Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение естественной истории детской нейроаксональной дистрофии

7 апреля 2022 г. обновлено: Retrotope, Inc.

Протокол RT001-009: Исследование естественной истории детской нейроаксональной дистрофии

Это исследование представляет собой продольное и проспективное исследование естественного течения детской нейроаксональной дистрофии (INAD).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

После получения информированного согласия соответствующие медицинские записи участников исследования будут собраны и проанализированы для этого исследования. Затем будет запланирован визит в клинику с семьей пациента и наблюдающим MD / DO / MBBS со спонсорского сайта для подтверждения и уточнения информации в медицинских записях.

Базовая оценка клинического состояния также будет проводиться во время этого визита, чтобы служить одним из визитов в этом продольном проспективном исследовании естественного течения болезни. Последующие визиты будут проходить каждые 6 месяцев на срок до 24 месяцев. Ключевые компоненты этого проспективного исследования при каждом посещении включают обследование развития нервной системы, адаптированное для INAD, применение шкалы развития нервной системы CHOP-INTEND, неврологическое обследование младенцев Hammersmith и модифицированную шкалу спастичности Эшворта, а также сбор ежемесячных оценок тяжести со стороны родителей и ежемесячное домашнее видео. повседневной деятельности (ADL).

Данные этого исследования будут объединены и представлены в совокупности без идентификации отдельных субъектов.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

43

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Египет
      • Cairo, Египет
        • National Research Centre
  • Индия
      • Mumbai, Индия
        • EN1 Neuro Services Pvt. Ltd
  • Китай
      • Beijing, Китай
        • Peking University First Hospital
  • Саудовская Аравия
      • Riyadh, Саудовская Аравия
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Тунис
      • Tunis, Тунис
        • National Institute of Neurology of Tunis

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Живые мужчины или женщины с диагнозом классической INAD в возрасте от 18 месяцев до 10 лет.

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина от 18 месяцев до 10 лет
  • Медицинский анамнез соответствует симптомам классической INAD (начало симптомов в возрасте от 6 месяцев до 3 лет).
  • Гомозиготные или сложные гетерозиготные варианты PLA2G6
  • Подписанная форма информированного согласия (ICF) до внесения в реестр

Критерий исключения:

  • Диагностика атипичной НАД (АНАД)
  • Дополнительный основной диагноз с признаками, которые совпадают с INAD
  • Нежелание или неспособность разрешить просмотр медицинской документации
  • Нежелание или невозможность участвовать в серийных оценках каждые 6 месяцев (включая умерших пациентов)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Когорта
  • Временные перспективы: Перспективный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ИНАД Смертность
Временное ограничение: Планируется наблюдение через 1-2 года.
Общий анализ
Планируется наблюдение через 1-2 года.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
ИНАД заболеваемость
Временное ограничение: Планируется наблюдение через 1-2 года.
Видеозапись, структурированное неврологическое обследование
Планируется наблюдение через 1-2 года.
ИНАД заболеваемость
Временное ограничение: Планируется наблюдение через 1-2 года.
CHOP-INTEND Оценка нейроразвития
Планируется наблюдение через 1-2 года.
ИНАД заболеваемость
Временное ограничение: Планируется наблюдение через 1-2 года.
Неврологическое обследование новорожденных в Хаммерсмите
Планируется наблюдение через 1-2 года.
ИНАД заболеваемость
Временное ограничение: Планируется наблюдение через 1-2 года.
Модифицированная шкала спастичности Эшворта
Планируется наблюдение через 1-2 года.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Retrotope, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Peter Milner, MD, Retrotope, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

17 июня 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

14 февраля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 февраля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 июля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 июля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 июля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 апреля 2022 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 апреля 2022 г.

Последняя проверка

1 апреля 2022 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RT001-009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Нет

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться