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Hidroxicloroquina oral (HCQ) para Retinite Pigmentosa Causada por P23H-Rodopsina (RHO)

6 de fevereiro de 2024 atualizado por: David Zacks, University of Michigan

Hidroxicloroquina oral para retinite pigmentosa causada por P23H-RHO (substituição de prolina por histidina no códon 23 da proteína rodopsina)

Este estudo de pesquisa está sendo feito para saber qual efeito 12 meses de tratamento com hidroxicloroquina oral (HCQ) terá na retina em pessoas com retinite pigmentosa (RP). A hipótese é que o tratamento com HCQ é seguro e tolerável em pacientes com retinite pigmentosa autossômica dominante (adRP) causada por P23H-RHO e pode interromper a progressão da degeneração da retina alterando a via de autofagia nos fotorreceptores.

Os participantes que atenderem à elegibilidade e concordarem com o estudo serão solicitados a tomar a medicação do estudo (HCQ) por 12 meses e fazer avaliações por até aproximadamente 18 meses a partir da visita inicial. Haverá um total de 6 visitas (1 é uma visita por telefone) e incluirá exames gerais, exames de sangue, eletrocardiogramas, juntamente com testes especiais da retina.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Courtney Snyder
  • Número de telefone: 734-936-9798
  • E-mail: cosoto@umich.edu

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Vontade declarada de cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade para a duração do estudo
  • Formulário de consentimento informado assinado e datado
  • Tratamento precoce da retinopatia diabética Estudo da melhor acuidade visual corrigida (ETDRS BCVA) de 20 letras (aproximadamente 20/400 Snellen) ou melhor em pelo menos um olho
  • Diagnóstico clínico de retinite pigmentosa autossômica dominante
  • Confirmado ter uma cópia da variante patogênica P23H-RHO por teste genético em um laboratório certificado pela Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)
  • Clareza da mídia ocular e dilatação pupilar adequada para permitir exame ocular clínico adequado e imagem da retina
  • Capacidade de realizar os testes exigidos pelo estudo, conforme determinado pelo investigador
  • Capacidade de tomar medicação oral (os comprimidos de medicação devem ser engolidos inteiros) e estar disposto a aderir ao regime de medicação diária
  • Para mulheres com potencial reprodutivo: uso de contracepção altamente eficaz começando no máximo 1 semana após a primeira visita de triagem e concordância em usar tal método durante a participação no estudo e até o final do período de washout (6 meses após o final da administração de HCQ )
  • Concordância em aderir às Considerações de estilo de vida durante a duração do estudo (tome o medicamento do estudo com as refeições, evite tomar antiácidos de venda livre ou produtos contendo caulim 4 horas antes ou depois de tomar o medicamento do estudo)

Critério de exclusão:

  • Uso de qualquer outro medicamento conhecido por prolongar o intervalo QT
  • Uso concomitante de qualquer um dos seguintes medicamentos, se o medicamento não puder ser descontinuado ou substituído: digoxina, medicamentos antiepilépticos, cimetidina, metotrexato, ciclosporina, praziquantel, ampicilina
  • Uso atual ou anterior de tamoxifeno
  • Gravidez ou lactação
  • Alergia ou hipersensibilidade conhecida à hidroxicloroquina ou a qualquer outra droga 4-aminoquinolina (cloroquina, amodiaquina, mefloquina, quinacrina, etc.) ou história conhecida de deficiência de glicose-6-fosfato desidrogenase
  • Tratamento com outra intervenção médica experimental para retinite pigmentosa dentro de 3 meses, ou qualquer tratamento anterior com intervenção cirúrgica experimental
  • Qualquer doença cardíaca, renal, hepática ou hematológica pré-existente, qualquer história prévia de psoríase ou porfiria ou qualquer alcoolismo
  • Valores laboratoriais de triagem anormais, incluindo aspartato transaminase (AST) ou alanina transaminase (ALT) > 2,0 x limite superior do normal, taxa de filtração glomerular subnormal (< 90 mL/min/1,73m2) ou hemograma completo anormal atribuível a doença hematológica subjacente, como malignidade, anemia aplástica, agranulocitose, leucopenia ou trombocitopenia.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento HCQ 1
No braço de tratamento 1, a dose do medicamento em estudo será de 4 mg/kg/dia. A dose diária não excederá 400 mg. Em ambos os grupos, a dose será arredondada para 100, 200, 300 ou 400 mg/dia.
Medicamento: Hidroxicloroquina dose mais baixa
O peso dos participantes será medido e convertido em quilogramas. Os participantes receberão 4 mg/kg/dia. Na primeira visita de acompanhamento (4 meses), o peso será reavaliado e a dosagem do medicamento do estudo será ajustada de acordo se a dosagem for alterada. Os participantes que recebem 100 mg diariamente serão instruídos a ingerir um comprimido de 200 mg em dias alternados. Os participantes que recebem 200 mg por dia serão instruídos a ingerir um comprimido de 200 mg por dia. Os participantes que receberem 300 mg diariamente serão instruídos a alternar dias ingerindo dois comprimidos de 200 mg e um comprimido de 200 mg. Os participantes que recebem 400 mg por dia serão instruídos a ingerir dois comprimidos de 200 mg por dia.
Outros nomes:
  • plaquenil
Experimental: Tratamento HCQ 2
No braço de tratamento 2, a dose do medicamento do estudo será de 5 mg/kg/dia. A dose diária não excederá 400 mg. Em ambos os grupos, a dose será arredondada para 100, 200, 300 ou 400 mg/dia.
Medicamento: Dose mais alta de hidroxicloroquina

O início da intervenção para o braço de tratamento 2 do estudo será adiado até que a segurança preliminar do medicamento seja estabelecida com os 6 pacientes no braço de tratamento 1 na primeira visita de acompanhamento (4 meses).

Os participantes deste grupo receberão 5 mg/kg/dia. Na primeira visita de acompanhamento (4 meses), o peso será reavaliado e a dosagem do medicamento do estudo será ajustada de acordo se a dosagem for alterada. Os participantes que recebem 100 mg diariamente serão instruídos a ingerir um comprimido de 200 mg em dias alternados. Os participantes que recebem 200 mg por dia serão instruídos a ingerir um comprimido de 200 mg por dia. Os participantes que receberem 300 mg diariamente serão instruídos a alternar dias ingerindo dois comprimidos de 200 mg e um comprimido de 200 mg. Os participantes que recebem 400 mg por dia serão instruídos a ingerir dois comprimidos de 200 mg por dia.

Outros nomes:
  • plaquenil

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na área da zona elipsoide medida por Tomografia de Coerência Óptica de Domínio Espectral (SD-OCT)
Prazo: triagem até 18 meses
Estes serão realizados em: triagem, linha de base, 4 meses, 12 meses e 18 meses
triagem até 18 meses
Alteração na sensibilidade da retina (decibéis) medida por microperimetria escotópica e mesópica
Prazo: triagem até 18 meses
Estes serão realizados em: triagem, linha de base, 4 meses, 12 meses e 18 meses
triagem até 18 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Michigan

Colaboradores

Cures Within Reach

Investigadores

  • Investigador principal: David Zacks, MD, University of Michigan

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de janeiro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de janeiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de outubro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

9 de outubro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de fevereiro de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

6 de fevereiro de 2024

Última verificação

1 de fevereiro de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HUM00164470

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados de participantes individuais não identificados que fundamentam os resultados relatados serão compartilhados.

Prazo de Compartilhamento de IPD

Os dados estarão disponíveis a partir de 9 meses após a publicação e terminando 36 meses após a publicação.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os pesquisadores que fornecem uma proposta metodologicamente sólida podem acessar os dados. Tipos de análises: para atingir os objetivos propostos. As propostas devem ser dirigidas ao investigador principal do estudo. Para obter acesso, os solicitantes de dados precisarão assinar um contrato de acesso a dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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