Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n ja PD:n arvioimiseksi kystisen fibroosin potilailla, joilla on vähintään 1 G542X-alleeli

torstai 17. elokuuta 2023 päivittänyt: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 2 avoin tutkimus ihonalaisen ELX-02:n useiden annostasojen turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jossa on vähintään yksi G542X-alleeli

Tämä on vaiheen 2 avoin tutkimus, jossa arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä, PK:ta ja PD:tä useiden SC-annosten tasoilla, kun ELX-02:ta annettiin ivakaftorin kanssa tai ilman sitä potilailla, joilla on CF, jossa on vähintään yksi G542X-alleeli tai fenotyyppisesti samanlainen nonsense-alleeli.

Enintään 16 potilasta otetaan mukaan tutkimukseen; enintään 4 potilasta on homotsygootteja G542X:lle, ja loput potilaat ovat yhdiste heterotsygootteja, joilla on G542X tai fenotyyppisesti samanlainen nonsense-mutaatio ja mikä tahansa luokan 1 tai luokan 2 mutaatio.

Jokainen potilas saa 5 nousevaa annosta seuraavasti:

  • 0,3 mg/kg päivässä SC
  • 0,75 mg/kg päivässä SC
  • 1,5 mg/kg päivässä SC
  • Yksilöllinen annos, jopa 3,0 mg/kg vuorokaudessa SC, joka perustuu potilaiden havaittuun turvallisuuteen ja siedettävyyteen, aikaisempien annosten farmakokinetiikkaan ja laboratoriotutkimusten tuloksiin
  • ELX-02 1,5 mg/kg päivässä SC plus 150 mg ivakaftoria joka 12. vuorokausi

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Australia, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • The Alfred Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Saksa, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Potilaiden tulee täyttää seuraavat kriteerit osallistuakseen tähän tutkimukseen:

  1. 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset Saksassa ja Israelissa; maissa, joissa se on sallittua, 16-vuotiaat ja sitä vanhemmat miehet ja naiset
  2. Vahvistettu diagnoosi nmCF:stä, jossa on dokumentoitu G542X tai fenotyyppisesti samanlainen nonsense-mutaatio, homotsygootti tai yhdiste heterotsygootti, jolla on jokin määritellyistä mutaatioista. Heterotsygooteilla yhden mutaation on oltava G542X tai fenotyyppisesti samanlainen nonsense-mutaatio, ja toinen mutaatio voi olla luokan 1 tai luokan 2 mutaatio. Potilaat, joilla on yksi G542X tai fenotyyppisesti samankaltainen nonsense-alleeli ja toinen alleeli, jota ei ole yllä olevassa luettelossa, voidaan mahdollisesti sallia, mutta vasta kun asiasta on keskusteltu tapauskohtaisesti sponsorin kanssa ja saatu kirjallinen hyväksyntä.
  3. Dokumentoitu SCC ≥ 60 mekv/l
  4. FEV1 ≥ 40 % ennustettu normaali iän, sukupuolen ja pituuden suhteen seulonnassa (Knudsonin yhtälö)
  5. Painoindeksi (BMI) 19,0-30,0 kg/m2 (mukaan lukien).

Potilaita, joilla on jokin seuraavista ominaisuuksista/tiloista, ei oteta mukaan tutkimukseen:

  1. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen, mukaan lukien minkä tahansa tutkimuslääkkeen tai -laitteen antaminen viimeisten 30 päivän aikana tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) aikana ennen tutkimustuotteen annosta tässä tutkimuksessa
  2. Kaikkien elinsiirtojen historia
  3. Suuri leikkaus 180 päivän (6 kuukauden) sisällä seulonnasta
  4. Potilaat, joilla ei ole dokumentoitua aikaisempaa aminoglykosidialtistusta ja joilla on mitokondriomutaatio, jonka on osoitettu lisäävän herkkyyttä aminoglykosideille
  5. Tunnettu allergia mille tahansa aminoglykosidille
  6. Potilaat, joilla on mikä tahansa poikkeavuus ENT-seulonnassa, mikä osoittaa vestibulaarisen toksisuuden esiintymisen, joka liittyy aiempaan aminoglykosideille altistumiseen.
  7. Dizzines Handicap Inventory (DHI)-H-pisteet seulonnassa >16
  8. Potilaat, jotka saavat CFTR-modulaattoreita 2 kuukauden sisällä tutkimushoidosta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ELX-02
Eukaryoottinen ribosomin selektiivinen glykosidi (ERSG)
Lääke: Ivakaftori
CFTR-potentiaattori
Lääke: ELX-02
ELX-02 on pieni molekyyli, uusi kemiallinen kokonaisuus, jota kehitetään nonsense-mutaatioiden aiheuttamien geneettisten sairauksien hoitoon. ELX-02 on eukaryoottinen ribosomaalisesti selektiivinen glykosidi (ERSG).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ELX-02:n erilaisiin annostasoihin liittyvät haittavaikutukset
Aikaikkuna: Ensimmäisestä annostelusta seurantakäyntiin asti keskimäärin noin 9 viikkoa
Ensimmäisestä annostelusta seurantakäyntiin asti keskimäärin noin 9 viikkoa
Suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) päivänä 1
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1, 2, 3 ja 4 1. päivä
Täysi PK-profiili 8 verinäytettä 24 tunnin aikana
Hoitojaksojen 1, 2, 3 ja 4 1. päivä
Plasman pitoisuuskäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 24 tuntiin (AUC0-24)
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1, 2, 3 ja 4 1. päivä
Täysi PK-profiili 8 verinäytettä jopa 24 tuntia
Hoitojaksojen 1, 2, 3 ja 4 1. päivä
Plasman huippupitoisuus (Cpeak) ajan myötä
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1-3 päivät 1, 2 ja 7, hoitojakson 4 päivät 1, 2, 7 ja 14, harvat näytteet, verinäytteet 30 minuuttia ja 1 tunti annoksen jälkeen
Hoitojaksojen 1-3 päivät 1, 2 ja 7, hoitojakson 4 päivät 1, 2, 7 ja 14, harvat näytteet, verinäytteet 30 minuuttia ja 1 tunti annoksen jälkeen
Pienimmät havaitut plasmapitoisuudet (Cpredose) ajan myötä
Aikaikkuna: Hoitojaksojen 1-3 päivät 1, 2 ja 7, hoitojakson 4 päivät 1, 2, 7 ja 14, harvat verinäytteet ennen annosta
Hoitojaksojen 1-3 päivät 1, 2 ja 7, hoitojakson 4 päivät 1, 2, 7 ja 14, harvat verinäytteet ennen annosta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutokset lähtötasosta hikikloridipitoisuudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Muutokset lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Muutokset lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (ppFVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Muutokset lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitysvirtaus 25–75 %:ssa (ppFEF25–75)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14
Lähtötilanteesta hoitojaksojen 1-3 päivään 7 ja hoitojakson 4 päiviin 7 ja 14

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 5. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. huhtikuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 16. elokuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. lokakuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 21. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. heinäkuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • EL-004

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa