P23H-ロドプシン (RHO) による網膜色素変性症に対する経口ヒドロキシクロロキン (HCQ)

包含基準:

• -研究期間中のすべての研究手順と利用可能性を遵守する意思を表明した
• 署名および日付入りのインフォームド コンセント フォーム
• 早期治療 糖尿病性網膜症研究 少なくとも片眼で 20 文字 (約 20/400 スネレン) またはそれ以上の最良矯正視力 (ETDRS BCVA)
• 常染色体優性網膜色素変性症の臨床診断
• -Clinical Laboratory Improvement Amendments（CLIA）認定検査室での遺伝子検査により、P23H-RHO病原性変異のコピーが1つあることが確認されました
• 適切な臨床的眼科検査と網膜イメージングを可能にするための、眼球中膜の透明度と適切な瞳孔拡張
• -研究者によって決定された研究に必要なテストを実行する能力
• -経口薬を服用する能力（薬の錠剤は丸ごと飲み込む必要があります）および毎日の投薬計画を喜んで順守する
• -生殖能力のある女性の場合：最初のスクリーニング来院後1週間以内に開始する非常に効果的な避妊法の使用、および研究参加中およびウォッシュアウト期間の終わりまでのそのような方法の使用への同意（HCQ投与の終了後6か月） )
• -研究期間全体を通してライフスタイルの考慮事項を遵守することに同意する（治験薬を食事と一緒に服用し、治験薬を服用する4時間前または4時間後に市販の制酸剤またはカオリン含有製品を服用しないでください）

除外基準:

• QT間隔を延長することが知られている他の薬物の使用
• -薬物を中止または代替できない場合、次のいずれかの薬物の同時使用：ジゴキシン、抗てんかん薬、シメチジン、メトトレキサート、シクロスポリン、プラジカンテル、アンピシリン
• タモキシフェンの現在または以前の使用
• 妊娠または授乳
• -ヒドロキシクロロキンまたは他の4-アミノキノリン薬（クロロキン、アモジアキン、メフロキン、キナクリンなど）に対する既知のアレルギーまたは過敏症、またはグルコース-6-リン酸脱水素酵素欠損症の既知の病歴
• -3か月以内の網膜色素変性症に対する別の調査中の医学的介入による治療、または調査中の外科的介入による以前の治療
• -既存の心臓、腎臓、肝臓、または血液疾患、乾癬またはポルフィリン症の既往歴、またはアルコール依存症
• -アスパラギン酸トランスアミナーゼ（AST）またはアラニントランスアミナーゼ（ALT）を含む異常なスクリーニング検査値 > 2.0 x 正常な糸球体濾過速度の上限、正常以下の速度（< 90 mL/分/1.73m2） または悪性腫瘍、再生不良性貧血、無顆粒球症、白血球減少症、または血小板減少症などの基礎となる血液疾患に起因する異常な全血球数。