Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettava hydroksiklorokiini (HCQ) P23H-rodopsiinin (RHO) aiheuttaman retiniittipigmentosan hoitoon

keskiviikko 23. lokakuuta 2024 päivittänyt: David Zacks, University of Michigan

Suun kautta otettava hydroksiklorokiini P23H-RHO:n aiheuttamaa retinitis pigmentosaa varten (proliinin korvaaminen histidiinillä rodopsiiniproteiinin kodonissa 23)

Tämä tutkimustutkimus tehdään sen selvittämiseksi, mikä vaikutus 12 kuukauden hoidon oraalisella hydroksiklorokiinilla (HCQ) on verkkokalvoon ihmisillä, joilla on retinitis pigmentosa (RP). Oletuksena on, että hoito HCQ:lla on turvallista ja siedettävää potilailla, joilla on P23H-RHO:n aiheuttama autosomaalinen dominantti retinitis pigmentosa (adRP), ja se voi pysäyttää verkkokalvon rappeutumisen etenemisen muuttamalla autofagiareittiä fotoreseptoreissa.

Osallistujia, jotka täyttävät kelpoisuuden ja suostuvat tutkimukseen, pyydetään ottamaan tutkimuslääkettä (HCQ) 12 kuukauden ajan ja arviointeja noin 18 kuukauden ajan lähtötilanteen käynnistä. Käyntejä on yhteensä 6 (1 on puhelinkäynti) ja niihin sisältyy yleistutkimuksia, verikokeita, EKG-käyntejä sekä verkkokalvon erikoistutkimuksia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
  • Allekirjoitettu ja päivätty tietoinen suostumuslomake
  • Varhaisen hoidon diabeettisen retinopatian tutkimus Paras korjattu näöntarkkuus (ETDRS BCVA), jossa on 20 kirjainta (noin 20/400 Snellen) tai parempi vähintään yhdessä silmässä
  • Autosomaalisen dominanttisen retinitis pigmentosan kliininen diagnoosi
  • Vahvistettiin, että sillä on yksi kopio P23H-RHO-patogeenisesta variantista geneettisellä testauksella Clinical Laboratory Improvement Changes (CLIA) -sertifioidussa laboratoriossa
  • Silmän väliaineen selkeys ja riittävä pupillin laajeneminen riittävän kliinisen silmätutkimuksen ja verkkokalvon kuvantamisen mahdollistamiseksi
  • Kyky suorittaa tutkimuksen edellyttämät testaukset tutkijan määrittelemällä tavalla
  • Kyky ottaa suun kautta otettavia lääkkeitä (lääketabletit tulee niellä kokonaisina) ja olla valmis noudattamaan päivittäistä lääkitystä
  • Lisääntymiskykyiset naiset: erittäin tehokkaan ehkäisyn käyttö alkaa viimeistään 1 viikon kuluttua ensimmäisestä seulontakäynnistä ja suostumus tällaisen menetelmän käyttöön tutkimukseen osallistumisen aikana ja poistumisjakson loppuun asti (6 kuukautta HCQ:n annon jälkeen )
  • Sopimus noudattaa elämäntapanäkökohtia koko tutkimuksen ajan (ottaa tutkimuslääke aterioiden yhteydessä, välttää reseptivapaan antasidien tai kaoliinipitoisten tuotteiden ottamista 4 tuntia ennen tai jälkeen tutkimuslääkkeen ottamisen)

Poissulkemiskriteerit:

  • muiden lääkkeiden käyttö, joiden tiedetään pidentävän QT-aikaa
  • Jonkin seuraavista lääkkeistä samanaikainen käyttö, jos lääkettä ei voida keskeyttää tai korvata: digoksiini, epilepsialääkkeet, simetidiini, metotreksaatti, siklosporiini, pratsikvanteli, ampisilliini
  • Tamoksifeenin nykyinen tai aiempi käyttö
  • Raskaus tai imetys
  • Tunnettu allergia tai yliherkkyys hydroksiklorokiinille tai jollekin muulle 4-aminokinoliinilääkkeelle (klorokiini, amodiakiini, meflokiini, kinakriini jne.) tai tunnettu glukoosi-6-fosfaattidehydrogenaasin puutos.
  • Hoito toisella tutkimuslääketieteellisellä interventiolla retinitis pigmentosaa varten 3 kuukauden sisällä tai mikä tahansa aikaisempi hoito tutkittavalla kirurgisella toimenpiteellä
  • Mikä tahansa aiempi sydän-, munuais-, maksa- tai hematologinen sairaus, aiempi psoriaasi tai porfyria tai mikä tahansa alkoholismi
  • Epänormaalit seulontalaboratorioarvot, mukaan lukien aspartaattitransaminaasi (AST) tai alaniinitransaminaasi (ALT) > 2,0 x normaalin yläraja, subnormaali glomerulussuodatusnopeus (< 90 ml/min/1,73 m2) tai epänormaali täydellinen verenkuva, joka johtuu taustalla olevasta hematologisesta sairaudesta, kuten pahanlaatuisuudesta, aplastisesta anemiasta, agranulosytoosista, leukopeniasta tai trombosytopeniasta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HCQ-hoito 1
Hoitohaarassa 1 tutkimuslääkkeen annos on 4 mg/kg/vrk. Päivittäinen annos ei saa ylittää 400 mg. Molemmissa ryhmissä annos pyöristetään alaspäin 100, 200, 300 tai 400 mg:aan/vrk.
Lääke: Hydroksiklorokiini pienempi annos
Osallistujien paino mitataan ja muunnetaan kilogrammoiksi. Osallistujat saavat 4 mg/kg/vrk. Ensimmäisellä seurantakäynnillä (4 kuukautta) paino mitataan uudelleen ja tutkimuslääkkeen annostusta muutetaan vastaavasti, jos annostusta on muutettu. Osallistujia, jotka saavat 100 mg päivässä, neuvotaan ottamaan yksi 200 mg:n tabletti joka toinen päivä. Osallistujia, jotka saavat 200 mg päivässä, neuvotaan nauttimaan yksi 200 mg:n tabletti päivässä. Osallistujia, jotka saavat 300 mg päivässä, neuvotaan ottamaan vuorotellen kaksi 200 mg:n tablettia ja yksi 200 mg:n tabletti. Osallistujia, jotka saavat 400 mg päivässä, neuvotaan nauttimaan kaksi 200 mg:n tablettia päivässä.
Muut nimet:
  • plaquenil
Kokeellinen: HCQ-hoito 2
Hoitohaarassa 2 tutkimuslääkkeen annos on 5 mg/kg/vrk. Päivittäinen annos ei saa ylittää 400 mg. Molemmissa ryhmissä annos pyöristetään alaspäin 100, 200, 300 tai 400 mg:aan/vrk.
Lääke: Hydroksiklorokiini suurempi annos

Intervention aloittamista tutkimuksen hoitohaarassa 2 viivästetään, kunnes lääkkeen alustava turvallisuus on varmistettu 6 potilaalla hoitohaarassa 1 ensimmäisellä seurantakäynnillä (4 kuukautta).

Tämän ryhmän osallistujat saavat 5 mg/kg/vrk. Ensimmäisellä seurantakäynnillä (4 kuukautta) paino mitataan uudelleen ja tutkimuslääkkeen annostusta muutetaan vastaavasti, jos annostusta on muutettu. Osallistujia, jotka saavat 100 mg päivässä, neuvotaan ottamaan yksi 200 mg:n tabletti joka toinen päivä. Osallistujia, jotka saavat 200 mg päivässä, neuvotaan nauttimaan yksi 200 mg:n tabletti päivässä. Osallistujia, jotka saavat 300 mg päivässä, neuvotaan ottamaan vuorotellen kaksi 200 mg:n tablettia ja yksi 200 mg:n tabletti. Osallistujia, jotka saavat 400 mg päivässä, neuvotaan nauttimaan kaksi 200 mg:n tablettia päivässä.

Muut nimet:
  • plaquenil

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos ellipsoidivyöhykkeen alueella mitattuna spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT)
Aikaikkuna: seulonta jopa 18 kuukautta
Nämä suoritetaan: seulonta, lähtötaso, 4 kuukautta, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
seulonta jopa 18 kuukautta
Muutos verkkokalvon herkkyydessä (desibeleinä) mitattuna skotooppisella ja mesoopisella mikroperimetrialla
Aikaikkuna: seulonta jopa 18 kuukautta
Nämä suoritetaan: seulonta, lähtötaso, 4 kuukautta, 12 kuukautta ja 18 kuukautta
seulonta jopa 18 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Michigan

Yhteistyökumppanit

Cures Within Reach

Tutkijat

  • Päätutkija: David Zacks, MD, University of Michigan

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 25. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 5. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 5. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. lokakuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 9. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Lauantai 26. lokakuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HUM00164470

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Tunnistamattomat yksittäiset osallistujatiedot, jotka ovat raportoitujen tulosten taustalla, jaetaan.

IPD-jaon aikakehys

Tiedot ovat saatavilla 9 kuukauden kuluttua julkaisemisesta ja 36 kuukauden kuluttua julkaisemisesta.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tutkijat, jotka tekevät metodologisesti järkevän ehdotuksen, voivat käyttää tietoja. Analyysityypit: ehdotettujen tavoitteiden saavuttaminen. Ehdotukset tulee osoittaa tutkimuksen päätutkijalle. Tietojen pyytäjien on allekirjoitettava tietojen käyttösopimus saadakseen pääsyn tietoihin.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa