Tutkimus CMK389:n tehosta, turvallisuudesta ja siedettävyydestä potilailla, joilla on krooninen keuhkosarkoidoosi
torstai 10. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals
Potilaan ja tutkijan sokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, toistuva annos, monikeskustutkimus CMK389:n tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi potilailla, joilla on krooninen keuhkosarkoidoosi
Tämän konseptitutkimuksen tarkoituksena on määrittää, näyttääkö CMK389:n turvallisuus- ja tehoprofiili kroonisen keuhkosarkoidoosin jatkokehityksen tukemiseksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä oli koehenkilön ja tutkijan sokkoutettu, satunnaistettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmien, toistuvan annoksen, monikeskustutkimus, ei-vahvistava CMK389:n tutkimus kroonisessa keuhkosarkoidoosissa.
Tässä tutkimuksessa tutkittiin 10 mg/kg CMK389:n turvallisuutta ja tehoa annettuna laskimoon (i.v.) joka 4. viikko yhteensä 4 annoksella verrattuna lumelääkkeeseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
62
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bialystok, Puola, 15-044
- Novartis Investigative Site
-
Lodz, Puola, 90 153
- Novartis Investigative Site
-
Warszawa, Puola, 01-138
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Essen, Saksa, 45147
- Novartis Investigative Site
-
Frankfurt, Saksa, 60596
- Novartis Investigative Site
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Novartis Investigative Site
-
Hannover, Saksa, 30625
- Novartis Investigative Site
-
-
Baden Wurttemberg
-
Heidelberg, Baden Wurttemberg, Saksa, 69126
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Aarhus N, Tanska, 8200
- Novartis Investigative Site
-
Hellerup, Tanska, 2900
- Novartis Investigative Site
-
Odense C, Tanska, DK 5000
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- Novartis Investigative Site
-
Olomouc, Tšekki, 779 00
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta, EH1 1BE
- Novartis Investigative Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6PH
- Novartis Investigative Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294-3300
- Novartis Investigative Site
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- Univ of Florida College of Medicine x
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160-7330
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21224
- John Hopkins Asthma And Alrgy Cntr
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School Of Med At Mount Sinai .
-
-
North Carolina
-
Greenville, North Carolina, Yhdysvallat, 27858
- East Carolina University .
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 75 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavien painoindeksin (BMI) tulee olla seulonnassa välillä 18-46 kg/m2. BMI = ruumiinpaino (kg) / [pituus (m)]2
- Biopsialla todistettu keuhkosarkoidoosi, joka on diagnosoitu > 1 vuosi ennen seulontaa
- Scadding vaihe II, III tai IV määritettynä viimeisimmällä rintakehän röntgenkuvalla, joka on otettu 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai seulonnassa (tutkijan vahvistama)
- HRCT fibroosin laajuus
- Hoito 5-15 mg/vrk prednisonilla (tai prednisonin oraalisilla vastaavilla) ≥ 6 kuukauden ajan ennen seulontaa.
- Samanaikainen lääkitys metotreksaatin tai atsatiopriinin kanssa ≥ 6 kuukautta ennen seulontaa (Huomautus: hydroksiklorokiini on sallittu taustahoitona, mutta ei pakollinen)
- Pystyy suorittamaan luotettavia, toistettavia keuhkojen toimintatestejä American Thoracic Societyn/European Respiratory Societyn (ATS/ERS) ohjeiden mukaisesti
Poissulkemiskriteerit:
- Lääkehoitoa vaativan merkittävän keuhkoverenpainetaudin diagnoosi (WHO-ryhmä 5).
- Hoitoa vaativa aktiivinen sydämen sarkoidoosi. Inaktiivinen sydämen sarkoidoosi tai stabiili sydämen sarkoidoosi, joka ei vaadi hoitoa, on sallittu.
- Tunnettu neurosarkoidoosin diagnoosi
- Pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC)
- Muutettu British Medical Research Councilin (mMRC) hengenahdistusasteikko ≥ 3 seulonnassa
- Samanaikainen hoito leflunomidilla, syklofosfamidilla, mykofenolaatilla, infliksimabilla, etanerseptillä, adalimumabilla, golimumabilla, ustekinumabilla, roflumilastilla, pentoksifylliinillä ja abataseptilla 12 viikon sisällä seulonnasta
- Aiempi hoito rituksimabilla, kanakinumabilla, anakinralla ja tocilitsumabilla
- Minkä tahansa hengitettävien aineiden nykyinen käyttö, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, tupakka, marihuanatuotteet ja sähkösavukkeen tai höyrystyslaitteen käyttö, lukuun ottamatta keuhkosarkoidoosiin määrättyjä inhalaattoreita tai sumuttimia
- Kaikki sairaudet tai merkittävät lääketieteelliset ongelmat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan ja toimeksiantajan kanssa neuvotellen heikentävät potilaan immuunijärjestelmää ja/tai asettavat potilaan immuunimoduloivan hoidon riskin, jota ei voida hyväksyä
- FDG-PET-tutkimusten vasta-aihe, kuten vaikea klaustrofobia tai hallitsematon diabetes
- Aiempi tai nykyinen diagnoosi EKG-poikkeavuuksista, jotka eivät johdu sydämen sarkoidoosista ja jotka viittaavat merkittävään turvallisuusriskiin tutkimukseen osallistuville potilaille
- Lofgrenin oireyhtymän diagnoosi
- Haimatulehduksen historia
Muita protokollan määrittelemiä sisällyttämis-/poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CMK389
CMK389 10 mg/kg i.v.
4 viikon välein yhteensä 4 annosta
|
yksittäinen i.v. annos 4 viikon välein
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo i.v.
4 viikon välein yhteensä 4 annosta
|
yksittäinen i.v. annos 4 viikon välein
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos ennustetun FVC:n prosentissa lähtötasosta 16 hoitoviikkoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Arvioida CMK389:n vaikutusta lumelääkkeeseen verrattuna 16 viikon hoidon jälkeen spirometriaan (forced Vital Capacity).
Forced Vital Capacity (FVC) on ilmamäärä, joka voidaan väkisin hengittää ulos keuhkoista syvimmän mahdollisen hengityksen jälkeen.
Prosentti ennustettu FVC on prosenttiosuus iän, pituuden ja sukupuolen mukaan mukautetusta ennustearvosta.
|
Perustaso, viikko 16
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden steroidien käyttö lisääntyi lähtötasosta 16 hoitoviikkoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Kliinisen tilan arviointi (CSE) toimi turvallisuusarvioinnissa ja määritti potilaan kliinisen tilan (Clinical Status Determination [CSD]).
CSE suoritettiin ennen steroidien titrausta, ja CSD ohjasi seuraavan steroidiannoksen valintaa.
Osallistujat, joilla oli "parantunut" tai "vakaa" CSD, pienensivät steroidiannosta yhdellä askeleella annostusasteikolla.
Osallistujat, joiden CSD oli "heikkenemässä", eivät olleet oikeutettuja jatkamaan tutkimusta (jos havaittiin sisäänajon aikana tai tutkimuspäivänä 1); tai ne lisäsivät steroidiannosta yhdellä askeleella (jos niitä havaitaan hoitojakson aikana).
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Niiden osallistujien määrä, jotka heikkenivät lähtötilanteesta 16 hoitoviikkoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
Keuhkofysiologian (CIPP) ja harjoituskapasiteetin yhdistelmäindeksi: osallistuja, joka heikkeni lähtötasosta jokaisella käynnillä, määriteltiin potilaaksi, jolla oli: suhteellinen vähennys, jos FVC ≥ 10 %, tai suhteellinen vähennys, jos FEV1 ≥ 10 %, tai suhteellinen vähennys DLCO:n ≥ 15 % tai suhteellinen vähennys 6MWD ≥ 50 m. |
Perustaso, viikko 16
|
|
Prosenttimuutos [18F]-FDG-PET/CT:ssä (SUVmax ja SUV-keskiarvo) lähtötasosta 16 hoitoviikkoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
[18F]-fluorodeoksiglukoosipositroniemissiotomografia/tietokonetomografia (FDG-PET/CT) maksimistandardoitua sisäänottoarvoa ja keskimääräistä standardoitua sisäänottoarvoa (SUVmax ja SUVmean) käytettiin arvioimaan CMK389:n mahdollisia anti-inflammatorisia vaikutuksia sarkoidoosiprosessiin.
Kaikille osallistujille tehtiin koko kehon päästä reiden puoliväliin [18F]FDG-PET/CT-kuvantamisen huippuluokan 3D PET/CT-skannerit, joiden rekonstruoitu resoluutio oli ≤5 mm.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Havaittu seerumipitoisuus CMK389:n antamisen jälkeen infuusion lopussa
Aikaikkuna: Viesti 1 tunti: päivä 1, päivä 29, päivä 57, päivä 85
|
Farmakokineettiset parametrit johdettiin suoraan PK-konsentraatiotiedoista käyttämällä ei-osastoanalyysiä.
|
Viesti 1 tunti: päivä 1, päivä 29, päivä 57, päivä 85
|
|
CMK389:n pitoisuus ennen annosta (Ctrough).
Aikaikkuna: Ennakkoannos: päivä 1, päivä 29, päivä 57, päivä 85
|
Farmakokineettiset parametrit johdettiin suoraan PK-konsentraatiotiedoista käyttämällä ei-osastoanalyysiä.
Ctrough on havaittu plasmapitoisuus, joka on juuri ennen annosteluvälin alkua.
|
Ennakkoannos: päivä 1, päivä 29, päivä 57, päivä 85
|
|
FEV1:n muutos lähtötasosta 16 hoitoviikkoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
FEV1 (pakotettu uloshengitystilavuus sekunnissa) on ilmamäärä, joka voidaan väkisin uloshengittää keuhkoista pakotetun uloshengityksen ensimmäisen sekunnin aikana, mitattuna spirometriatestillä.
Pienimmän neliösumman keskiarvot FEV1:n muutokselle lähtötasosta CMK389:n vaikutuksen arvioimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna 16 viikon jälkeen saatiin toistuvien mittausten sekavaikutusmallista (MMRM).
Positiivista muutosta lähtötasosta ennen annosta edeltävää FEV1:tä pidetään myönteisenä tuloksena.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Muutos keuhkojen hiilimonoksidin diffuusiokapasiteetissa (DLCO) lähtötasosta 16 hoitoviikkoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
DLCO on mittaus, jolla arvioidaan keuhkojen kykyä siirtää kaasua sisäänhengitetystä ilmasta verenkiertoon.
Pienin neliösumma muutokselle lähtötasosta DLCO:ssa CMK389:n vaikutuksen arvioimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna 16 viikon jälkeen saatiin toistuvien mittausten sekavaikutusmallista (MMRM).
DLCO:n positiivista muutosta lähtötilanteesta pidetään myönteisenä tuloksena.
|
Perustaso, viikko 16
|
|
Muutos 6 minuutin kävelymatkassa (6MWD) lähtötasosta 16 hoitoviikkoon
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 16
|
6MWD-testi on omatahtinen, ja siinä on standardoituja ohjeita ja kannustusta, kun osallistujat kävelevät mahdollisimman pitkälle yli 6 minuutin tasaisen käytävän läpi.
Lopullinen matka kirjataan metreinä.
Pienin neliösumma muutokselle lähtötasosta 6MWD:ssä CMK389:n vaikutuksen arvioimiseksi lumelääkkeeseen verrattuna 16 viikon jälkeen saatiin toistuvien mittausten sekavaikutusmallista (MMRM).
Positiivista muutosta lähtötasosta 6MWD:ssä pidetään myönteisenä tuloksena.
|
Perustaso, viikko 16
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 23. syyskuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 19. syyskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. joulukuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 20. elokuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 20. elokuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 21. elokuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 13. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CCMK389X2201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.
Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .