Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Oral hydroxiklorokin (HCQ) för Retinitis Pigmentosa orsakad av P23H-Rhodopsin (RHO)

6 februari 2024 uppdaterad av: David Zacks, University of Michigan

Oral hydroxiklorokin för retinitis Pigmentosa orsakad av P23H-RHO (substitution av prolin till histidin vid kodon 23 av Rhodopsin-proteinet)

Denna forskningsstudie görs för att ta reda på vilken effekt 12 månaders behandling med oralt hydroxiklorokin (HCQ) kommer att ha på näthinnan hos personer med retinitis pigmentosa (RP). Hypotesen är att behandling med HCQ är säker och tolererbar hos patienter med autosomal dominant retinitis pigmentosa (adRP) orsakad av P23H-RHO, och kan stoppa utvecklingen av retinal degeneration genom att förändra autofagivägen i fotoreceptorer.

Deltagare som uppfyller kraven och samtycker till studien kommer att bli ombedda att ta studiemedicinen (HCQ) i 12 månader och ha utvärderingar i upp till cirka 18 månader från baslinjebesöket. Det blir totalt 6 besök (1 är ett telefonbesök) och kommer att innehålla allmänna undersökningar, blodprov, elektrokardiogram, tillsammans med speciella tester av näthinnan.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Uppgiven villighet att följa alla studieprocedurer och tillgänglighet under hela studiens varaktighet
  • Undertecknad och daterad blankett för informerat samtycke
  • Tidig behandling Diabetisk retinopati studie Bästa korrigerade synskärpan (ETDRS BCVA) på 20 bokstäver (ungefär 20/400 Snellen) eller bättre i minst ett öga
  • Klinisk diagnos av autosomal dominant retinitis pigmentosa
  • Bekräftat att ha en kopia av den patogena varianten P23H-RHO genom genetisk testning vid ett Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)-certifierat laboratorium
  • Tydlighet i okulära medier och adekvat pupillvidgning för att möjliggöra adekvat klinisk okulär undersökning och retinal avbildning
  • Förmåga att utföra tester som krävs av studien som bestämts av utredaren
  • Förmåga att ta oral medicin (läkemedelstabletter måste sväljas hela) och vara villig att följa den dagliga medicineringsregimen
  • För kvinnor med reproduktionspotential: användning av mycket effektiv preventivmetod som börjar senast 1 vecka efter det första screeningbesöket och överenskommelse om att använda en sådan metod under studiedeltagandet och till och med slutet av tvättperioden (6 månader efter avslutad HCQ-administrering) )
  • Överenskommelse om att följa livsstilsöverväganden under hela studiens varaktighet (ta studieläkemedlet med måltider, undvik att ta receptfria antacida eller kaolininnehållande produkter 4 timmar före eller efter intag av studieläkemedlet)

Exklusions kriterier:

