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P23H-Rhodopsin(RHO)에 의한 색소성 망막염에 대한 경구 하이드록시클로로퀸(HCQ)

2024년 10월 23일 업데이트: David Zacks, University of Michigan

P23H-RHO(Rhodopsin 단백질의 코돈 23에서 프롤린을 히스티딘으로 치환)에 의한 색소성 망막염에 대한 경구 하이드록시클로로퀸

이 연구는 색소성 망막염(RP) 환자의 망막에 경구용 하이드록시클로로퀸(HCQ)으로 12개월 동안 어떤 영향을 미치는지 알아보기 위해 수행되고 있습니다. 가설은 HCQ를 사용한 치료가 P23H-RHO로 인한 상염색체 우성 색소성 망막염(adRP) 환자에서 안전하고 내약성이 있으며 광수용체에서 자가포식 경로를 변경하여 망막 변성의 진행을 정지시킬 수 있다는 것입니다.

자격을 충족하고 연구에 동의하는 참가자는 12개월 동안 연구 약물(HCQ)을 복용하고 기준선 방문으로부터 최대 약 18개월 동안 평가를 받도록 요청받을 것입니다. 총 6회의 방문(1회는 전화 방문)이 있으며 일반 검사, 혈액 검사, 심전도, 망막 특수 검사가 포함됩니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

8

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 연구 기간 동안 모든 연구 절차 및 가용성을 준수하겠다는 진술된 의지
  • 서명 및 날짜가 기재된 동의서 양식
  • 조기 치료 당뇨병성 망막병증 연구 적어도 한쪽 눈에서 20글자(약 20/400 Snellen) 이상의 최고 교정 시력(ETDRS BCVA)
  • 상염색체 우성 색소성 망막염의 임상적 진단
  • CLIA(Clinical Laboratory Improvement Amendments) 인증 실험실에서 유전자 검사를 통해 P23H-RHO 병원성 변이체 1카피 보유 확인
  • 적절한 임상 안구 검사 및 망막 이미징을 허용하는 안구 매체의 선명도 및 적절한 동공 확장
  • 연구자가 결정한 대로 연구에 필요한 테스트를 수행할 수 있는 능력
  • 경구 약물을 복용할 수 있는 능력(약물 정제는 통째로 삼켜야 함) 및 일일 약물 요법을 준수할 의향이 있음
  • 가임 여성의 경우: 첫 번째 스크리닝 방문 후 1주일 이내에 시작하는 매우 효과적인 피임법의 사용 및 연구 참여 기간 및 휴약 기간 종료 시까지(HCQ 투여 종료 후 6개월) 해당 방법 사용에 동의 )
  • 연구 기간 동안 라이프스타일 고려 사항을 준수하겠다는 동의(식사와 함께 연구 약물을 복용하고, 연구 약물을 복용하기 4시간 전 또는 후에 일반 제산제 또는 카올린 함유 제품을 복용하지 마십시오)

제외 기준:

  • QT 간격을 연장하는 것으로 알려진 다른 약물의 사용
  • 약물을 중단하거나 대체할 수 없는 경우 다음 약물의 동시 사용: 디곡신, 항경련제, 시메티딘, 메토트렉세이트, 사이클로스포린, 프라지콴텔, 암피실린
  • 타목시펜의 현재 또는 이전 사용
  • 임신 또는 수유
  • 하이드록시클로로퀸 또는 기타 4-아미노퀴놀린 약물(클로로퀸, 아모디아퀸, 메플로퀸, 퀴나크린 등)에 대한 알려진 알레르기 또는 과민성 또는 알려진 포도당-6-인산 탈수소효소 결핍 병력
  • 3개월 이내에 색소성 망막염에 대한 다른 연구용 의료 개입으로 치료하거나 연구용 외과적 개입으로 이전에 치료를 받은 적이 있는 경우
  • 기존의 모든 심장, 신장, 간 또는 혈액 질환, 건선 또는 포르피린증의 이전 병력 또는 알코올 중독
  • 아스파르테이트 트랜스아미나제(AST) 또는 알라닌 트랜스아미나제(ALT)를 포함한 비정상 선별검사 실험실 값 > 2.0 x 정상 상한, 비정상 사구체 여과율(< 90 mL/min/1.73m2) 또는 악성종양, 재생불량성 빈혈, 무과립구증, 백혈구감소증 또는 혈소판감소증과 같은 근본적인 혈액학적 질환에 기인하는 비정상적인 전체 혈구수.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 하나의

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: HCQ 치료 1
치료군 1에서 연구 약물의 용량은 4mg/kg/일입니다. 일일 복용량은 400mg을 초과하지 않습니다. 두 그룹 모두에서 복용량은 100, 200, 300 또는 400mg/일로 내림됩니다.
의약품: 하이드록시클로로퀸 저용량
참가자의 체중을 측정하여 킬로그램으로 환산합니다. 참가자는 4mg/kg/일을 받게 됩니다. 첫 번째 후속 방문(4개월)에서 체중을 다시 측정하고 투약이 변경된 경우 그에 따라 연구 약물 투약을 조정합니다. 매일 100mg을 받는 참가자는 격일로 200mg 정제 1정을 섭취하도록 지시받습니다. 매일 200mg을 받는 참가자는 매일 200mg 정제 1정을 섭취하도록 지시받습니다. 매일 300mg을 받는 참가자는 200mg 정제 2개와 200mg 정제 1개를 격일로 섭취하도록 지시받습니다. 매일 400mg을 받는 참가자는 매일 200mg 정제 2개를 섭취하도록 지시받습니다.
다른 이름들:
  • 플라크닐
실험적: HCQ 치료 2
치료군 2에서 연구 약물의 용량은 5mg/kg/일입니다. 일일 복용량은 400mg을 초과하지 않습니다. 두 그룹 모두에서 복용량은 100, 200, 300 또는 400mg/일로 내림됩니다.
의약품: 하이드록시클로로퀸 고용량

연구의 치료군 2에 대한 개입 시작은 첫 번째 후속 방문(4개월)에서 치료군 1의 6명의 환자로 약물의 예비 안전성이 확립될 때까지 연기됩니다.

이 그룹의 참가자는 5mg/kg/일을 투여받습니다. 첫 번째 후속 방문(4개월)에서 체중을 다시 측정하고 투약이 변경된 경우 그에 따라 연구 약물 투약을 조정합니다. 매일 100mg을 받는 참가자는 격일로 200mg 정제 1정을 섭취하도록 지시받습니다. 매일 200mg을 받는 참가자는 매일 200mg 정제 1정을 섭취하도록 지시받습니다. 매일 300mg을 받는 참가자는 200mg 정제 2개와 200mg 정제 1개를 격일로 섭취하도록 지시받습니다. 매일 400mg을 받는 참가자는 매일 200mg 정제 2개를 섭취하도록 지시받습니다.

다른 이름들:
  • 플라크닐

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
SD-OCT(Spectral-Domain Optical Coherence Tomography)로 측정한 타원체 영역의 변화
기간: 18개월까지 검진
이는 스크리닝, 기준선, 4개월, 12개월 및 18개월에 수행됩니다.
18개월까지 검진
암순응 및 박명 미세주시법으로 측정한 망막 민감도(데시벨)의 변화
기간: 18개월까지 검진
이는 스크리닝, 기준선, 4개월, 12개월 및 18개월에 수행됩니다.
18개월까지 검진

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Michigan

협력자

Cures Within Reach

수사관

  • 수석 연구원: David Zacks, MD, University of Michigan

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 2월 25일

기본 완료 (실제)

2024년 8월 5일

연구 완료 (실제)

2024년 8월 5일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 10월 8일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 10월 8일

처음 게시됨 (실제)

2019년 10월 9일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 10월 23일

마지막으로 확인됨

2024년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HUM00164470

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

보고된 결과의 기초가 되는 비식별화된 개별 참가자 데이터가 공유됩니다.

IPD 공유 기간

데이터는 발행 후 9개월부터 시작하여 발행 후 36개월까지 사용할 수 있습니다.

IPD 공유 액세스 기준

방법론적으로 건전한 제안을 제공하는 연구원은 데이터에 액세스할 수 있습니다. 분석 유형: 제안된 목표를 달성하기 위해. 제안서는 연구 주임 연구원에게 보내야 합니다. 액세스 권한을 얻으려면 데이터 요청자는 데이터 액세스 계약에 서명해야 합니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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