Hidroxicloroquina oral (HCQ) para la retinosis pigmentaria causada por P23H- rodopsina (RHO)

Criterios de inclusión:

• Voluntad declarada de cumplir con todos los procedimientos del estudio y disponibilidad durante la duración del estudio.
• Formulario de consentimiento informado firmado y fechado
• Estudio de retinopatía diabética de tratamiento temprano Mejor agudeza visual corregida (ETDRS BCVA) de 20 letras (aproximadamente 20/400 Snellen) o mejor en al menos un ojo
• Diagnóstico clínico de la retinitis pigmentosa autosómica dominante
• Confirmación de tener una copia de la variante patógena P23H-RHO mediante pruebas genéticas en un laboratorio certificado por Enmiendas de mejora de laboratorio clínico (CLIA)
• Claridad de los medios oculares y dilatación pupilar adecuada para permitir un examen ocular clínico y una imagen de la retina adecuados
• Capacidad para realizar las pruebas requeridas por el estudio según lo determine el investigador
• Capacidad para tomar medicamentos orales (las tabletas de medicamentos deben tragarse enteras) y estar dispuesto a cumplir con el régimen de medicamentos diario
• Para mujeres con potencial reproductivo: uso de anticonceptivos altamente efectivos a más tardar 1 semana después de la primera visita de selección, y acuerdo para usar dicho método durante la participación en el estudio y hasta el final del período de lavado (6 meses después del final de la administración de HCQ )
• Acuerdo para adherirse a las Consideraciones de estilo de vida durante la duración del estudio (tome el medicamento del estudio con las comidas, evite tomar antiácidos de venta libre o productos que contengan caolín 4 horas antes o después de tomar el medicamento del estudio)

Criterio de exclusión:

• Uso de cualquier otro fármaco que se sabe que prolonga el intervalo QT
• Uso concurrente de cualquiera de los siguientes medicamentos, si el medicamento no se puede suspender o sustituir: digoxina, medicamentos antiepilépticos, cimetidina, metotrexato, ciclosporina, praziquantel, ampicilina
• Uso actual o previo de tamoxifeno
• Embarazo o lactancia
• Alergia conocida o hipersensibilidad a la hidroxicloroquina o cualquier otro fármaco de 4-aminoquinolina (cloroquina, amodiaquina, mefloquina, quinacrina, etc.), o antecedentes conocidos de deficiencia de glucosa-6-fosfato deshidrogenasa
• Tratamiento con otra intervención médica en investigación para la retinitis pigmentosa dentro de los 3 meses, o cualquier tratamiento anterior con una intervención quirúrgica en investigación
• Cualquier enfermedad cardíaca, renal, hepática o hematológica preexistente, cualquier historial previo de psoriasis o porfiria, o cualquier alcoholismo.
• Valores de laboratorio de detección anormales, incluida la aspartato transaminasa (AST) o la alanina transaminasa (ALT) > 2,0 veces el límite superior de la tasa de filtración glomerular normal y subnormal (< 90 ml/min/1,73 m2) o hemograma completo anormal atribuible a una enfermedad hematológica subyacente, como malignidad, anemia aplásica, agranulocitosis, leucopenia o trombocitopenia.