CPAP vs NIPPV: UNA INVESTIGACIÓN DE EFICACIA COMPARATIVA

Antecedentes e importancia: los recién nacidos prematuros <29 semanas de edad gestacional (EG) tienen un 10 % de riesgo de mortalidad, un 15 % de riesgo de lesión neurológica grave (SNI) y un 45 % de riesgo de displasia broncopulmonar (DBP). Tanto SNI como BPD están asociados con un deterioro significativo a largo plazo. Se adoptan varios enfoques de manejo para prevenir estas complicaciones sin una evaluación rigurosa porque la realización de ensayos aleatorios a gran escala puede ser un desafío. Un área consistentemente asociada con SNI y BPD es el manejo respiratorio de estos recién nacidos, que también es el área que carece de un enfoque basado en evidencia. La investigación de efectividad comparativa (CER) de diferentes estrategias de gestión utilizando datos del mundo real (RWD) se sugiere como una alternativa para generar evidencia del mundo real (RWE). Los estudios de hipótesis que evalúan la eficacia del tratamiento (HETE) son una forma de CER en la que se comparan dos o más prácticas para evaluar la presencia o ausencia del efecto anticipado utilizando hipótesis específicas. En esta propuesta, los investigadores estudiarán dos prácticas específicas de manejo respiratorio para recién nacidos prematuros <29 semanas de EG usando este diseño bajo los auspicios de nuestra red de investigación basada en la práctica de la Red Canadiense de Partos Prematuros (CPTBN), que tiene una recopilación extensa de datos de rutina para esta población. .

Objetivo: Los investigadores tienen como objetivo llevar a cabo dos proyectos CER complementarios y simultáneos utilizando un diseño de ensayo clínico pragmático y RWD basado en registros para identificar las prácticas óptimas de manejo respiratorio para recién nacidos extremadamente prematuros y reducir el riesgo de BPD y SNI.

Objetivos: Se proponen dos objetivos complementarios. Objetivo 1: Determinar la eficacia y seguridad de la "no extubación obligatoria" hasta las 72 horas de edad posnatal en recién nacidos prematuros de 23 a 25 semanas de EG que reciben ventilación mecánica.

Objetivo 2: Determinar si la presión nasal positiva continua óptima en las vías respiratorias posterior a la extubación es tan eficaz como la ventilación nasal con presión positiva intermitente en recién nacidos prematuros nacidos entre las 23 y las 28 semanas de EG que han recibido ventilación mecánica.

Métodos:

Enfoque: Estos dos proyectos CER compararán los enfoques de manejo respiratorio a nivel de unidad, lo que permitirá a los investigadores estudiar a todos los recién nacidos prematuros elegibles admitidos en las unidades participantes. Veinte unidades en Canadá han aceptado participar en cada proyecto, y Las unidades han participado en la concepción del estudio, estandarizando los dos brazos del protocolo y acordaron los requisitos de datos específicos del proyecto.

Duración: El estudio tendrá una duración de 4 años. Tamaño de la muestra: teniendo en cuenta el enfoque de superioridad, los investigadores estudiarán 800 recién nacidos para el proyecto 1 (α = 0,05, β=0.2, tasa basal 35-40% y 30% de reducción del riesgo relativo).

Si había una diferencia real en el riesgo de falla del 1 % en el grupo de CPAP (30 % frente a 29 %), entonces se requería que 1816 pacientes estuvieran 80 % seguros de que el límite superior de un intervalo de confianza unilateral del 97,5 % (o equivalente un intervalo de confianza bilateral del 95 %) excluiría una diferencia a favor del grupo de NIPPV de más del 5 % para los recién nacidos de 23 a 28 semanas de EG para el proyecto 2. (modificación en noviembre de 2021, cargada más tarde)

Análisis: para generar la información necesaria para la inferencia causal en un diseño experimental pragmático, los investigadores realizarán análisis de sensibilidad de tres frentes: regresión logística, análisis basados ​​en puntajes de propensión y análisis de variables instrumentales para confirmar o refutar nuestras hipótesis y mejorar la generalización de los resultados. Experiencia: El equipo de investigación incluye la experiencia de médicos, investigadores, epidemiólogos, usuarios del conocimiento, padres y estadísticos.

Resultados esperados: mediante el uso de RWD recopilados por el diseño de CPTBN y HETE, la propuesta dará como resultado la identificación de una estrategia de manejo respiratorio superior y un riesgo reducido de mortalidad, SNI y BPD para los recién nacidos extremadamente prematuros.