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Hydroxychloroquine orale (HCQ) pour la rétinite pigmentaire causée par P23H- Rhodopsine (RHO)

6 février 2024 mis à jour par: David Zacks, University of Michigan

Hydroxychloroquine orale pour la rétinite pigmentaire causée par P23H-RHO (substitution de la proline à l'histidine au codon 23 de la protéine rhodopsine)

Cette étude de recherche est en cours pour savoir quel effet 12 mois de traitement à l'hydroxychloroquine (HCQ) par voie orale auront sur la rétine chez les personnes atteintes de rétinite pigmentaire (RP). L'hypothèse est que le traitement par HCQ est sûr et tolérable chez les patients atteints de rétinite pigmentaire autosomique dominante (adRP) causée par P23H-RHO, et peut arrêter la progression de la dégénérescence rétinienne en modifiant la voie d'autophagie dans les photorécepteurs.

Les participants qui remplissent les conditions d'éligibilité et acceptent l'étude seront invités à prendre le médicament à l'étude (HCQ) pendant 12 mois et à subir des évaluations jusqu'à environ 18 mois à compter de la visite de référence. Il y aura un total de 6 visites (1 est une visite téléphonique) et comprendra des examens généraux, des analyses de sang, des électrocardiogrammes, ainsi que des tests spéciaux de la rétine.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

12

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Courtney Snyder
  • Numéro de téléphone: 734-936-9798
  • E-mail: cosoto@umich.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Volonté déclarée de se conformer à toutes les procédures d'étude et disponibilité pour la durée de l'étude
  • Formulaire de consentement éclairé signé et daté
  • Étude sur le traitement précoce de la rétinopathie diabétique Meilleure acuité visuelle corrigée (ETDRS BCVA) de 20 lettres (environ 20/400 Snellen) ou mieux dans au moins un œil
  • Diagnostic clinique de la rétinite pigmentaire autosomique dominante
  • Confirmation d'avoir une copie de la variante pathogène P23H-RHO par des tests génétiques dans un laboratoire certifié CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments)
  • Clarté des médias oculaires et dilatation pupillaire adéquate pour permettre un examen oculaire clinique et une imagerie rétinienne adéquats
  • Capacité à effectuer les tests requis par l'étude, tel que déterminé par l'investigateur
  • Capacité à prendre des médicaments par voie orale (les comprimés de médicaments doivent être avalés entiers) et être disposé à respecter le régime médicamenteux quotidien
  • Pour les femmes en âge de procréer : utilisation d'une contraception hautement efficace commençant au plus tard 1 semaine après la première visite de dépistage, et accord pour utiliser une telle méthode pendant la participation à l'étude et jusqu'à la fin de la période de sevrage (6 mois après la fin de l'administration de HCQ )
  • Accord pour adhérer aux Considérations relatives au mode de vie pendant toute la durée de l'étude (prendre le médicament à l'étude avec les repas, éviter de prendre des antiacides en vente libre ou des produits contenant du kaolin 4 heures avant ou après la prise du médicament à l'étude)

