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Idrossiclorochina orale (HCQ) per retinite pigmentosa causata da P23H-rodopsina (RHO)

6 febbraio 2024 aggiornato da: David Zacks, University of Michigan

Idrossiclorochina orale per retinite pigmentosa causata da P23H-RHO (sostituzione di prolina in istidina al codone 23 della proteina rodopsina)

Questo studio di ricerca è stato condotto per scoprire quale effetto avranno sulla retina 12 mesi di trattamento con idrossiclorochina orale (HCQ) nelle persone con retinite pigmentosa (RP). L'ipotesi è che il trattamento con HCQ sia sicuro e tollerabile nei pazienti con retinite pigmentosa autosomica dominante (adRP) causata da P23H-RHO e possa arrestare la progressione della degenerazione retinica alterando il percorso autofagico nei fotorecettori.

Ai partecipanti che soddisfano l'idoneità e accettano lo studio verrà chiesto di assumere il farmaco in studio (HCQ) per 12 mesi e di sottoporsi a valutazioni fino a circa 18 mesi dalla visita di base. Le visite saranno in totale 6 (1 è una visita telefonica) e includeranno esami generali, analisi del sangue, elettrocardiogrammi, insieme a test speciali della retina.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Courtney Snyder
  • Numero di telefono: 734-936-9798
  • Email: cosoto@umich.edu

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Dichiarata disponibilità a rispettare tutte le procedure dello studio e disponibilità per la durata dello studio
  • Modulo di consenso informato firmato e datato
  • Studio sulla retinopatia diabetica per il trattamento precoce Migliore acuità visiva corretta (ETDRS BCVA) di 20 lettere (circa 20/400 Snellen) o migliore in almeno un occhio
  • Diagnosi clinica della retinite pigmentosa autosomica dominante
  • Confermato il possesso di una copia della variante patogena P23H-RHO mediante test genetici presso un laboratorio certificato CLIA (Clinical Laboratory Improvement Amendments)
  • Chiarezza del mezzo oculare e adeguata dilatazione pupillare per consentire un adeguato esame clinico oculare e imaging della retina
  • Capacità di eseguire i test richiesti dallo studio come determinato dallo sperimentatore
  • Capacità di assumere farmaci per via orale (le compresse del farmaco devono essere inghiottite intere) ed essere disposti ad aderire al regime terapeutico quotidiano
  • Per le donne con potenziale riproduttivo: uso di contraccettivi altamente efficaci a partire da non oltre 1 settimana dopo la prima visita di screening e accordo sull'uso di tale metodo durante la partecipazione allo studio e fino alla fine del periodo di washout (6 mesi dopo la fine della somministrazione di HCQ )
  • Accordo per aderire alle Considerazioni sullo stile di vita per tutta la durata dello studio (assumere il farmaco in studio con i pasti, evitare di assumere antiacidi da banco o prodotti contenenti caolino 4 ore prima o dopo l'assunzione del farmaco in studio)

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi altro farmaco noto per prolungare l'intervallo QT
  • Uso concomitante di uno qualsiasi dei seguenti farmaci, se il farmaco non può essere interrotto o sostituito: digossina, farmaci antiepilettici, cimetidina, metotrexato, ciclosporina, praziquantel, ampicillina
  • Uso attuale o precedente di tamoxifene
  • Gravidanza o allattamento
  • Allergia o ipersensibilità nota all'idrossiclorochina o a qualsiasi altro farmaco 4-aminochinolina (clorochina, amodiachina, meflochina, chinacrina, ecc.) o anamnesi nota di deficit di glucosio-6-fosfato deidrogenasi
  • Trattamento con un altro intervento medico sperimentale per la retinite pigmentosa entro 3 mesi o qualsiasi trattamento precedente con un intervento chirurgico sperimentale
  • Qualsiasi malattia cardiaca, renale, epatica o ematologica preesistente, qualsiasi precedente storia di psoriasi o porfiria o qualsiasi alcolismo
  • Valori di laboratorio di screening anomali tra cui aspartato transaminasi (AST) o alanina transaminasi (ALT) > 2,0 x limite superiore della velocità di filtrazione glomerulare normale, subnormale (< 90 mL/min/1,73 m2) o conta ematica completa anormale attribuibile a malattia ematologica sottostante come malignità, anemia aplastica, agranulocitosi, leucopenia o trombocitopenia.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Trattamento HCQ 1
Nel braccio di trattamento 1, la dose del farmaco in studio sarà di 4 mg/kg/die. La dose giornaliera non supererà i 400 mg. In entrambi i gruppi, la dose sarà arrotondata per difetto a 100, 200, 300 o 400 mg/die.
Droga: Idrossiclorochina dose più bassa
Il peso dei partecipanti sarà misurato e convertito in chilogrammi. I partecipanti riceveranno 4 mg/kg/giorno. Alla prima visita di follow-up (4 mesi) il peso verrà rimisurato e il dosaggio del farmaco in studio verrà adeguato di conseguenza se il dosaggio è cambiato. I partecipanti che ricevono 100 mg al giorno verranno istruiti a ingerire una compressa da 200 mg a giorni alterni. I partecipanti che ricevono 200 mg al giorno verranno istruiti a ingerire una compressa da 200 mg al giorno. I partecipanti che ricevono 300 mg al giorno verranno istruiti a giorni alterni ingerendo due compresse da 200 mg e una compressa da 200 mg. I partecipanti che ricevono 400 mg al giorno verranno istruiti a ingerire due compresse da 200 mg al giorno.
Altri nomi:
  • placchenil
Sperimentale: Trattamento HCQ 2
Nel braccio di trattamento 2, la dose del farmaco in studio sarà di 5 mg/kg/die. La dose giornaliera non supererà i 400 mg. In entrambi i gruppi, la dose sarà arrotondata per difetto a 100, 200, 300 o 400 mg/die.
Droga: Dose più alta di idrossiclorochina

L'inizio dell'intervento per il braccio di trattamento 2 dello studio sarà ritardato fino a quando non sarà stabilita la sicurezza preliminare del farmaco con i 6 pazienti nel braccio di trattamento 1 alla prima visita di follow-up (4 mesi).

I partecipanti a questo gruppo riceveranno 5 mg/kg/giorno. Alla prima visita di follow-up (4 mesi) il peso verrà rimisurato e il dosaggio del farmaco in studio verrà adeguato di conseguenza se il dosaggio è cambiato. I partecipanti che ricevono 100 mg al giorno verranno istruiti a ingerire una compressa da 200 mg a giorni alterni. I partecipanti che ricevono 200 mg al giorno verranno istruiti a ingerire una compressa da 200 mg al giorno. I partecipanti che ricevono 300 mg al giorno verranno istruiti a giorni alterni ingerendo due compresse da 200 mg e una compressa da 200 mg. I partecipanti che ricevono 400 mg al giorno verranno istruiti a ingerire due compresse da 200 mg al giorno.

Altri nomi:
  • placchenil

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione dell'area della zona ellissoidale misurata mediante tomografia a coerenza ottica nel dominio spettrale (SD-OCT)
Lasso di tempo: screening fino a 18 mesi
Questi saranno eseguiti a: screening, basale, 4 mesi, 12 mesi e 18 mesi
screening fino a 18 mesi
Variazione della sensibilità retinica (decibel) misurata mediante microperimetria scotopica e mesopica
Lasso di tempo: screening fino a 18 mesi
Questi saranno eseguiti a: screening, basale, 4 mesi, 12 mesi e 18 mesi
screening fino a 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Michigan

Collaboratori

Cures Within Reach

Investigatori

  • Investigatore principale: David Zacks, MD, University of Michigan

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 febbraio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 gennaio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 ottobre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 febbraio 2024

Ultimo verificato

1 febbraio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HUM00164470

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Saranno condivisi i dati anonimizzati dei singoli partecipanti che sono alla base dei risultati riportati.

Periodo di condivisione IPD

I dati saranno disponibili a partire da 9 mesi dopo la pubblicazione e fino a 36 mesi dopo la pubblicazione.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I ricercatori che forniscono una proposta metodologicamente valida possono accedere ai dati. Tipologie di analisi: per raggiungere gli obiettivi proposti. Le proposte devono essere indirizzate al Principal Investigator dello studio. Per ottenere l'accesso, i richiedenti dati dovranno firmare un accordo di accesso ai dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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