CPAP 대 NIPPV: 비교 효율성 연구

배경 및 중요성: 재태 연령(GA)이 29주 미만인 미숙아는 사망 위험이 10%, 중증 신경 손상(SNI) 위험이 15%, 기관지폐 이형성증(BPD) 위험이 45%입니다. SNI와 BPD는 둘 다 심각한 장기 장애와 관련이 있습니다. 대규모 무작위 시험을 수행하는 것은 어려울 수 있기 때문에 엄격한 평가 없이 이러한 합병증을 예방하기 위한 다양한 관리 접근법이 채택됩니다. SNI 및 BPD와 지속적으로 관련된 한 영역은 이러한 신생아의 호흡기 관리이며, 이는 증거 정보에 입각한 접근 방식이 부족한 영역이기도 합니다. RWE(Real World Evidence)를 생성하기 위한 대안으로 RWD(Real World Data)를 사용한 다양한 관리 전략의 비교 효율성 연구(CER)가 제안됩니다. HETE(Hypotheses Evaluating Treatment Effectiveness) 연구는 특정 가설을 사용하여 예상되는 효과의 유무를 평가하기 위해 둘 이상의 진료를 비교하는 CER의 한 형태입니다. 이 제안에서 조사관은 이 인구에 대한 광범위한 일상 데이터 수집이 있는 CPTBN(Canadian Preterm Birth Birth Network)의 실습 기반 연구 네트워크의 후원으로 이 디자인을 사용하여 조산아 <29주 GA를 위한 두 가지 특정 호흡기 관리 사례를 연구할 것입니다. .

목표: 조사관은 실용적인 임상 시험 설계와 레지스트리 기반 RWD를 사용하여 2개의 보완적이고 동시적인 CER 프로젝트를 수행하여 극도로 미숙아 신생아를 위한 최적의 호흡 관리 관행을 식별하고 BPD 및 SNI의 위험을 줄이는 것을 목표로 합니다.

목표: 두 가지 보완적인 목표가 제안됩니다. 목적 1: 기계 환기를 받는 23-25주 GA에 태어난 미숙아에 대해 출생 후 72시간까지 "의무적 비발관"의 효능과 안전성을 결정합니다.

목적 2: 기계 환기를 받은 23-28주 GA에 태어난 미숙아에서 발관 후 최적의 비강 지속 양압 환기가 비강 간헐적 양압 환기만큼 효과적인지 확인합니다.

행동 양식:

접근법: 이 두 CER 프로젝트는 조사관이 참여 단위에 입원한 모든 적격 조산아를 연구할 수 있도록 단위 수준에서 호흡 관리 접근법을 비교할 것입니다. 캐나다의 20개 단위는 각 프로젝트에 참여하기로 합의했으며, 단위는 연구 개념에 참여하여 프로토콜의 두 가지 항목을 표준화하고 프로젝트별 데이터 요구 사항에 동의했습니다.

기간: 연구는 4년에 걸쳐 진행됩니다. 표본 크기: 우월성 접근법을 고려하여 조사관은 프로젝트 1(α=0.05, β=0.2, 기준 비율 35-40% 및 30% 상대 위험 감소).

CPAP 그룹에서 실패 위험의 실제 차이가 1%인 경우(30% 대 29%), 1816명의 환자는 단측 97.5% 신뢰 구간(또는 동등하게 95% 양측 신뢰 구간)은 프로젝트 2에 대한 23-28주의 GA 신생아에 대해 5% 이상의 NIPPV 그룹에 유리한 차이를 제외합니다. (2021년 11월 수정, 나중에 업로드됨)

분석: 실용적인 실험 설계에서 인과 관계 추론에 필요한 정보를 생성하기 위해 조사자는 세 갈래의 민감도 분석을 수행합니다: 로지스틱 회귀, 성향 점수 기반 분석 및 도구 변수 분석을 통해 가설을 확인하거나 반박하고 결과의 일반화 가능성을 향상시킵니다. 전문 지식: 연구팀에는 임상의, 연구원, 역학자, 지식 사용자, 부모 및 통계학자의 전문 지식이 포함됩니다.

예상 결과: CPTBN 및 HETE 설계에 의해 수집된 RWD를 사용하여 이 제안은 초미숙아에 대한 우수한 호흡 관리 전략 및 사망, SNI 및 BPD 위험 감소를 식별하는 결과를 가져올 것입니다.