Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Orális hidroxiklorokin (HCQ) a P23H-rodopszin (RHO) által okozott retinitis pigmentosa kezelésére

2024. február 6. frissítette: David Zacks, University of Michigan

Orális hidroxiklorokin a P23H-RHO által okozott retinitis pigmentosa kezelésére (prolin helyettesítése hisztidinnel a rodopsin fehérje 23. kodonjában)

Ezt a kutatási tanulmányt azért végzik, hogy megtudják, milyen hatással lesz a 12 hónapos orális hidroxiklorokin (HCQ) kezelés a retinára a retinitis pigmentosa (RP) betegek retinájára. A hipotézis az, hogy a HCQ-kezelés biztonságos és tolerálható a P23H-RHO által okozott autoszomális domináns retinitis pigmentosa (adRP) betegeknél, és megállíthatja a retina degeneráció progresszióját azáltal, hogy megváltoztatja az autofágia útvonalat a fotoreceptorokban.

Azokat a résztvevőket, akik megfelelnek a jogosultságnak és beleegyeznek a vizsgálatba, felkérik, hogy 12 hónapig szedjék a vizsgálati gyógyszert (HCQ), és az alaplátogatástól számított körülbelül 18 hónapig végezzenek értékelést. Összesen 6 vizit lesz (1 telefonos vizit), és általános vizsgálatokat, vérvételt, elektrokardiogramot, valamint a retina speciális vizsgálatát foglalják magukban.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Kijelentette, hogy hajlandó betartani az összes vizsgálati eljárást és rendelkezésre áll a vizsgálat időtartama alatt
  • Aláírt és keltezett beleegyező nyilatkozat
  • A diabéteszes retinopátia korai kezelésének vizsgálata, a legjobb korrigált látásélesség (ETDRS BCVA) 20 betűből (körülbelül 20/400 Snellen) vagy jobb, legalább egy szemen
  • Az autoszomális domináns retinitis pigmentosa klinikai diagnózisa
  • A Clinical Laboratory Improvement Módosítások (CLIA) által tanúsított laboratóriumban végzett genetikai vizsgálattal megerősítették, hogy rendelkezik a P23H-RHO patogén variáns egy példányával.
  • A szemközeg tisztasága és a pupilla megfelelő tágulása a megfelelő klinikai szemvizsgálat és retina képalkotás érdekében
  • Képes a vizsgálathoz szükséges, a vizsgáló által meghatározott vizsgálatok elvégzésére
  • Képes orális gyógyszerszedésre (a gyógyszeres tablettákat egészben kell lenyelni), és hajlandó betartani a napi gyógyszeres kezelést
  • Reproduktív képességű nőstények esetében: rendkívül hatékony fogamzásgátlás alkalmazása legkésőbb az első szűrővizsgálat után 1 héttel, és beleegyezés az ilyen módszer alkalmazásába a vizsgálatban való részvétel során és a kimosódási időszak végéig (6 hónappal a HCQ beadása után) )
  • Megállapodás az életmódbeli megfontolások betartására a vizsgálat teljes időtartama alatt (a vizsgálati gyógyszert étkezés közben vegye be, kerülje a vény nélkül kapható savkötők vagy kaolin tartalmú termékek szedését 4 órával a vizsgálati gyógyszer bevétele előtt vagy után)

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen más olyan gyógyszer alkalmazása, amelyről ismert, hogy megnyújtja a QT-intervallumot
  • A következő gyógyszerek bármelyikének egyidejű alkalmazása, ha a gyógyszer nem hagyható fel vagy nem helyettesíthető: digoxin, epilepszia elleni szerek, cimetidin, metotrexát, ciklosporin, prazikvantel, ampicillin
  • A tamoxifen jelenlegi vagy korábbi alkalmazása
  • Terhesség vagy szoptatás
  • Hidroxiklorokinnal vagy bármely más 4-aminokinolin gyógyszerrel (klorokin, amodiakin, meflokin, quinakrin stb.) szembeni ismert allergia vagy túlérzékenység, vagy ismert glükóz-6-foszfát-dehidrogenáz-hiány.
  • Kezelés 3 hónapon belüli újabb vizsgálati orvosi beavatkozással a retinitis pigmentosa miatt, vagy bármely korábbi, vizsgálati sebészeti beavatkozással végzett kezelés
  • Bármilyen korábban fennálló szív-, vese-, máj- vagy hematológiai betegség, bármely korábbi pikkelysömör vagy porfíria, vagy bármilyen alkoholizmus
  • Kóros szűrési laboratóriumi értékek, beleértve az aszpartát-transzaminázt (AST) vagy az alanin-transzaminázt (ALT) > a normál felső határának 2,0-szerese, a glomeruláris filtrációs sebesség szubnormális (< 90 ml/perc/1,73 m2) vagy kóros teljes vérkép, amely mögöttes hematológiai betegségnek tulajdonítható, mint például rosszindulatú daganat, aplasztikus anémia, agranulocitózis, leukopenia vagy thrombocytopenia.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: HCQ kezelés 1
Az 1. kezelési karban a vizsgálati gyógyszer dózisa 4 mg/kg/nap. A napi adag nem haladhatja meg a 400 mg-ot. Mindkét csoportban az adagot lefelé kerekítik 100, 200, 300 vagy 400 mg/nap-ra.
Drog: Hidroxiklorokin alacsonyabb dózisban
A résztvevők súlyát megmérik és kilogrammra számítják át. A résztvevők napi 4 mg/kg-ot kapnak. Az első ellenőrző látogatás alkalmával (4 hónap) újra megmérik a testsúlyt, és ennek megfelelően módosítják a vizsgált gyógyszer adagolását, ha az adagolás megváltozott. A napi 100 mg-os adagot kapó résztvevőket arra kell utasítani, hogy minden második napon vegyenek be egy 200 mg-os tablettát. A napi 200 mg-os adagot kapó résztvevők napi egy 200 mg-os tablettát kell bevenniük. A napi 300 mg-os adagot kapó résztvevőket arra utasítják, hogy váltakozva vegyenek be két 200 mg-os tablettát és egy 200 mg-os tablettát. A napi 400 mg-os adagot kapó résztvevőket arra utasítják, hogy vegyenek be két 200 mg-os tablettát naponta.
Más nevek:
  • plaquenil
Kísérleti: HCQ kezelés 2
A 2. kezelési karban a vizsgált gyógyszer dózisa 5 mg/kg/nap. A napi adag nem haladhatja meg a 400 mg-ot. Mindkét csoportban az adagot lefelé kerekítik 100, 200, 300 vagy 400 mg/nap-ra.
Drog: Hidroxiklorokin nagyobb dózisban

A vizsgálat 2. kezelési ágában a beavatkozás megkezdését elhalasztják mindaddig, amíg a gyógyszer előzetes biztonságosságát az 1. kezelési ág 6 betegével az első utánkövetési vizit alkalmával (4 hónap) meg nem állapítják.

Az ebbe a csoportba tartozó résztvevők napi 5 mg/kg-ot kapnak. Az első ellenőrző látogatás alkalmával (4 hónap) újra megmérik a testsúlyt, és ennek megfelelően módosítják a vizsgált gyógyszer adagolását, ha az adagolás megváltozott. A napi 100 mg-os adagot kapó résztvevőket arra kell utasítani, hogy minden második napon vegyenek be egy 200 mg-os tablettát. A napi 200 mg-os adagot kapó résztvevők napi egy 200 mg-os tablettát kell bevenniük. A napi 300 mg-os adagot kapó résztvevőket arra utasítják, hogy váltakozva vegyenek be két 200 mg-os tablettát és egy 200 mg-os tablettát. A napi 400 mg-os adagot kapó résztvevőket arra utasítják, hogy vegyenek be két 200 mg-os tablettát naponta.

Más nevek:
  • plaquenil

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az ellipszoid zóna területének változása spektrális tartomány optikai koherencia tomográfiával (SD-OCT) mérve
Időkeret: szűrés 18 hónapig
Ezeket a következő időpontokban hajtják végre: szűrés, alaphelyzet, 4 hónap, 12 hónap és 18 hónap
szűrés 18 hónapig
A retina érzékenységének változása (decibelben) scotopikus és mezopos mikroperimetriával mérve
Időkeret: szűrés 18 hónapig
Ezeket a következő időpontokban hajtják végre: szűrés, alaphelyzet, 4 hónap, 12 hónap és 18 hónap
szűrés 18 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Michigan

Együttműködők

Cures Within Reach

Nyomozók

  • Kutatásvezető: David Zacks, MD, University of Michigan

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. február 25.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. január 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. október 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. október 8.

Első közzététel (Tényleges)

2019. október 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 6.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HUM00164470

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A jelentésben szereplő eredmények alapjául szolgáló, azonosítatlan, egyéni résztvevői adatok megosztásra kerülnek.

IPD megosztási időkeret

Az adatok a közzétételt követő 9 hónap elteltével állnak rendelkezésre, és a közzététel után 36 hónappal érnek véget.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A módszertanilag megalapozott javaslatot tevő kutatók hozzáférhetnek az adatokhoz. Az elemzések típusai: a kitűzött célok elérése érdekében. A javaslatokat a vizsgálat vezetőjéhez kell eljuttatni. A hozzáféréshez az adatigénylőknek adathozzáférési szerződést kell aláírniuk.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Retinitis Pigmentosa

Klinikai vizsgálatok a Hidroxiklorokin alacsonyabb dózisban

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Malta

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel