Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Perorální hydroxychlorochin (HCQ) pro retinitis Pigmentosa způsobenou P23H-rhodopsinem (RHO)

23. října 2024 aktualizováno: David Zacks, University of Michigan

Perorální hydroxychlorochin pro retinitis Pigmentosa způsobenou P23H-RHO (substituce prolinu za histidin v kodonu 23 proteinu rodopsinu)

Tato výzkumná studie se provádí s cílem zjistit, jaký účinek bude mít 12měsíční léčba perorálním hydroxychlorochinem (HCQ) na sítnici u lidí s retinitis pigmentosa (RP). Hypotézou je, že léčba HCQ je bezpečná a tolerovatelná u pacientů s autozomálně dominantní retinitis pigmentosa (adRP) způsobenou P23H-RHO a může zastavit progresi retinální degenerace změnou autofagické dráhy ve fotoreceptorech.

Účastníci, kteří splňují způsobilost a souhlasí se studií, budou požádáni, aby užívali studijní medikaci (HCQ) po dobu 12 měsíců a měli hodnocení až přibližně 18 měsíců od základní návštěvy. Proběhne celkem 6 návštěv (1 je telefonická) a budou zahrnovat obecná vyšetření, krevní obraz, elektrokardiogramy spolu se speciálním vyšetřením sítnice.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • University of Michigan

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Prohlásila ochotu dodržovat všechny studijní postupy a dostupnost po dobu trvání studie
  • Podepsaný a datovaný formulář informovaného souhlasu
  • Studie časné léčby diabetické retinopatie Nejlepší korigovaná zraková ostrost (ETDRS BCVA) 20 písmen (přibližně 20/400 Snellen) nebo lepší alespoň na jednom oku
  • Klinická diagnóza autozomálně dominantní retinitis pigmentosa
  • Potvrzeno, že má jednu kopii patogenní varianty P23H-RHO genetickým testováním v laboratoři s certifikací Clinical Laboratory Improvement Accessories (CLIA)
  • Čistota očního média a adekvátní dilatace zornice umožňující adekvátní klinické vyšetření oka a zobrazení sítnice
  • Schopnost provádět testování požadované studií, jak určil zkoušející
  • Schopnost užívat perorálně léky (lékové tablety je nutné spolknout celé) a být ochota dodržovat denní režim podávání léků
  • Pro ženy s reprodukčním potenciálem: používání vysoce účinné antikoncepce započaté nejpozději 1 týden po první screeningové návštěvě a souhlas s používáním takové metody během účasti ve studii a do konce vymývacího období (6 měsíců po ukončení podávání HCQ )
  • Souhlas s dodržováním zásad životního stylu po celou dobu trvání studie (užívejte studovaný lék s jídlem, vyhněte se užívání volně prodejných antacidů nebo produktů obsahujících kaolin 4 hodiny před nebo po užití studovaného léku)

Kritéria vyloučení:

  • Užívání jakýchkoli jiných léků, o kterých je známo, že prodlužují QT interval
  • Současné užívání některého z následujících léků, pokud lék nelze vysadit nebo nahradit: digoxin, antiepileptika, cimetidin, methotrexát, cyklosporin, praziquantel, ampicilin
  • Současné nebo předchozí užívání tamoxifenu
  • Těhotenství nebo kojení
  • Známá alergie nebo přecitlivělost na hydroxychlorochin nebo jiné 4-aminochinolinové léky (chlorochin, amodiachin, meflochin, chinakrin atd.) nebo známá anamnéza nedostatku glukózo-6-fosfátdehydrogenázy
  • Léčba jiným hodnoceným lékařským zákrokem pro retinitis pigmentosa během 3 měsíců nebo jakákoliv předchozí léčba výzkumným chirurgickým zákrokem
  • Jakékoli již existující onemocnění srdce, ledvin, jater nebo hematologické onemocnění, jakákoli předchozí anamnéza psoriázy nebo porfyrie nebo jakýkoli alkoholismus
  • Abnormální screeningové laboratorní hodnoty včetně aspartáttransaminázy (AST) nebo alanintransaminázy (ALT) > 2,0 x horní hranice normální, subnormální glomerulární filtrace (< 90 ml/min/1,73 m2) nebo abnormální kompletní krevní obraz připisovaný základnímu hematologickému onemocnění, jako je malignita, aplastická anémie, agranulocytóza, leukopenie nebo trombocytopenie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba HCQ 1
V léčebném rameni 1 bude dávka studovaného léku 4 mg/kg/den. Denní dávka nepřesáhne 400 mg. V obou skupinách bude dávka zaokrouhlena dolů na 100, 200, 300 nebo 400 mg/den.
Lék: Hydroxychlorochin nižší dávka
Hmotnost účastníků bude změřena a převedena na kilogramy. Účastníci dostanou 4 mg/kg/den. Při první následné návštěvě (4 měsíce) bude hmotnost znovu změřena a dávkování studovaného léku bude odpovídajícím způsobem upraveno, pokud se dávkování změnilo. Účastníci užívající 100 mg denně budou instruováni, aby požili jednu 200mg tabletu každý druhý den. Účastníci užívající 200 mg denně budou instruováni, aby požili jednu 200 mg tabletu denně. Účastníci užívající 300 mg denně budou instruováni, aby každý druhý den užívali dvě 200 mg tablety a jednu 200 mg tabletu. Účastníci užívající 400 mg denně budou instruováni, aby požili dvě 200 mg tablety denně.
Ostatní jména:
  • plaquenil
Experimentální: Léčba HCQ 2
V léčebném rameni 2 bude dávka studovaného léku 5 mg/kg/den. Denní dávka nepřesáhne 400 mg. V obou skupinách bude dávka zaokrouhlena dolů na 100, 200, 300 nebo 400 mg/den.
Lék: Hydroxychlorochin vyšší dávka

Zahájení intervence pro léčebné rameno 2 studie bude odloženo, dokud nebude stanovena předběžná bezpečnost léku u 6 pacientů v léčebném rameni 1 při první následné návštěvě (4 měsíce).

Účastníci této skupiny budou dostávat 5 mg/kg/den. Při první následné návštěvě (4 měsíce) bude hmotnost znovu změřena a dávkování studovaného léku bude odpovídajícím způsobem upraveno, pokud se dávkování změnilo. Účastníci užívající 100 mg denně budou instruováni, aby požili jednu 200mg tabletu každý druhý den. Účastníci užívající 200 mg denně budou instruováni, aby požili jednu 200 mg tabletu denně. Účastníci užívající 300 mg denně budou instruováni, aby každý druhý den užívali dvě 200 mg tablety a jednu 200 mg tabletu. Účastníci užívající 400 mg denně budou instruováni, aby požili dvě 200 mg tablety denně.

Ostatní jména:
  • plaquenil

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna oblasti elipsoidní zóny měřená spektrální doménovou optickou koherenční tomografií (SD-OCT)
Časové okno: screening do 18 měsíců
Ty budou provedeny v: screeningu, výchozí stav, 4 měsíce, 12 měsíců a 18 měsíců
screening do 18 měsíců
Změna citlivosti sítnice (decibely) měřená skotopickou a mezopickou mikroperimetrií
Časové okno: screening do 18 měsíců
Ty budou provedeny v: screeningu, výchozí stav, 4 měsíce, 12 měsíců a 18 měsíců
screening do 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Michigan

Spolupracovníci

Cures Within Reach

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: David Zacks, MD, University of Michigan

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

25. února 2020

Primární dokončení (Aktuální)

5. srpna 2024

Dokončení studie (Aktuální)

5. srpna 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. října 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

9. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. října 2024

Naposledy ověřeno

1. října 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HUM00164470

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Budou sdílena neidentifikovaná data jednotlivých účastníků, která jsou základem vykazovaných výsledků.

Časový rámec sdílení IPD

Data budou k dispozici počínaje 9 měsíci po zveřejnění a končí 36 měsíců po zveřejnění.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

K datům mají přístup výzkumní pracovníci, kteří poskytnou metodologicky správný návrh. Typy analýz: k dosažení navržených cílů. Návrhy by měly být směrovány na hlavního řešitele studie. Pro získání přístupu budou muset žadatelé o data podepsat smlouvu o přístupu k datům.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Retinitis Pigmentosa

Klinické studie na Hydroxychlorochin nižší dávka

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ethiopia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit