Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Doustna hydroksychlorochina (HCQ) na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki wywołane przez P23H-rodopsynę (RHO)

23 października 2024 zaktualizowane przez: David Zacks, University of Michigan

Doustna hydroksychlorochina na barwnikowe zapalenie siatkówki wywołane przez P23H-RHO (zastąpienie proliny histydyną w kodonie 23 białka rodopsyny)

To badanie naukowe jest przeprowadzane, aby dowiedzieć się, jaki wpływ na siatkówkę oka u osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) będzie miało 12-miesięczne leczenie doustną hydroksychlorochiną (HCQ). Hipoteza jest taka, że ​​leczenie HCQ jest bezpieczne i tolerowane u pacjentów z autosomalnym dominującym barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (adRP) wywołanym przez P23H-RHO i może zatrzymać postęp degeneracji siatkówki poprzez zmianę szlaku autofagii w fotoreceptorach.

Uczestnicy, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne i wyrażają zgodę na udział w badaniu, zostaną poproszeni o przyjmowanie badanego leku (HCQ) przez 12 miesięcy i poddani ocenie do około 18 miesięcy od wizyty początkowej. Odbędzie się w sumie 6 wizyt (1 to wizyta telefoniczna) i obejmą badania ogólne, badania krwi, elektrokardiogramy, a także specjalne badania siatkówki.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

8

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
  • Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody
  • Badanie retinopatii cukrzycowej na wczesnym etapie leczenia Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (ETDRS BCVA) 20 liter (około 20/400 Snellena) lub lepsza w co najmniej jednym oku
  • Rozpoznanie kliniczne autosomalnego dominującego barwnikowego zapalenia siatkówki
  • Potwierdzono posiadanie jednej kopii patogennego wariantu P23H-RHO za pomocą testów genetycznych w laboratorium certyfikowanym przez Clinical Laboratory Improvement Poprawki (CLIA)
  • Przejrzystość mediów ocznych i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić odpowiednie kliniczne badanie okulistyczne i obrazowanie siatkówki
  • Zdolność do przeprowadzenia badań wymaganych w ramach badania, zgodnie z ustaleniami badacza
  • Zdolność do przyjmowania leków doustnie (tabletki z lekami należy połykać w całości) i gotowość do przestrzegania codziennego schematu przyjmowania leków
  • Dla kobiet w wieku rozrodczym: rozpoczęcie stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji nie później niż 1 tydzień po pierwszej wizycie przesiewowej oraz zgoda na stosowanie tej metody podczas udziału w badaniu i do końca okresu wypłukiwania (6 miesięcy po zakończeniu podawania HCQ) )
  • Zgoda na przestrzeganie Rozważań dotyczących stylu życia przez cały czas trwania badania (przyjmuj badany lek z posiłkami, unikaj przyjmowania dostępnych bez recepty leków zobojętniających sok żołądkowy lub produktów zawierających kaolin 4 godziny przed lub po zażyciu badanego leku)

Kryteria wyłączenia:

  • Stosowanie jakichkolwiek innych leków, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT
  • Jednoczesne stosowanie któregokolwiek z następujących leków, jeśli nie można ich odstawić lub zastąpić: digoksyna, leki przeciwpadaczkowe, cymetydyna, metotreksat, cyklosporyna, prazikwantel, ampicylina
  • Obecne lub wcześniejsze stosowanie tamoksyfenu
  • Ciąża lub laktacja
  • Znana alergia lub nadwrażliwość na hydroksychlorochinę lub inne leki 4-aminochinolinowe (chlorochinę, amodiachinę, meflochinę, chinakrynę itp.) lub znany niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej w wywiadzie
  • Leczenie za pomocą innej eksperymentalnej interwencji medycznej w przypadku barwnikowego siatkówki w ciągu 3 miesięcy lub jakiekolwiek wcześniejsze leczenie za pomocą eksperymentalnej interwencji chirurgicznej
  • Jakakolwiek istniejąca wcześniej choroba serca, nerek, wątroby lub hematologiczna, jakakolwiek wcześniejsza historia łuszczycy lub porfirii lub jakikolwiek alkoholizm
  • Nieprawidłowe wartości przesiewowych badań laboratoryjnych, w tym transaminazy asparaginianowej (AST) lub transaminazy alaninowej (ALT) > 2,0 x górna granica prawidłowego, poniżej normy współczynnika przesączania kłębuszkowego (< 90 ml/min/1,73 m2) lub nieprawidłową pełną morfologię krwi, którą można przypisać podstawowej chorobie hematologicznej, takiej jak nowotwór złośliwy, niedokrwistość aplastyczna, agranulocytoza, leukopenia lub małopłytkowość.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie HCQ 1
W grupie leczenia 1 dawka badanego leku wyniesie 4 mg/kg mc./dobę. Dzienna dawka nie przekroczy 400 mg. W obu grupach dawka zostanie zaokrąglona w dół do 100, 200, 300 lub 400 mg na dobę.
Lek: Niższa dawka hydroksychlorochiny
Waga uczestników zostanie zmierzona i przeliczona na kilogramy. Uczestnicy otrzymają 4 mg/kg/dzień. Podczas pierwszej wizyty kontrolnej (4 miesiące) waga zostanie ponownie zmierzona, a dawka badanego leku zostanie odpowiednio dostosowana, jeśli dawkowanie uległo zmianie. Uczestnicy otrzymujący 100 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować jedną tabletkę 200 mg co drugi dzień. Uczestnicy otrzymujący 200 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować jedną tabletkę 200 mg dziennie. Uczestnicy otrzymujący 300 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby co drugi dzień przyjmować dwie tabletki 200 mg i jedną tabletkę 200 mg. Uczestnicy otrzymujący 400 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować dwie tabletki 200 mg dziennie.
Inne nazwy:
  • bladość
Eksperymentalny: Leczenie HCQ 2
W grupie leczenia 2 dawka badanego leku wyniesie 5 mg/kg mc./dobę. Dzienna dawka nie przekroczy 400 mg. W obu grupach dawka zostanie zaokrąglona w dół do 100, 200, 300 lub 400 mg na dobę.
Lek: Wyższa dawka hydroksychlorochiny

Rozpoczęcie interwencji w ramieniu leczenia 2 badania zostanie opóźnione do czasu ustalenia wstępnego bezpieczeństwa leku u 6 pacjentów w ramieniu leczenia 1 podczas pierwszej wizyty kontrolnej (4 miesiące).

Uczestnicy z tej grupy otrzymają 5 mg/kg/dzień. Podczas pierwszej wizyty kontrolnej (4 miesiące) waga zostanie ponownie zmierzona, a dawka badanego leku zostanie odpowiednio dostosowana, jeśli dawkowanie uległo zmianie. Uczestnicy otrzymujący 100 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować jedną tabletkę 200 mg co drugi dzień. Uczestnicy otrzymujący 200 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować jedną tabletkę 200 mg dziennie. Uczestnicy otrzymujący 300 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby co drugi dzień przyjmować dwie tabletki 200 mg i jedną tabletkę 200 mg. Uczestnicy otrzymujący 400 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować dwie tabletki 200 mg dziennie.

Inne nazwy:
  • bladość

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana obszaru strefy elipsoidy mierzona za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej w domenie widmowej (SD-OCT)
Ramy czasowe: badania przesiewowe do 18 miesięcy
Zostaną one przeprowadzone w: badaniu przesiewowym, punkcie wyjściowym, 4 miesiącach, 12 miesiącach i 18 miesiącach
badania przesiewowe do 18 miesięcy
Zmiana czułości siatkówki (decybele) mierzona za pomocą mikroperymetrii skotopowej i mezopowej
Ramy czasowe: badania przesiewowe do 18 miesięcy
Zostaną one przeprowadzone w: badaniu przesiewowym, punkcie wyjściowym, 4 miesiącach, 12 miesiącach i 18 miesiącach
badania przesiewowe do 18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Michigan

Współpracownicy

Cures Within Reach

Śledczy

  • Główny śledczy: David Zacks, MD, University of Michigan

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

25 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 października 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 października 2024

Ostatnia weryfikacja

1 października 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HUM00164470

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zanonimizowane, indywidualne dane uczestników, które leżą u podstaw zgłaszanych wyników, zostaną udostępnione.

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane będą dostępne od 9 miesięcy po publikacji do 36 miesięcy po publikacji.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Badacze, którzy przedstawią metodologicznie solidną propozycję, mogą uzyskać dostęp do danych. Rodzaje analiz: dla osiągnięcia założonych celów. Propozycje należy kierować do kierownika badania. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki

Badania kliniczne na Niższa dawka hydroksychlorochiny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tunisia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj