CPAP vs NIPPV: ÖSSZEHASONLÍTÓ HATÉKONYSÁGI KUTATÁS

Háttér és fontosság: A 29 hetes terhességi kor alatti koraszülötteknél 10%-os a mortalitás, 15%-os a súlyos neurológiai sérülés (SNI) és 45%-os a bronchopulmonalis dysplasia (BPD) kockázata. Mind az SNI, mind a BPD jelentős hosszú távú károsodással jár. Különféle kezelési megközelítéseket alkalmaznak ezeknek a szövődményeknek a megelőzésére szigorú értékelés nélkül, mivel a nagyszabású randomizált vizsgálatok elvégzése kihívást jelenthet. Az SNI-vel és a BPD-vel következetesen kapcsolódó terület ezen újszülöttek légzéskezelése, amely szintén az a terület, ahol hiányzik a bizonyítékokon alapuló megközelítés. Valós világadatokat (RWD) használó különböző irányítási stratégiák összehasonlító hatékonysági kutatása (CER) javasolt a valós világból származó bizonyítékok (RWE) előállításának alternatívájaként. Hipotézisek A kezelés hatékonyságát értékelő (HETE) tanulmányok a CER egyik formája, ahol két vagy több gyakorlatot hasonlítanak össze a várt hatás meglétének vagy hiányának értékelésére specifikus hipotézisek alapján. Ebben a javaslatban a kutatók két speciális légzéskezelési gyakorlatot tanulmányoznak a 29 hetesnél fiatalabb koraszülötteknél, ezzel a tervvel a kanadai Koraszülési Hálózat (CPTBN) gyakorlatalapú kutatóhálózatunk égisze alatt, amely kiterjedt rutin adatgyűjtéssel rendelkezik erre a populációra vonatkozóan. .

Cél: A nyomozók célja, hogy két egymást kiegészítő és egyidejű CER-projektet hajtsanak végre pragmatikus klinikai vizsgálati tervezés és regiszter alapú RWD felhasználásával, hogy meghatározzák az optimális légzéskezelési gyakorlatot a rendkívül koraszülöttek számára, és csökkentsék a BPD és az SNI kockázatát.

Célkitűzések: Két egymást kiegészítő célkitűzés javasolt. 1. célkitűzés: A „kötelező nem extubáció” hatékonyságának és biztonságosságának meghatározása a születés utáni életkor 72 órájáig 23-25 ​​hetes GA-ban született koraszülötteknél, akik gépi lélegeztetésben részesülnek.

2. cél: Meghatározni, hogy az extubáció utáni optimális nazális folyamatos pozitív légúti nyomás ugyanolyan hatékony-e, mint a 23-28. hetes GA-ban született koraszülötteknél, akik gépi lélegeztetésben részesültek.

Mód:

Megközelítés: Ez a két CER-projekt egységszinten hasonlítja össze a légzéskezelési megközelítéseket, lehetővé téve a vizsgálók számára, hogy tanulmányozzák az összes részt vevő osztályba felvett koraszülöttet. Kanadában húsz egység vállalta, hogy részt vesz az egyes projektekben, és Az egységek részt vettek a tanulmány kidolgozásában, szabványosítva a protokoll két ágát, és megállapodtak a projektspecifikus adatkövetelményekben.

Időtartam: A tanulmány 4 évig tart. Mintanagyság: A felsőbbrendűségi megközelítést figyelembe véve a kutatók 800 újszülöttet vizsgálnak meg az 1. projektben (α=0,05, β=0,2, kiindulási arány 35-40% és 30%-os relatív kockázatcsökkentés).

Ha a sikertelenség kockázatában 1%-os valódi különbség volt a CPAP-csoportban (30% vs 29%), akkor 1816 betegnek 80%-ban kellett biztosnak lennie abban, hogy az egyoldalú 97,5%-os konfidenciaintervallum felső határa (vagy azzal egyenértékű) 95%-os kétoldali konfidenciaintervallum) kizárná az 5%-nál nagyobb különbséget a NIPPV csoport javára a 23-28 hetes GA újszülötteknél a 2. projektben. (2021. novemberi módosítás, később feltöltve)

Elemzések: A pragmatikus kísérleti tervben az ok-okozati következtetéshez szükséges információk előállítása érdekében a kutatók háromlépcsős érzékenységi elemzéseket végeznek: logisztikus regresszió, hajlampontszám alapú elemzések és műszeres változóelemzések hipotéziseink megerősítésére vagy cáfolatára, valamint az eredmények általánosíthatóságának javítására. Szakértelem: A kutatócsoport klinikusok, kutatók, epidemiológusok, tudáshasználók, szülők és statisztikusok szakértelmét foglalja magában.

Várt eredmények: A CPTBN és a HETE tervezése által gyűjtött RWD felhasználásával a javaslat egy kiváló légzéskezelési stratégia meghatározását, valamint a rendkívül koraszülöttek halálozási, SNI és BPD kockázatának csökkentését eredményezi.