- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04120883
Doustna hydroksychlorochina (HCQ) na barwnikowe zwyrodnienie siatkówki wywołane przez P23H-rodopsynę (RHO)
Doustna hydroksychlorochina na barwnikowe zapalenie siatkówki wywołane przez P23H-RHO (zastąpienie proliny histydyną w kodonie 23 białka rodopsyny)
To badanie naukowe jest przeprowadzane, aby dowiedzieć się, jaki wpływ na siatkówkę oka u osób z barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (RP) będzie miało 12-miesięczne leczenie doustną hydroksychlorochiną (HCQ). Hipoteza jest taka, że leczenie HCQ jest bezpieczne i tolerowane u pacjentów z autosomalnym dominującym barwnikowym zwyrodnieniem siatkówki (adRP) wywołanym przez P23H-RHO i może zatrzymać postęp degeneracji siatkówki poprzez zmianę szlaku autofagii w fotoreceptorach.
Uczestnicy, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne i wyrażają zgodę na udział w badaniu, zostaną poproszeni o przyjmowanie badanego leku (HCQ) przez 12 miesięcy i poddani ocenie do około 18 miesięcy od wizyty początkowej. Odbędzie się w sumie 6 wizyt (1 to wizyta telefoniczna) i obejmą badania ogólne, badania krwi, elektrokardiogramy, a także specjalne badania siatkówki.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Callie Gordon
- Numer telefonu: 734-615-8560
- E-mail: callieg@umich.edu
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Courtney Snyder
- Numer telefonu: 734-936-9798
- E-mail: cosoto@umich.edu
Lokalizacje studiów
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
- Rekrutacyjny
- University of Michigan
-
Kontakt:
- Callie Gordon
- Numer telefonu: 734-615-8560
- E-mail: callieg@umich.edu
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Deklarowana gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania i dyspozycyjność na czas trwania badania
- Podpisany i opatrzony datą formularz świadomej zgody
- Badanie retinopatii cukrzycowej na wczesnym etapie leczenia Najlepsza skorygowana ostrość wzroku (ETDRS BCVA) 20 liter (około 20/400 Snellena) lub lepsza w co najmniej jednym oku
- Rozpoznanie kliniczne autosomalnego dominującego barwnikowego zapalenia siatkówki
- Potwierdzono posiadanie jednej kopii patogennego wariantu P23H-RHO za pomocą testów genetycznych w laboratorium certyfikowanym przez Clinical Laboratory Improvement Poprawki (CLIA)
- Przejrzystość mediów ocznych i odpowiednie rozszerzenie źrenic, aby umożliwić odpowiednie kliniczne badanie okulistyczne i obrazowanie siatkówki
- Zdolność do przeprowadzenia badań wymaganych w ramach badania, zgodnie z ustaleniami badacza
- Zdolność do przyjmowania leków doustnie (tabletki z lekami należy połykać w całości) i gotowość do przestrzegania codziennego schematu przyjmowania leków
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: rozpoczęcie stosowania wysoce skutecznej antykoncepcji nie później niż 1 tydzień po pierwszej wizycie przesiewowej oraz zgoda na stosowanie tej metody podczas udziału w badaniu i do końca okresu wypłukiwania (6 miesięcy po zakończeniu podawania HCQ) )
- Zgoda na przestrzeganie Rozważań dotyczących stylu życia przez cały czas trwania badania (przyjmuj badany lek z posiłkami, unikaj przyjmowania dostępnych bez recepty leków zobojętniających sok żołądkowy lub produktów zawierających kaolin 4 godziny przed lub po zażyciu badanego leku)
Kryteria wyłączenia:
- Stosowanie jakichkolwiek innych leków, o których wiadomo, że wydłużają odstęp QT
- Jednoczesne stosowanie któregokolwiek z następujących leków, jeśli nie można ich odstawić lub zastąpić: digoksyna, leki przeciwpadaczkowe, cymetydyna, metotreksat, cyklosporyna, prazikwantel, ampicylina
- Obecne lub wcześniejsze stosowanie tamoksyfenu
- Ciąża lub laktacja
- Znana alergia lub nadwrażliwość na hydroksychlorochinę lub inne leki 4-aminochinolinowe (chlorochinę, amodiachinę, meflochinę, chinakrynę itp.) lub znany niedobór dehydrogenazy glukozo-6-fosforanowej w wywiadzie
- Leczenie za pomocą innej eksperymentalnej interwencji medycznej w przypadku barwnikowego siatkówki w ciągu 3 miesięcy lub jakiekolwiek wcześniejsze leczenie za pomocą eksperymentalnej interwencji chirurgicznej
- Jakakolwiek istniejąca wcześniej choroba serca, nerek, wątroby lub hematologiczna, jakakolwiek wcześniejsza historia łuszczycy lub porfirii lub jakikolwiek alkoholizm
- Nieprawidłowe wartości przesiewowych badań laboratoryjnych, w tym transaminazy asparaginianowej (AST) lub transaminazy alaninowej (ALT) > 2,0 x górna granica prawidłowego, poniżej normy współczynnika przesączania kłębuszkowego (< 90 ml/min/1,73 m2) lub nieprawidłową pełną morfologię krwi, którą można przypisać podstawowej chorobie hematologicznej, takiej jak nowotwór złośliwy, niedokrwistość aplastyczna, agranulocytoza, leukopenia lub małopłytkowość.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Pojedynczy
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: Leczenie HCQ 1
W grupie leczenia 1 dawka badanego leku wyniesie 4 mg/kg mc./dobę.
Dzienna dawka nie przekroczy 400 mg.
W obu grupach dawka zostanie zaokrąglona w dół do 100, 200, 300 lub 400 mg na dobę.
|
Waga uczestników zostanie zmierzona i przeliczona na kilogramy.
Uczestnicy otrzymają 4 mg/kg/dzień.
Podczas pierwszej wizyty kontrolnej (4 miesiące) waga zostanie ponownie zmierzona, a dawka badanego leku zostanie odpowiednio dostosowana, jeśli dawkowanie uległo zmianie.
Uczestnicy otrzymujący 100 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować jedną tabletkę 200 mg co drugi dzień.
Uczestnicy otrzymujący 200 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować jedną tabletkę 200 mg dziennie.
Uczestnicy otrzymujący 300 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby co drugi dzień przyjmować dwie tabletki 200 mg i jedną tabletkę 200 mg.
Uczestnicy otrzymujący 400 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować dwie tabletki 200 mg dziennie.
Inne nazwy:
|
Eksperymentalny: Leczenie HCQ 2
W grupie leczenia 2 dawka badanego leku wyniesie 5 mg/kg mc./dobę.
Dzienna dawka nie przekroczy 400 mg.
W obu grupach dawka zostanie zaokrąglona w dół do 100, 200, 300 lub 400 mg na dobę.
|
Rozpoczęcie interwencji w ramieniu leczenia 2 badania zostanie opóźnione do czasu ustalenia wstępnego bezpieczeństwa leku u 6 pacjentów w ramieniu leczenia 1 podczas pierwszej wizyty kontrolnej (4 miesiące). Uczestnicy z tej grupy otrzymają 5 mg/kg/dzień. Podczas pierwszej wizyty kontrolnej (4 miesiące) waga zostanie ponownie zmierzona, a dawka badanego leku zostanie odpowiednio dostosowana, jeśli dawkowanie uległo zmianie. Uczestnicy otrzymujący 100 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować jedną tabletkę 200 mg co drugi dzień. Uczestnicy otrzymujący 200 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować jedną tabletkę 200 mg dziennie. Uczestnicy otrzymujący 300 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby co drugi dzień przyjmować dwie tabletki 200 mg i jedną tabletkę 200 mg. Uczestnicy otrzymujący 400 mg dziennie zostaną poinstruowani, aby przyjmować dwie tabletki 200 mg dziennie.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Zmiana obszaru strefy elipsoidy mierzona za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej w domenie widmowej (SD-OCT)
Ramy czasowe: badania przesiewowe do 18 miesięcy
|
Zostaną one przeprowadzone w: badaniu przesiewowym, punkcie wyjściowym, 4 miesiącach, 12 miesiącach i 18 miesiącach
|
badania przesiewowe do 18 miesięcy
|
Zmiana czułości siatkówki (decybele) mierzona za pomocą mikroperymetrii skotopowej i mezopowej
Ramy czasowe: badania przesiewowe do 18 miesięcy
|
Zostaną one przeprowadzone w: badaniu przesiewowym, punkcie wyjściowym, 4 miesiącach, 12 miesiącach i 18 miesiącach
|
badania przesiewowe do 18 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: David Zacks, MD, University of Michigan
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby oczu
- Zwyrodnienie siatkówki
- Choroby siatkówki
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby oczu, dziedziczne
- Dystrofie siatkówki
- Zapalenie siatkówki
- Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwinfekcyjne
- Inhibitory enzymów
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwpierwotniacze
- Środki przeciwpasożytnicze
- Leki przeciwmalaryczne
- Hydroksychlorochina
Inne numery identyfikacyjne badania
- HUM00164470
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki
-
MeiraGTx UK II LtdJanssen, LPAktywny, nie rekrutującyBarwnikowe zwyrodnienie siatkówkiStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Kanada
-
University Hospital, LimogesJeszcze nie rekrutacjaZespół Retinitis Pigmentosa
-
Endogena Therapeutics, IncAktywny, nie rekrutującyBarwnikowe zwyrodnienie siatkówki | Zespół Retinitis PigmentosaStany Zjednoczone
-
MeiraGTx UK II LtdSyne Qua Non Limited; Bionical EmasZakończonyBarwnikowe zapalenie siatkówki sprzężone z chromosomem XZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone
-
Foundation Fighting BlindnessRekrutacyjnyBarwnikowe zwyrodnienie siatkówki | Choroideremia | Zespół Ushera | Choroba Battena | Wrodzona ślepota Lebera | Zespół Goldmanna-Favre'a | Zespół Kearnsa-Sayre'a | Choroba siatkówki | Zespół Bardeta-Biedla | Choroba Stargardta | Dystrofia stożkowa | Siatkówki | Achromatopsja | Atrofia wirowa | Choroby oczu dziedziczne | Zespół... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Sanford HealthNational Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... i inni współpracownicyRekrutacyjnyChoroby mitochondrialne | Barwnikowe zwyrodnienie siatkówki | Myasthenia Gravis | Eozynofilowe zapalenie żołądka i jelit | Atrofia wielu systemów | Mięśniakomięsak gładkokomórkowy | Leukodystrofia | Przetoka odbytu | Ataksja rdzeniowo-móżdżkowa typu 3 | Ataksja Friedreicha | Choroba Kennedy'ego | Borelioza | Limfohistiocytoza... i inne warunkiStany Zjednoczone, Australia
Badania kliniczne na Niższa dawka hydroksychlorochiny
-
University of South CarolinaMedical University of South Carolina; National Institute on Deafness and Other...Zakończony
-
University of MinnesotaRekrutacyjnyPrzeszczep narządów stałychStany Zjednoczone
-
Brock UniversityDairy Farmers of CanadaZakończonyOtyłość | Nadwaga | DzieciKanada
-
Massachusetts Institute of TechnologyHanger Clinic: Prosthetics & OrthoticsRekrutacyjnyAmputacja kończyny dolnej poniżej kolanaStany Zjednoczone
-
Sanofi Pasteur, a Sanofi CompanyZakończony
-
University of British ColumbiaDr. Xue Chen (Janny) Ke; Dr. Alana Flexman; Dr. Stephan Schwarz; Dr. P. Shaun MacDonaldZakończonyZnieczulenie regionalne, przeszczepy naczyniowe, drożność naczyńKanada
-
Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)WycofaneZespoły mielodysplastyczne | Postępująca chorobaStany Zjednoczone
-
Vanderbilt University Medical CenterZakończonySzczepionka przeciw grypieStany Zjednoczone
-
Sanofi Pasteur, a Sanofi CompanyZakończony
-
AgendiaUniversity of South Florida; University of Miami; University of Oklahoma; Ohio State... i inni współpracownicyZakończonyRak piersiStany Zjednoczone