  • Användning av andra läkemedel som är kända för att förlänga QT-intervallet
  • Samtidig användning av något av följande läkemedel, om läkemedlet inte kan avbrytas eller ersättas: digoxin, antiepileptika, cimetidin, metotrexat, ciklosporin, praziquantel, ampicillin
  • Nuvarande eller tidigare användning av tamoxifen
  • Graviditet eller amning
  • Känd allergi eller överkänslighet mot hydroxiklorokin eller andra 4-aminokinolinläkemedel (klorokin, amodiakin, meflokin, kinakrin, etc.), eller känd historia av glukos-6-fosfatdehydrogenasbrist
  • Behandling med annan medicinsk prövningsintervention för retinitis pigmentosa inom 3 månader, eller någon tidigare behandling med undersökningskirurgiskt ingrepp
  • Alla redan existerande hjärt-, njur-, lever- eller hematologiska sjukdomar, någon tidigare historia av psoriasis eller porfyri eller alkoholism
  • Onormala screeninglaboratorievärden inklusive aspartattransaminas (AST) eller alanintransaminas (ALT) > 2,0 x övre gräns för normal, subnormal glomerulär filtrationshastighet (< 90 ml/min/1,73 m2) eller onormalt fullständigt blodvärde som kan tillskrivas underliggande hematologisk sjukdom såsom malignitet, aplastisk anemi, agranulocytos, leukopeni eller trombocytopeni.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HCQ-behandling 1
I behandlingsarm 1 kommer dosen av studieläkemedlet att vara 4 mg/kg/dag. Den dagliga dosen kommer inte att överstiga 400 mg. I båda grupperna kommer dosen att avrundas nedåt till 100, 200, 300 eller 400 mg/dag.
Läkemedel: Hydroxyklorokin lägre dos
Deltagarnas vikt kommer att mätas och räknas om till kilogram. Deltagarna får 4 mg/kg/dag. Vid det första uppföljningsbesöket (4 månader) kommer vikten att mätas på nytt och doseringen av studieläkemedlet kommer att justeras i enlighet med detta om doseringen har ändrats. Deltagare som får 100 mg dagligen kommer att instrueras att inta en 200 mg tablett varannan dag. Deltagare som får 200 mg dagligen kommer att instrueras att inta en 200 mg tablett dagligen. Deltagare som får 300 mg dagligen kommer att instrueras att varannan dag inta två 200 mg tabletter och en 200 mg tablett. Deltagare som får 400 mg dagligen kommer att instrueras att inta två 200 mg tabletter dagligen.
Andra namn:
  • plaquenil
Experimentell: HCQ-behandling 2
I behandlingsarm 2 kommer dosen av studieläkemedlet att vara 5 mg/kg/dag. Den dagliga dosen kommer inte att överstiga 400 mg. I båda grupperna kommer dosen att avrundas nedåt till 100, 200, 300 eller 400 mg/dag.
Läkemedel: Hydroxyklorokin högre dos

Starten av intervention för behandlingsarm 2 i studien kommer att fördröjas tills preliminär säkerhet för läkemedlet har fastställts med de 6 patienterna i behandlingsarm 1 vid det första uppföljningsbesöket (4 månader).

Deltagarna i denna grupp kommer att få 5 mg/kg/dag. Vid det första uppföljningsbesöket (4 månader) kommer vikten att mätas på nytt och doseringen av studieläkemedlet kommer att justeras i enlighet med detta om doseringen har ändrats. Deltagare som får 100 mg dagligen kommer att instrueras att inta en 200 mg tablett varannan dag. Deltagare som får 200 mg dagligen kommer att instrueras att inta en 200 mg tablett dagligen. Deltagare som får 300 mg dagligen kommer att instrueras att varannan dag inta två 200 mg tabletter och en 200 mg tablett. Deltagare som får 400 mg dagligen kommer att instrueras att inta två 200 mg tabletter dagligen.

Andra namn:
  • plaquenil

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i ellipsoidzonens area mätt med Spectral-Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Tidsram: screening upp till 18 månader
Dessa kommer att utföras vid: screening, baseline, 4 månader, 12 månader och 18 månader
screening upp till 18 månader
Förändring i näthinnekänslighet (decibel) mätt med scotopisk och mesopisk mikroperimetri
Tidsram: screening upp till 18 månader
Dessa kommer att utföras vid: screening, baseline, 4 månader, 12 månader och 18 månader
screening upp till 18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Michigan

Samarbetspartners

Cures Within Reach

Utredare

  • Huvudutredare: David Zacks, MD, University of Michigan

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

25 februari 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 januari 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 oktober 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 oktober 2019

Första postat (Faktisk)

9 oktober 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HUM00164470

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Avidentifierade, individuella deltagardata som ligger till grund för rapporterade resultat kommer att delas.

Tidsram för IPD-delning

Data är tillgängliga från och med 9 månader efter publicering och slutar 36 månader efter publicering.

Kriterier för IPD Sharing Access

Forskare som ger ett metodologiskt välgrundat förslag kan komma åt data. Typer av analyser: för att uppnå föreslagna mål. Förslag ska riktas till studiens huvudutredare. För att få åtkomst måste databegärare underteckna ett dataåtkomstavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Retinit Pigmentosa

Kliniska prövningar på Hydroxyklorokin lägre dos

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera