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Oral verabreichtes Hydroxychloroquin (HCQ) bei durch P23H-Rhodopsin (RHO) verursachter Retinitis pigmentosa

6. Februar 2024 aktualisiert von: David Zacks, University of Michigan

Oral verabreichtes Hydroxychloroquin bei Retinitis pigmentosa verursacht durch P23H-RHO (Substitution von Prolin durch Histidin an Codon 23 des Rhodopsin-Proteins)

Diese Forschungsstudie wird durchgeführt, um herauszufinden, welche Auswirkungen eine 12-monatige Behandlung mit oralem Hydroxychloroquin (HCQ) auf die Netzhaut bei Menschen mit Retinitis pigmentosa (RP) haben wird. Die Hypothese ist, dass die Behandlung mit HCQ bei Patienten mit autosomal dominanter Retinitis pigmentosa (adRP), die durch P23H-RHO verursacht wird, sicher und verträglich ist und das Fortschreiten der Netzhautdegeneration durch Veränderung des Autophagiewegs in Photorezeptoren aufhalten kann.

Teilnehmer, die die Voraussetzungen erfüllen und der Studie zustimmen, werden gebeten, die Studienmedikation (HCQ) für 12 Monate einzunehmen und bis zu etwa 18 Monate nach dem Basisbesuch ausgewertet zu werden. Es wird insgesamt 6 Besuche geben (1 ist ein telefonischer Besuch) und umfasst allgemeine Untersuchungen, Blutuntersuchungen, Elektrokardiogramme sowie spezielle Tests der Netzhaut.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Erklärte Bereitschaft zur Einhaltung aller Studienverfahren und Erreichbarkeit für die Dauer des Studiums
  • Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
  • Early Treatment Diabetic Retinopathy Study Best Corrected Visual Acuity (ETDRS BCVA) von 20 Buchstaben (ca. 20/400 Snellen) oder besser auf mindestens einem Auge
  • Klinische Diagnose einer autosomal dominanten Retinitis pigmentosa
  • Bestätigt, eine Kopie der pathogenen P23H-RHO-Variante durch Gentests in einem CLIA-zertifizierten Labor (Clinical Laboratory Improvement Amendments) zu besitzen
  • Klarheit der Augenmedien und ausreichende Pupillenerweiterung, um eine angemessene klinische Augenuntersuchung und Bildgebung der Netzhaut zu ermöglichen
  • Fähigkeit zur Durchführung von Tests, die für die Studie erforderlich sind, wie vom Prüfarzt festgelegt
  • Fähigkeit zur Einnahme oraler Medikamente (Medikamententabletten müssen unzerkaut geschluckt werden) und Bereitschaft, sich an das tägliche Medikationsschema zu halten
  • Für Frauen im gebärfähigen Alter: Verwendung einer hochwirksamen Empfängnisverhütung, die spätestens 1 Woche nach dem ersten Screening-Besuch beginnt, und Zustimmung zur Anwendung einer solchen Methode während der Studienteilnahme und bis zum Ende der Auswaschphase (6 Monate nach dem Ende der HCQ-Verabreichung )
  • Zustimmung zur Einhaltung der Überlegungen zum Lebensstil während der gesamten Studiendauer (nehmen Sie das Studienmedikament zu den Mahlzeiten ein, vermeiden Sie die Einnahme von rezeptfreien Antazida oder kaolinhaltigen Produkten 4 Stunden vor oder nach der Einnahme des Studienmedikaments)

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung anderer Arzneimittel, die bekanntermaßen das QT-Intervall verlängern
  • Gleichzeitige Anwendung eines der folgenden Arzneimittel, wenn das Arzneimittel nicht abgesetzt oder ersetzt werden kann: Digoxin, Antiepileptika, Cimetidin, Methotrexat, Cyclosporin, Praziquantel, Ampicillin
  • Aktuelle oder frühere Anwendung von Tamoxifen
  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Hydroxychloroquin oder andere 4-Aminochinolin-Medikamente (Chloroquin, Amodiaquin, Mefloquin, Chinacrin usw.) oder bekannte Vorgeschichte von Glucose-6-Phosphat-Dehydrogenase-Mangel
  • Behandlung mit einem anderen medizinischen Prüfeingriff bei Retinitis pigmentosa innerhalb von 3 Monaten oder einer früheren Behandlung mit einem chirurgischen Prüfeingriff
  • Vorbestehende Herz-, Nieren-, Leber- oder hämatologische Erkrankungen, Psoriasis oder Porphyrie in der Vorgeschichte oder Alkoholismus
  • Abnormale Screening-Laborwerte einschließlich Aspartat-Transaminase (AST) oder Alanin-Transaminase (ALT) > 2,0 x Obergrenze der normalen, subnormalen glomerulären Filtrationsrate (< 90 ml/min/1,73 m2) oder abnormales vollständiges Blutbild, das auf eine zugrunde liegende hämatologische Erkrankung zurückzuführen ist, wie z. B. Malignität, aplastische Anämie, Agranulozytose, Leukopenie oder Thrombozytopenie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: HCQ-Behandlung 1
In Behandlungsarm 1 beträgt die Dosis des Studienmedikaments 4 mg/kg/Tag. Die Tagesdosis wird 400 mg nicht überschreiten. In beiden Gruppen wird die Dosis auf 100, 200, 300 oder 400 mg/Tag abgerundet.
Arzneimittel: Hydroxychloroquin niedrigere Dosis
Das Gewicht der Teilnehmer wird gemessen und in Kilogramm umgerechnet. Die Teilnehmer erhalten 4 mg/kg/Tag. Bei der ersten Nachuntersuchung (4 Monate) wird das Gewicht erneut gemessen und die Dosierung des Studienmedikaments wird entsprechend angepasst, wenn sich die Dosierung geändert hat. Teilnehmer, die täglich 100 mg erhalten, werden angewiesen, jeden zweiten Tag eine 200-mg-Tablette einzunehmen. Teilnehmer, die täglich 200 mg erhalten, werden angewiesen, täglich eine 200-mg-Tablette einzunehmen. Teilnehmer, die täglich 300 mg erhalten, werden angewiesen, jeden Tag abwechselnd zwei 200-mg-Tabletten und eine 200-mg-Tablette einzunehmen. Teilnehmer, die täglich 400 mg erhalten, werden angewiesen, täglich zwei 200-mg-Tabletten einzunehmen.
Andere Namen:
  • Plaque
Experimental: HCQ-Behandlung 2
In Behandlungsarm 2 beträgt die Dosis des Studienmedikaments 5 mg/kg/Tag. Die Tagesdosis wird 400 mg nicht überschreiten. In beiden Gruppen wird die Dosis auf 100, 200, 300 oder 400 mg/Tag abgerundet.
Arzneimittel: Hydroxychloroquin höher dosiert

Der Beginn der Intervention für Behandlungsarm 2 der Studie wird verschoben, bis die vorläufige Sicherheit des Arzneimittels bei den 6 Patienten in Behandlungsarm 1 beim ersten Nachsorgebesuch (4 Monate) festgestellt wurde.

Die Teilnehmer dieser Gruppe erhalten 5 mg/kg/Tag. Bei der ersten Nachuntersuchung (4 Monate) wird das Gewicht erneut gemessen und die Dosierung des Studienmedikaments wird entsprechend angepasst, wenn sich die Dosierung geändert hat. Teilnehmer, die täglich 100 mg erhalten, werden angewiesen, jeden zweiten Tag eine 200-mg-Tablette einzunehmen. Teilnehmer, die täglich 200 mg erhalten, werden angewiesen, täglich eine 200-mg-Tablette einzunehmen. Teilnehmer, die täglich 300 mg erhalten, werden angewiesen, jeden Tag abwechselnd zwei 200-mg-Tabletten und eine 200-mg-Tablette einzunehmen. Teilnehmer, die täglich 400 mg erhalten, werden angewiesen, täglich zwei 200-mg-Tabletten einzunehmen.

Andere Namen:
  • Plaque

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung der Fläche der Ellipsoidzone, gemessen mit Spectral-Domain Optical Coherence Tomography (SD-OCT)
Zeitfenster: Screening bis 18 Monate
Diese werden durchgeführt bei: Screening, Baseline, 4 Monaten, 12 Monaten und 18 Monaten
Screening bis 18 Monate
Änderung der Netzhautempfindlichkeit (Dezibel), gemessen durch skotopische und mesopische Mikroperimetrie
Zeitfenster: Screening bis 18 Monate
Diese werden durchgeführt bei: Screening, Baseline, 4 Monaten, 12 Monaten und 18 Monaten
Screening bis 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of Michigan

Mitarbeiter

Cures Within Reach

Ermittler

  • Hauptermittler: David Zacks, MD, University of Michigan

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

25. Februar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Oktober 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HUM00164470

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Anonymisierte, individuelle Teilnehmerdaten, die den gemeldeten Ergebnissen zugrunde liegen, werden geteilt.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten stehen ab 9 Monate nach Veröffentlichung und bis 36 Monate nach Veröffentlichung zur Verfügung.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Auf die Daten können Forschende zugreifen, die einen methodisch fundierten Antrag stellen. Arten von Analysen: um vorgeschlagene Ziele zu erreichen. Vorschläge sind an den Hauptprüfarzt der Studie zu richten. Um Zugriff zu erhalten, müssen Datenanforderer eine Datenzugriffsvereinbarung unterzeichnen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Retinitis pigmentosa

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