CPAP vs NIPPV: VERTAILEVA TEHOKKUUDEN TUTKIMUS

Taustaa ja tärkeys: Alle 29 raskausviikkojen keskosilla (GA) kuolleisuusriski on 10 %, vakavan neurologisen vamman (SNI) riski 15 % ja bronkopulmonaalisen dysplasian (BPD) riski 45 %. Sekä SNI että BPD liittyvät merkittävään pitkäaikaiseen heikkenemiseen. Erilaisia ​​hoitomenetelmiä näiden komplikaatioiden estämiseksi omaksutaan ilman tiukkaa arviointia, koska laajamittaisten satunnaistettujen kokeiden suorittaminen voi olla haastavaa. Yksi alue, joka johdonmukaisesti liittyy SNI:hen ja BPD:hen, on näiden vastasyntyneiden hengityshallinta, josta puuttuu myös näyttöön perustuva lähestymistapa. Eri hallintastrategioiden vertailevaa tehokkuustutkimusta (CER) Real World Datan (RWD) avulla ehdotetaan vaihtoehtona Real World Evidencen (RWE) tuottamiseen. Hoitotehokkuutta arvioivat hypoteesit (HETE) -tutkimukset ovat eräänlainen CER:n muoto, jossa kahta tai useampaa käytäntöä verrataan odotetun vaikutuksen olemassaolon tai puuttumisen arvioimiseksi tietyn hypoteesin avulla. Tässä ehdotuksessa tutkijat tutkivat kahta erityistä hengityshoidon käytäntöä ennenaikaisille vastasyntyneille alle 29 viikon GA käyttäen tätä mallia käytäntöön perustuvan Canadian Preterm Birth Networkin (CPTBN) tutkimusverkostomme suojeluksessa, jolla on laaja rutiinitietojen keruu tästä populaatiosta. .

Tavoite: Tutkijat pyrkivät toteuttamaan kaksi toisiaan täydentävää ja samanaikaista CER-projektia käyttäen pragmaattista kliinistä tutkimusta ja rekisteripohjaista RWD:tä tunnistaakseen optimaaliset hengityshallintakäytännöt erittäin keskosille ja vähentääkseen BPD:n ja SNI:n riskiä.

Tavoitteet: Ehdotetaan kahta toisiaan täydentävää tavoitetta. Tavoite 1: Määrittää "pakollisen ei-ekstuboinnin" tehokkuus ja turvallisuus 72 tunnin jälkeiseen ikään asti 23–25 viikon GA:n kohdalla syntyneille keskosille, jotka saavat koneellista ventilaatiota.

Tavoite 2: Selvittää, onko optimaalinen jatkuva positiivinen positiivinen hengitysteiden paine ekstuboinnin jälkeen yhtä tehokasta kuin nenän jaksottainen positiivinen paineventilaatio 23-28 viikon GA:n kohdalla syntyneillä keskosilla, jotka ovat saaneet koneellista ventilaatiota.

Menetelmät:

Lähestymistapa: Näissä kahdessa CER-hankkeessa verrataan hengitysteiden hallintaan liittyviä lähestymistapoja yksikkötasolla, jolloin tutkijat voivat tutkia kaikkia osallistuviin yksiköihin hyväksyttyjä keskosia. Kuhunkin hankkeeseen on suostunut osallistumaan 20 yksikköä Kanadassa ja Yksiköt ovat osallistuneet tutkimuksen suunnitteluun, standardoineet protokollan kaksihaaraisia ​​ja sopineet projektikohtaisista tietovaatimuksista.

Kesto: Tutkimus kestää yli 4 vuotta. Otoskoko: Ottaen huomioon paremmuuslähestymistavan tutkijat tutkivat 800 vastasyntynyttä projektissa 1 (α=0,05, β=0,2, lähtötaso 35-40 % ja suhteellinen riskin pieneneminen 30 %).

Jos epäonnistumisen riskissä oli todellinen ero 1 % CPAP-ryhmässä (30 % vs 29 %), 1816 potilaan piti olla 80 % varma siitä, että yksipuolisen 97,5 %:n luottamusvälin yläraja (tai vastaava). 95 %:n kaksipuolinen luottamusväli) sulkisi pois yli 5 %:n eron NIPPV-ryhmän eduksi 23–28 viikon GA:n vastasyntyneiden osalta projektissa 2. (muutos marraskuussa 2021, ladattu myöhemmin)

Analyysit: Syy-seurannan tekemiseen tarvittavan tiedon tuottamiseksi pragmaattisessa kokeellisessa suunnittelussa tutkijat suorittavat kolmiosaisia ​​herkkyysanalyysejä: logistista regressiota, taipumuspisteisiin perustuvia analyyseja ja instrumentaalisia muuttujaanalyysejä hypoteesien vahvistamiseksi tai kumoamiseksi ja tulosten yleistettävyyden parantamiseksi. Asiantuntemus: Tutkimusryhmässä on kliinikoiden, tutkijoiden, epidemiologien, tiedon käyttäjien, vanhempien ja tilastotieteilijöiden asiantuntemusta.

Odotetut tulokset: Käyttämällä CPTBN- ja HETE-suunnittelun keräämiä RWD-tietoja, ehdotus johtaa erinomaisen hengityshallintastrategian tunnistamiseen ja kuolleisuuden, SNI- ja BPD-riskin pienenemiseen erittäin keskosille.