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de tout autre médicament connu pour allonger l'intervalle QT
  • Utilisation concomitante de l'un des médicaments suivants, si le médicament ne peut être interrompu ou remplacé : digoxine, médicaments antiépileptiques, cimétidine, méthotrexate, cyclosporine, praziquantel, ampicilline
  • Utilisation actuelle ou antérieure de tamoxifène
  • Grossesse ou allaitement
  • Allergie ou hypersensibilité connue à l'hydroxychloroquine ou à tout autre médicament 4-aminoquinoléine (chloroquine, amodiaquine, méfloquine, quinacrine, etc.), ou antécédents connus de déficit en glucose-6-phosphate déshydrogénase
  • Traitement avec une autre intervention médicale expérimentale pour la rétinite pigmentaire dans les 3 mois, ou tout traitement antérieur avec une intervention chirurgicale expérimentale
  • Toute maladie cardiaque, rénale, hépatique ou hématologique préexistante, tout antécédent de psoriasis ou de porphyrie, ou tout alcoolisme
  • Valeurs de laboratoire de dépistage anormales, y compris l'aspartate transaminase (AST) ou l'alanine transaminase (ALT) > 2,0 x la limite supérieure du débit de filtration glomérulaire normal inférieur à la normale (< 90 mL/min/1,73 m2) ou numération globulaire complète anormale attribuable à une maladie hématologique sous-jacente telle qu'une tumeur maligne, une anémie aplasique, une agranulocytose, une leucopénie ou une thrombocytopénie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Traitement HCQ 1
Dans le groupe de traitement 1, la dose du médicament à l'étude sera de 4 mg/kg/jour. La dose quotidienne ne dépassera pas 400 mg. Dans les deux groupes, la dose sera arrondie à 100, 200, 300 ou 400 mg/jour.
Médicament: Hydroxychloroquine à faible dose
Le poids des participants sera mesuré et converti en kilogrammes. Les participants recevront 4 mg/kg/jour. Lors de la première visite de suivi (4 mois), le poids sera mesuré à nouveau et la posologie du médicament à l'étude sera ajustée en conséquence si la posologie a changé. Les participants recevant 100 mg par jour seront invités à ingérer un comprimé de 200 mg tous les deux jours. Les participants recevant 200 mg par jour seront invités à ingérer un comprimé de 200 mg par jour. Les participants recevant 300 mg par jour seront invités à alterner les jours d'ingestion de deux comprimés de 200 mg et d'un comprimé de 200 mg. Les participants recevant 400 mg par jour seront invités à ingérer deux comprimés de 200 mg par jour.
Autres noms:
  • plaquenil
Expérimental: Traitement HCQ 2
Dans le bras de traitement 2, la dose du médicament à l'étude sera de 5 mg/kg/jour. La dose quotidienne ne dépassera pas 400 mg. Dans les deux groupes, la dose sera arrondie à 100, 200, 300 ou 400 mg/jour.
Médicament: Hydroxychloroquine dose plus élevée

Le début de l'intervention pour le bras de traitement 2 de l'étude sera retardé jusqu'à ce que l'innocuité préliminaire du médicament soit établie avec les 6 patients du bras de traitement 1 lors de la première visite de suivi (4 mois).

Les participants de ce groupe recevront 5 mg/kg/jour. Lors de la première visite de suivi (4 mois), le poids sera mesuré à nouveau et la posologie du médicament à l'étude sera ajustée en conséquence si la posologie a changé. Les participants recevant 100 mg par jour seront invités à ingérer un comprimé de 200 mg tous les deux jours. Les participants recevant 200 mg par jour seront invités à ingérer un comprimé de 200 mg par jour. Les participants recevant 300 mg par jour seront invités à alterner les jours d'ingestion de deux comprimés de 200 mg et d'un comprimé de 200 mg. Les participants recevant 400 mg par jour seront invités à ingérer deux comprimés de 200 mg par jour.

Autres noms:
  • plaquenil

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la zone ellipsoïdale mesurée par tomographie par cohérence optique dans le domaine spectral (SD-OCT)
Délai: dépistage jusqu'à 18 mois
Ceux-ci seront effectués à : dépistage, référence, 4 mois, 12 mois et 18 mois
dépistage jusqu'à 18 mois
Modification de la sensibilité rétinienne (décibels) mesurée par micropérimétrie scotopique et mésopique
Délai: dépistage jusqu'à 18 mois
Ceux-ci seront effectués à : dépistage, référence, 4 mois, 12 mois et 18 mois
dépistage jusqu'à 18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Michigan

Collaborateurs

Cures Within Reach

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: David Zacks, MD, University of Michigan

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 février 2020

Achèvement primaire (Estimé)

1 janvier 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 janvier 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 octobre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 octobre 2019

Première publication (Réel)

9 octobre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 février 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 février 2024

Dernière vérification

1 février 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HUM00164470

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants individuels qui sous-tendent les résultats rapportés seront partagées.

Délai de partage IPD

Les données doivent être disponibles à partir de 9 mois après la publication et jusqu'à 36 mois après la publication.

Critères d'accès au partage IPD

Les chercheurs qui fournissent une proposition méthodologiquement valable peuvent accéder aux données. Types d'analyses : pour atteindre les objectifs proposés. Les propositions doivent être adressées au chercheur principal de l'étude. Pour y accéder, les demandeurs de données devront signer un accord d'accès aux données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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