Questo studio è uno studio longitudinale e prospettico della storia naturale della distrofia neuroassonale infantile (INAD).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

Dopo aver ottenuto il consenso informato, le cartelle cliniche pertinenti dei partecipanti allo studio saranno raccolte e riviste per questo studio. Successivamente, verrà programmata una visita clinica con la famiglia del paziente e un MD/DO/MBBS di osservazione da un sito sponsor per confermare e chiarire le informazioni nelle cartelle cliniche.

Durante questa visita verrà eseguita anche una valutazione di base dello stato clinico per fungere da visita uno in questo studio di storia naturale longitudinale e prospettico. Le visite successive si svolgeranno ogni 6 mesi, per un massimo di 24 mesi. I componenti chiave di questo studio prospettico ad ogni visita includono un esame di sviluppo neurologico su misura per INAD, l'applicazione della scala di sviluppo neurologico CHOP-INTEND, l'esame neurologico infantile Hammersmith e la scala di spasticità di Ashworth modificata, nonché la raccolta di punteggi mensili sulla gravità dei genitori e home video mensili delle attività della vita quotidiana (ADL).

I dati di questo studio saranno raggruppati e presentati in forma aggregata, senza identificazione dei singoli soggetti.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

43

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Arabia Saudita
      • Riyadh, Arabia Saudita
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking University First Hospital
  • Egitto
      • Cairo, Egitto
        • National Research Centre
  • India
      • Mumbai, India
        • EN1 Neuro Services Pvt. Ltd
  • Tunisia
      • Tunis, Tunisia
        • National Institute of Neurology of Tunis

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Maschi o femmine viventi con diagnosi di INAD classico di età compresa tra 18 mesi e 10 anni.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschio o femmina di età compresa tra 18 mesi e 10 anni
  • Anamnesi coerente con i sintomi dell'INAD classico (insorgenza dei sintomi tra i 6 mesi e i 3 anni)
  • Varianti PLA2G6 omozigoti o eterozigoti composte
  • Modulo di consenso informato firmato (ICF) prima dell'ingresso nel registro

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi di NAD atipico (ANAD)
  • Ulteriore diagnosi sottostante con caratteristiche che si sovrappongono a INAD
  • Riluttante o incapace di consentire la revisione della cartella clinica
  • Riluttanza o impossibilità a partecipare a valutazioni seriali ogni 6 mesi (compresi i pazienti deceduti)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
INAD Mortalità
Lasso di tempo: È previsto un follow-up di 1-2 anni
Analisi complessiva
È previsto un follow-up di 1-2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Morbilità INAD
Lasso di tempo: È previsto un follow-up di 1-2 anni
Valutazione neurologica strutturata e videoregistrata
È previsto un follow-up di 1-2 anni
Morbilità INAD
Lasso di tempo: È previsto un follow-up di 1-2 anni
CHOP-INTEND Punteggio di neuro-sviluppo
È previsto un follow-up di 1-2 anni
Morbilità INAD
Lasso di tempo: È previsto un follow-up di 1-2 anni
Esame neurologico infantile Hammersmith
È previsto un follow-up di 1-2 anni
Morbilità INAD
Lasso di tempo: È previsto un follow-up di 1-2 anni
Scala di spasticità di Ashworth modificata
È previsto un follow-up di 1-2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Retrotope, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Peter Milner, MD, Retrotope, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

17 giugno 2019

Completamento primario (Effettivo)

14 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

28 febbraio 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 luglio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 luglio 2019

Primo Inserito (Effettivo)

22 luglio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 aprile 2022

Ultimo verificato

1 aprile 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RT001-009

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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