Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Természettudományi tanulmány a csecsemőkori neuroaxonális disztrófiáról

2022. április 7. frissítette: Retrotope, Inc.

RT001-009 protokoll: A csecsemőkori neuroaxonális disztrófia természettörténeti vizsgálata

Ez a tanulmány a csecsemőkori neuroaxonális dystrophia (INAD) természetrajzának longitudinális és prospektív vizsgálata.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Részletes leírás

A tájékozott beleegyezés megszerzése után a vizsgálatban részt vevők vonatkozó egészségügyi feljegyzéseit összegyűjtik és felülvizsgálják ehhez a vizsgálathoz. Ezt követően egy klinikai látogatást terveznek a páciens családjával és egy szponzori oldal megfigyelő MD/DO/MBBS-ével, hogy megerősítsék és tisztázzák az orvosi feljegyzésekben szereplő információkat.

A látogatás során a klinikai állapot kiindulási értékelését is elvégzik, amely első látogatásként szolgál ebben a longitudinális, prospektív természetrajzi vizsgálatban. A későbbi látogatásokra 6 havonta kerül sor, legfeljebb 24 hónapig. Ennek a prospektív vizsgálatnak minden egyes látogatáskor kulcsfontosságú elemei közé tartozik az INAD-ra szabott idegfejlődési vizsgálat, a CHOP-INTEND idegfejlődési skála alkalmazása, a Hammersmith csecsemőneurológiai vizsgálat és a módosított Ashworth spaszticitási skála, valamint havi szülői súlyossági pontozás és havi házi videók gyűjtése. a mindennapi élet tevékenységei (ADL).

A tanulmány adatait összevonják és összesítve mutatják be, az egyes alanyok azonosítása nélkül.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Tényleges)

43

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyiptom
      • Cairo, Egyiptom
        • National Research Centre
  • India
      • Mumbai, India
        • EN1 Neuro Services Pvt. Ltd
  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Peking University First Hospital
  • Szaud-Arábia
      • Riyadh, Szaud-Arábia
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Tunézia
      • Tunis, Tunézia
        • National Institute of Neurology of Tunis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

2 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Élő férfiak vagy nők, akiknek a diagnózisa klasszikus INAD van 18 hónapos és 10 éves kor között.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy nő 18 hónapostól 10 éves korig
  • A klasszikus INAD tüneteinek megfelelő kórtörténet (a tünetek 6 hónapos és 3 éves kor között jelentkeznek)
  • Homozigóta vagy összetett heterozigóta PLA2G6 variánsok
  • Aláírt informált beleegyezési űrlap (ICF) a nyilvántartásba való belépés előtt

Kizárási kritériumok:

  • Az atipikus NAD (ANAD) diagnózisa
  • További alapdiagnózis olyan funkciókkal, amelyek átfedésben vannak az INAD-dal
  • Nem akarja vagy nem tudja engedélyezni az orvosi dokumentáció áttekintését
  • Nem hajlandó vagy nem tud részt venni 6 havonta soros felméréseken (beleértve az elhunyt betegeket is)

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
INAD Halandóság
Időkeret: 1-2 éves követést terveznek
Átfogó elemzés
1-2 éves követést terveznek

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
INAD Morbiditás
Időkeret: 1-2 éves követést terveznek
Videóra vett, strukturált neurológiai vizsgálat
1-2 éves követést terveznek
INAD Morbiditás
Időkeret: 1-2 éves követést terveznek
CHOP-INTEND Neuro-development Score
1-2 éves követést terveznek
INAD Morbiditás
Időkeret: 1-2 éves követést terveznek
Hammersmith csecsemőneurológiai vizsgálat
1-2 éves követést terveznek
INAD morbiditás
Időkeret: 1-2 éves követést terveznek
Módosított Ashworth spaszticitási skála
1-2 éves követést terveznek

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Retrotope, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Peter Milner, MD, Retrotope, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. június 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. február 14.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. február 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. július 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 18.

Első közzététel (Tényleges)

2019. július 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. április 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. április 7.

Utolsó ellenőrzés

2022. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • RT001-009

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel