Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пероральный гидроксихлорохин (HCQ) при пигментном ретините, вызванном P23H-родопсином (RHO)

23 октября 2024 г. обновлено: David Zacks, University of Michigan

Пероральный гидроксихлорохин при пигментном ретините, вызванном P23H-RHO (замена пролина на гистидин в кодоне 23 белка родопсина)

Это исследование проводится, чтобы узнать, какое влияние окажет 12-месячное лечение пероральным гидроксихлорохином (ГХХ) на сетчатку у людей с пигментным ретинитом (РП). Гипотеза состоит в том, что лечение HCQ является безопасным и переносимым у пациентов с аутосомно-доминантным пигментным ретинитом (adRP), вызванным P23H-RHO, и может остановить прогрессирование дегенерации сетчатки путем изменения пути аутофагии в фоторецепторах.

Участникам, отвечающим требованиям и согласившимся на участие в исследовании, будет предложено принимать исследуемое лекарство (HCQ) в течение 12 месяцев и проходить обследования в течение примерно 18 месяцев после исходного визита. Всего будет 6 посещений (1 визит по телефону), которые будут включать в себя общие осмотры, анализ крови, электрокардиограммы, а также специальное тестирование сетчатки.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

8

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Заявленная готовность соблюдать все процедуры исследования и доступность на время исследования
  • Подписанная и датированная форма информированного согласия
  • Раннее лечение диабетической ретинопатии Исследование наилучшей корригированной остроты зрения (ETDRS BCVA) 20 букв (приблизительно 20/400 по шкале Снеллена) или выше по крайней мере для одного глаза
  • Клиническая диагностика аутосомно-доминантного пигментного ретинита
  • Наличие одной копии патогенного варианта P23H-RHO подтверждено генетическим тестированием в лаборатории, сертифицированной в соответствии с поправками к улучшению клинической лаборатории (CLIA).
  • Чистота глазных сред и адекватное расширение зрачка для адекватного клинического осмотра глаза и визуализации сетчатки.
  • Способность выполнять тестирование, требуемое исследованием, как определено исследователем
  • Способность принимать пероральные лекарства (таблетки лекарств необходимо проглатывать целиком) и готовность придерживаться ежедневного режима приема лекарств.
  • Для женщин репродуктивного возраста: начало использования высокоэффективных средств контрацепции не позднее, чем через 1 неделю после первого визита для скрининга, и согласие на использование такого метода во время участия в исследовании и до окончания периода вымывания (6 месяцев после окончания приема ГХ). )
  • Согласие соблюдать рекомендации по образу жизни на протяжении всего исследования (принимать исследуемый препарат во время еды, избегать приема безрецептурных антацидов или каолинсодержащих продуктов за 4 часа до или после приема исследуемого препарата)

Критерий исключения:

  • Использование любых других препаратов, которые, как известно, удлиняют интервал QT.
  • Одновременное использование любого из следующих препаратов, если препарат нельзя отменить или заменить: дигоксин, противоэпилептические препараты, циметидин, метотрексат, циклоспорин, празиквантел, ампициллин
  • Текущее или предыдущее использование тамоксифена
  • Беременность или лактация
  • Известная аллергия или гиперчувствительность к гидроксихлорохину или любым другим 4-аминохинолиновым препаратам (хлорохин, амодиахин, мефлохин, хинакрин и т. д.) или дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы в анамнезе
  • Лечение с помощью другого исследовательского медицинского вмешательства по поводу пигментного ретинита в течение 3 месяцев или любое предшествующее лечение с исследовательским хирургическим вмешательством
  • Любое ранее существовавшее сердечное, почечное, печеночное или гематологическое заболевание, любой предыдущий анамнез псориаза или порфирии или любой алкоголизм
  • Аномальные лабораторные показатели скрининга, включая аспартатаминотрансферазы (АСТ) или аланинаминотрансферазы (АЛТ) > 2,0 x верхний предел нормальной, субнормальная скорость клубочковой фильтрации (< 90 мл/мин/1,73 м2) или патологический общий анализ крови, связанный с основным гематологическим заболеванием, таким как злокачественное новообразование, апластическая анемия, агранулоцитоз, лейкопения или тромбоцитопения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лечение HCQ 1
В группе лечения 1 доза исследуемого препарата будет составлять 4 мг/кг/день. Суточная доза не будет превышать 400 мг. В обеих группах доза будет округлена до 100, 200, 300 или 400 мг/сут.
Лекарство: Низкая доза гидроксихлорохина
Вес участников будет измерен и переведен в килограммы. Участники будут получать 4 мг/кг/день. При первом последующем посещении (через 4 месяца) будет повторно измерена масса тела, и дозировка исследуемого препарата будет соответствующим образом скорректирована, если дозировка изменилась. Участники, получающие 100 мг в день, будут проинструктированы принимать по одной таблетке 200 мг через день. Участники, получающие 200 мг в день, будут проинструктированы принимать по одной таблетке 200 мг в день. Участники, получающие 300 мг в день, будут проинструктированы через день принимать две таблетки по 200 мг и одну таблетку по 200 мг. Участники, получающие 400 мг в день, будут проинструктированы принимать по две таблетки по 200 мг в день.
Другие имена:
  • плаквенил
Экспериментальный: Лечение HCQ 2
В группе лечения 2 доза исследуемого препарата будет составлять 5 мг/кг/день. Суточная доза не будет превышать 400 мг. В обеих группах доза будет округлена до 100, 200, 300 или 400 мг/сут.
Лекарство: Гидроксихлорохин более высокая доза

Начало вмешательства для лечебной группы 2 исследования будет отложено до тех пор, пока предварительная безопасность препарата не будет установлена ​​у 6 пациентов в лечебной группе 1 при первом контрольном посещении (4 месяца).

Участники этой группы будут получать 5 мг/кг/день. При первом последующем посещении (через 4 месяца) будет повторно измерена масса тела, и дозировка исследуемого препарата будет соответствующим образом скорректирована, если дозировка изменилась. Участники, получающие 100 мг в день, будут проинструктированы принимать по одной таблетке 200 мг через день. Участники, получающие 200 мг в день, будут проинструктированы принимать по одной таблетке 200 мг в день. Участники, получающие 300 мг в день, будут проинструктированы через день принимать две таблетки по 200 мг и одну таблетку по 200 мг. Участники, получающие 400 мг в день, будут проинструктированы принимать по две таблетки по 200 мг в день.

Другие имена:
  • плаквенил

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение площади зоны эллипсоида, измеренное с помощью спектральной оптической когерентной томографии (SD-OCT)
Временное ограничение: скрининг до 18 месяцев
Они будут выполняться в: скрининг, исходный уровень, 4 месяца, 12 месяцев и 18 месяцев.
скрининг до 18 месяцев
Изменение чувствительности сетчатки (децибелы), измеренное с помощью скотопической и мезопической микропериметрии
Временное ограничение: скрининг до 18 месяцев
Они будут выполняться в: скрининг, исходный уровень, 4 месяца, 12 месяцев и 18 месяцев.
скрининг до 18 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Michigan

Соавторы

Cures Within Reach

Следователи

  • Главный следователь: David Zacks, MD, University of Michigan

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

25 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 августа 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

5 августа 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 октября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 октября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

9 октября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 октября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

23 октября 2024 г.

Последняя проверка

1 октября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HUM00164470

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Обезличенные данные отдельных участников, лежащие в основе сообщаемых результатов, будут переданы.

Сроки обмена IPD

Данные должны быть доступны, начиная с 9 месяцев после публикации и заканчивая 36 месяцами после публикации.

Критерии совместного доступа к IPD

Исследователи, предложившие методологически обоснованное предложение, могут получить доступ к данным. Виды анализов: для достижения предложенных целей. Предложения следует направлять главному исследователю исследования. Чтобы получить доступ, лица, запрашивающие данные, должны будут подписать соглашение о доступе к данным.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться