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口服羟氯喹 (HCQ) 治疗 P23H-视紫红质 (RHO) 引起的色素性视网膜炎

2024年2月6日 更新者：David Zacks、University of Michigan

口服羟氯喹治疗由 P23H-RHO（视紫红质蛋白 23 位密码子上的脯氨酸取代组氨酸）引起的视网膜色素变性

正在进行这项研究，以了解口服羟氯喹 (HCQ) 治疗 12 个月对视网膜色素变性 (RP) 患者的视网膜有何影响。 假设是，用 HCQ 治疗由 P23H-RHO 引起的常染色体显性遗传性视网膜色素变性 (adRP) 患者是安全且可耐受的，并且可能通过改变光感受器中的自噬途径来阻止视网膜变性的进展。

符合资格并同意研究的参与者将被要求服用研究药物 (HCQ) 12 个月，并从基线访问开始进行长达约 18 个月的评估。 总共会有 6 次就诊（其中 1 次是电话就诊），包括一般检查、血液检查、心电图以及视网膜的特殊检查。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

12

阶段

  • 阶段2
  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Courtney Snyder
  • 电话号码：734-936-9798
  • 邮箱：cosoto@umich.edu

学习地点

  • 美国
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • 招聘中
        • University of Michigan
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 表示愿意在研究期间遵守所有研究程序和可用性
  • 签署并注明日期的知情同意书
  • 早期治疗糖尿病性视网膜病变研究 至少一只眼睛的最佳矫正视力 (ETDRS BCVA) 为 20 个字母（大约 20/400 Snellen）或更好
  • 常染色体显性遗传性视网膜色素变性的临床诊断
  • 在临床实验室改进修正案 (CLIA) 认证的实验室通过基因检测确认具有一份 P23H-RHO 致病性变异
  • 眼部介质的清晰度和足够的瞳孔扩张，以便进行充分的临床眼部检查和视网膜成像
  • 研究者确定的进行研究所需测试的能力
  • 能够口服药物（药片必须整片吞服）并愿意坚持日常用药方案
  • 对于具有生殖潜力的女性：在第一次筛查访问后不迟于 1 周开始使用高效避孕，并同意在研究参与期间和清洗期结束（HCQ 给药结束后 6 个月）使用这种方法)
  • 同意在整个研究期间遵守生活方式注意事项（随餐服用研究药物，避免在服用研究药物前后 4 小时服用非处方抗酸剂或含高岭土的产品）

排除标准：

  • 使用已知会延长 QT 间期的任何其他药物
  • 同时使用以下任何药物，如果不能停药或替代：地高辛、抗癫痫药、西咪替丁、甲氨蝶呤、环孢菌素、吡喹酮、氨苄青霉素
  • 当前或以前使用他莫昔芬
  • 怀孕或哺乳
  • 已知对羟氯喹或任何其他 4-氨基喹啉类药物（氯喹、阿莫地喹、甲氟喹、奎纳克林等）过敏或超敏反应，或已知的 6-磷酸葡萄糖脱氢酶缺乏症病史
  • 在 3 个月内用另一种研究性医学干预治疗视网膜色素变性，或任何以前接受过研究性手术干预的治疗
  • 任何先前存在的心脏、肾脏、肝脏或血液系统疾病，任何牛皮癣或卟啉症的既往病史，或任何酒精中毒
  • 异常筛查实验室值，包括天冬氨酸转氨酶 (AST) 或丙氨酸转氨酶 (ALT) > 2.0 x 正常上限，肾小球滤过率低于正常值 (< 90 mL/min/1.73m2) 由潜在的血液病引起的全血细胞计数异常，如恶性肿瘤、再生障碍性贫血、粒细胞缺乏症、白细胞减少症或血小板减少症。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：单身的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：HCQ 治疗 1
在治疗组 1 中，研究药物的剂量为 4 mg/kg/天。 每日剂量不会超过 400 毫克。 在两组中，剂量将向下舍入为 100、200、300 或 400 毫克/天。
药品：羟氯喹低剂量
参与者的体重将被测量并换算成公斤。 参与者将接受 4 mg/kg/天。 在第一次随访（4 个月）时，将重新测量体重，如果剂量发生变化，将相应调整研究药物剂量。 每天接受 100 毫克的参与者将被指示每隔一天服用一粒 200 毫克的药片。 每天接受 200 毫克剂量的参与者将被指示每天摄入一粒 200 毫克的药片。 每天接受 300 毫克的参与者将被指示隔天服用两片 200 毫克的药片和一片 200 毫克的药片。 每天接受 400 毫克的参与者将被指示每天摄取两片 200 毫克的药片。
其他名称：
  • 菌斑素
实验性的：羟氯喹治疗 2
在治疗组 2 中，研究药物的剂量为 5 mg/kg/天。 每日剂量不会超过 400 毫克。 在两组中，剂量将向下舍入为 100、200、300 或 400 毫克/天。
药品：羟氯喹更高剂量

研究的治疗组 2 的干预开始将延迟，直到在第一次随访（4 个月）时确定治疗组 1 中的 6 名患者的药物初步安全性。

该组的参与者将接受 5 mg/kg/天。 在第一次随访（4 个月）时，将重新测量体重，如果剂量发生变化，将相应调整研究药物剂量。 每天接受 100 毫克的参与者将被指示每隔一天服用一粒 200 毫克的药片。 每天接受 200 毫克剂量的参与者将被指示每天摄入一粒 200 毫克的药片。 每天接受 300 毫克的参与者将被指示隔天服用两片 200 毫克的药片和一片 200 毫克的药片。 每天接受 400 毫克的参与者将被指示每天摄取两片 200 毫克的药片。

其他名称：
  • 菌斑素

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
通过光谱域光学相干断层扫描 (SD-OCT) 测量的椭球区面积变化
大体时间：长达 18 个月的筛查
这些将在以下时间进行：筛选、基线、4 个月、12 个月和 18 个月
长达 18 个月的筛查
通过暗视和中间微视野测量法测量的视网膜敏感度（分贝）的变化
大体时间：长达 18 个月的筛查
这些将在以下时间进行：筛选、基线、4 个月、12 个月和 18 个月
长达 18 个月的筛查

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

University of Michigan

合作者

Cures Within Reach

调查人员

  • 首席研究员：David Zacks, MD、University of Michigan

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年2月25日

初级完成 (估计的)

2026年1月1日

研究完成 (估计的)

2026年1月1日

研究注册日期

首次提交

2019年10月8日

首先提交符合 QC 标准的

2019年10月8日

首次发布 (实际的)

2019年10月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年2月8日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年2月6日

最后验证

2024年2月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • HUM00164470

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

作为报告结果基础的去识别化的个体参与者数据将被共享。

IPD 共享时间框架

数据从发表后 9 个月开始到发表后 36 个月结束。

IPD 共享访问标准

提供方法论合理建议的研究人员可以访问数据。 分析类型：实现建议的目标。 建议应提交给研究首席研究员。 要获得访问权限，数据请求者需要签署数据访问协议。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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