Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral Hydroxychloroquine (HCQ) til Retinitis Pigmentosa forårsaget af P23H-Rhodopsin (RHO)

23. oktober 2024 opdateret af: David Zacks, University of Michigan

Oral Hydroxychloroquin for Retinitis Pigmentosa forårsaget af P23H-RHO (substitution af prolin til histidin ved codon 23 af Rhodopsin-proteinet)

Dette forskningsstudie bliver lavet for at lære, hvilken effekt 12 måneders behandling med oral hydroxychloroquin (HCQ) vil have på nethinden hos mennesker med retinitis pigmentosa (RP). Hypotesen er, at behandling med HCQ er sikker og tolerabel hos patienter med autosomal dominant retinitis pigmentosa (adRP) forårsaget af P23H-RHO og kan standse progression af retinal degeneration ved at ændre autofagi-vejen i fotoreceptorer.

Deltagere, der opfylder berettigelsen og accepterer undersøgelsen, vil blive bedt om at tage undersøgelsesmedicinen (HCQ) i 12 måneder og have evalueringer i op til cirka 18 måneder fra baselinebesøget. Der vil være i alt 6 besøg (1 er et telefonbesøg) og vil omfatte generelle undersøgelser, blodprøver, elektrokardiogrammer samt speciel test af nethinden.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Erklæret villighed til at overholde alle undersøgelsesprocedurer og tilgængelighed i hele undersøgelsens varighed
  • Underskrevet og dateret informeret samtykkeerklæring
  • Tidlig behandling af diabetes retinopati undersøgelse Bedste korrigerede synsstyrke (ETDRS BCVA) på 20 bogstaver (ca. 20/400 Snellen) eller bedre i mindst ét ​​øje
  • Klinisk diagnose af autosomal dominant retinitis pigmentosa
  • Bekræftet at have én kopi af den patogene P23H-RHO-variant ved genetisk testning på et Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)-certificeret laboratorium
  • Klarhed af okulære medier og tilstrækkelig pupiludvidelse for at muliggøre tilstrækkelig klinisk øjenundersøgelse og retinal billeddannelse
  • Evne til at udføre test, der kræves af undersøgelsen som bestemt af investigator
  • Evne til at tage oral medicin (medicintabletter skal sluges hele) og være villig til at overholde den daglige medicinbehandling
  • For kvinder med reproduktionspotentiale: brug af højeffektiv prævention, der begynder senest 1 uge efter det første screeningsbesøg, og aftale om at bruge en sådan metode under undersøgelsesdeltagelsen og til slutningen af ​​udvaskningsperioden (6 måneder efter afslutningen af ​​HCQ-administrationen) )
  • Aftale om at overholde livsstilsovervejelser i hele undersøgelsens varighed (tag undersøgelsesmidlet sammen med måltider, undgå at tage håndkøbssyrehæmmende midler eller kaolinholdige produkter 4 timer før eller efter indtagelse af undersøgelseslægemidlet)

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af andre lægemidler, som vides at forlænge QT-intervallet
  • Samtidig brug af et eller flere af følgende lægemidler, hvis lægemidlet ikke kan seponeres eller erstattes: digoxin, antiepileptika, cimetidin, methotrexat, cyclosporin, praziquantel, ampicillin
  • Nuværende eller tidligere brug af tamoxifen
  • Graviditet eller amning
  • Kendt allergi eller overfølsomhed over for hydroxychloroquin eller andre 4-aminoquinolinlægemidler (chloroquin, amodiaquin, mefloquin, quinacrin osv.), eller kendt historie med glucose-6-phosphat dehydrogenase mangel
  • Behandling med anden undersøgelsesmedicinsk intervention for retinitis pigmentosa inden for 3 måneder, eller enhver tidligere behandling med et forsøgskirurgisk indgreb
  • Enhver allerede eksisterende hjerte-, nyre-, lever- eller hæmatologisk sygdom, enhver tidligere historie med psoriasis eller porfyri eller alkoholisme
  • Unormale laboratorieværdier for screening inklusive aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) > 2,0 x øvre grænse for normal, subnormal glomerulær filtrationshastighed (< 90 ml/min/1,73 m2) eller unormal fuldstændig blodtælling, der kan tilskrives underliggende hæmatologisk sygdom, såsom malignitet, aplastisk anæmi, agranulocytose, leukopeni eller trombocytopeni.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HCQ-behandling 1
I behandlingsarm 1 vil dosis af undersøgelseslægemidlet være 4 mg/kg/dag. Den daglige dosis vil ikke overstige 400 mg. I begge grupper vil dosis blive rundet ned til 100, 200, 300 eller 400 mg/dag.
Medicin: Hydroxychloroquin lavere dosis
Deltagerens vægt vil blive målt og omregnet til kilogram. Deltagerne vil modtage 4 mg/kg/dag. Ved det første opfølgningsbesøg (4 måneder) vil vægten blive målt igen, og studiets lægemiddeldosering vil blive justeret i overensstemmelse hermed, hvis doseringen er ændret. Deltagere, der får 100 mg dagligt, vil blive instrueret i at indtage en 200 mg tablet hver anden dag. Deltagere, der får 200 mg dagligt, vil blive instrueret i at indtage en 200 mg tablet dagligt. Deltagere, der modtager 300 mg dagligt, vil blive instrueret i at skifte mellem dage med at indtage to 200 mg tabletter og en 200 mg tablet. Deltagere, der modtager 400 mg dagligt, vil blive instrueret i at indtage to 200 mg tabletter dagligt.
Andre navne:
  • plaquenil
Eksperimentel: HCQ-behandling 2
I behandlingsarm 2 vil dosis af undersøgelseslægemidlet være 5 mg/kg/dag. Den daglige dosis vil ikke overstige 400 mg. I begge grupper vil dosis blive rundet ned til 100, 200, 300 eller 400 mg/dag.
Medicin: Hydroxychloroquin højere dosis

Starten af ​​intervention for behandlingsarm 2 af undersøgelsen vil blive forsinket, indtil den foreløbige sikkerhed for lægemidlet er etableret med de 6 patienter i behandlingsarm 1 ved det første opfølgningsbesøg (4 måneder).

Deltagerne i denne gruppe vil modtage 5 mg/kg/dag. Ved det første opfølgningsbesøg (4 måneder) vil vægten blive målt igen, og studiets lægemiddeldosering vil blive justeret i overensstemmelse hermed, hvis doseringen er ændret. Deltagere, der får 100 mg dagligt, vil blive instrueret i at indtage en 200 mg tablet hver anden dag. Deltagere, der får 200 mg dagligt, vil blive instrueret i at indtage en 200 mg tablet dagligt. Deltagere, der modtager 300 mg dagligt, vil blive instrueret i at skifte mellem dage med at indtage to 200 mg tabletter og en 200 mg tablet. Deltagere, der modtager 400 mg dagligt, vil blive instrueret i at indtage to 200 mg tabletter dagligt.

Andre navne:
  • plaquenil

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Ellipsoid zone område målt ved Spectral-Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsramme: screening op til 18 måneder
Disse vil blive udført ved: screening, baseline, 4 måneder, 12 måneder og 18 måneder
screening op til 18 måneder
Ændring i nethindens følsomhed (decibel) målt ved scotopisk og mesopisk mikroperimetri
Tidsramme: screening op til 18 måneder
Disse vil blive udført ved: screening, baseline, 4 måneder, 12 måneder og 18 måneder
screening op til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Michigan

Samarbejdspartnere

Cures Within Reach

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: David Zacks, MD, University of Michigan

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. august 2024

Studieafslutning (Faktiske)

5. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HUM00164470

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede, individuelle deltagerdata, der ligger til grund for rapporterede resultater, vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

Data er tilgængelige fra 9 måneder efter offentliggørelse og slutter 36 måneder efter offentliggørelse.

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der giver et metodisk forsvarligt forslag, kan få adgang til dataene. Typer af analyser: for at nå foreslåede mål. Forslag skal rettes til undersøgelsens hovedefterforsker. For at få adgang skal dataanmodere underskrive en dataadgangsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Retinitis Pigmentosa

Kliniske forsøg med Hydroxychloroquin lavere dosis

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Croatia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner