CPAP vs NIPPV: 効果比較研究

背景と重要性: 在胎週数 (GA) 29 週未満の早産児の死亡リスクは 10%、重度の神経損傷 (SNI) のリスクは 15%、気管支肺異形成 (BPD) のリスクは 45% です。 SNI と BPD はどちらも、重大な長期障害に関連しています。 大規模な無作為化試験の実施は困難な場合があるため、これらの合併症を防ぐためのさまざまな管理アプローチが厳密な評価なしで採用されています。 SNI と BPD に一貫して関連する領域の 1 つは、これらの新生児の呼吸管理であり、エビデンスに基づいたアプローチが不足している領域でもあります。 Real World Data (RWD) を使用したさまざまな管理戦略の比較効果研究 (CER) は、Real World Evidence (RWE) を生成するための代替手段として提案されています。 治療効果を評価する仮説 (HETE) 研究は、特定の仮説を使用して予想される効果の有無を評価するために 2 つ以上の実践を比較する CER の一種です。 この提案では、研究者は、この母集団の広範なルーチンデータ収集を行うカナダ早産ネットワーク (CPTBN) の実践ベースの研究ネットワークの後援の下で、このデザインを使用して、29 週未満の早産新生児に対する 2 つの特定の呼吸管理プラクティスを研究します。 .

目的: 研究者は、実用的な臨床試験デザインと登録ベースの RWD を使用して、2 つの補完的かつ同時の CER プロジェクトを実施し、超早産児の最適な呼吸管理方法を特定し、BPD と SNI のリスクを軽減することを目指しています。

目的: 2 つの補完的な目的が提案されています。 目的 1: 23 ～ 25 週の GA で生まれ、人工呼吸を受けている早産児に対する生後 72 時間までの「強制抜管」の有効性と安全性を判断すること。

目的 2: 抜管後の最適な鼻持続陽圧気道圧が、機械的換気を受けた 23 ～28 週の GA で生まれた早産新生児における鼻間欠的陽圧換気と同じくらい効果的であるかどうかを判断すること。

方法:

アプローチ: これら 2 つの CER プロジェクトは、ユニット レベルで呼吸管理アプローチを比較し、研究者が参加ユニットに入院したすべての適格な早産児を研究できるようにします。 カナダの 20 ユニットが各プロジェクトに参加することに同意し、ユニットは研究の構想に参加し、プロトコルの 2 つのアームを標準化し、プロジェクト固有のデータ要件に同意しました。

期間: この研究は 4 年間にわたって実施されます。 サンプル サイズ: 優越性アプローチを考慮して、研究者はプロジェクト 1 で 800 人の新生児を研究します (α=0.05、 β=0.2、ベースライン率 35-40% および 30% の相対リスク低減)。

CPAP グループで失敗のリスクに 1% の真の差があった場合 (30% 対 29%)、1816 人の患者は、片側 97.5% 信頼区間の上限 (または同等に95% の両側信頼区間) は、プロジェクト 2 の 23 ～ 28 週の GA の新生児の 5% を超える NIPPV グループに有利な差を除外します。 (2021 年 11 月の修正、後でアップロード)

分析: 実用的な実験計画における因果推論に必要な情報を生成するために、研究者は、ロジスティック回帰、傾向スコアに基づく分析、および仮説を確認または反論し、結果の一般化可能性を改善するための操作変数分析の 3 つの方面からの感度分析を行います。 専門知識: 研究チームには、臨床医、研究者、疫学者、知識利用者、保護者、統計学者の専門知識が含まれています。

期待される成果: CPTBN および HETE 設計によって収集された RWD を使用することにより、この提案は、優れた呼吸管理戦略を特定し、極度の早産児の死亡率、SNI、および BPD のリスクを軽減することになります。