Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD u pacientů s cystickou fibrózou s alespoň 1 alelou G542X

17. srpna 2023 aktualizováno: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Otevřená studie fáze 2 k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky vícenásobných dávek subkutánně podávaného ELX-02 u pacientů s cystickou fibrózou s alespoň jednou alelou G542X

Toto je otevřená studie fáze 2 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD vícenásobných dávek SC podávaných ELX-02 s ivakaftorem a bez něj u pacientů s CF s alespoň jednou alelou G542X nebo fenotypově podobnou nesmyslnou alelou.

Do studie bude zařazeno až 16 pacientů; až 4 pacienti budou homozygoti G542X a zbývající pacienti budou složenými heterozygoty s G542X nebo fenotypicky podobnou nesmyslnou mutací a jakoukoli mutací třídy 1 nebo třídy 2.

Každý pacient dostane 5 postupně se zvyšujících dávek takto:

  • 0,3 mg/kg za den SC
  • 0,75 mg/kg za den SC
  • 1,5 mg/kg za den SC
  • Individuální dávka až 3,0 mg/kg za den s.c. na základě pozorované bezpečnosti a snášenlivosti pacientů, PK při předchozích dávkách a výsledků laboratorních testů
  • ELX-02 1,5 mg/kg denně SC plus 150 mg ivakaftoru každých 12 bid

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Austrálie, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrálie
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie
        • The Alfred Hospital
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Izrael
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Izrael
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Izrael
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center
  • Německo
      • Frankfurt, Německo
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Německo, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Pacienti musí splňovat následující kritéria, aby se mohli zúčastnit této studie:

  1. Muži a ženy ve věku 18 let a více v Německu a Izraeli; v zemích, kde je to povoleno, muži a ženy ve věku 16 let a více
  2. Potvrzená diagnóza nmCF s dokumentovanou G542X nebo fenotypicky podobnou nesmyslnou mutací, homozygotem nebo složeným heterozygotem s jednou ze specifikovaných mutací. U heterozygotů musí být jedna mutace G542X nebo fenotypově podobná nesmyslná mutace a druhá mutace může být mutace třídy 1 nebo třídy 2. Pacienti s jednou G542X nebo fenotypicky podobnou nesmyslnou alelou a druhou alelou, která není ve výše uvedeném seznamu, mohou být potenciálně povoleni, ale pouze po projednání případ od případu s písemným souhlasem sponzora.
  3. Zdokumentované SCC ≥ 60 mEq/l
  4. FEV1 ≥ 40 % předpokládané normální pro věk, pohlaví a výšku při screeningu (Knudsonova rovnice)
  5. Index tělesné hmotnosti (BMI) 19,0 až 30,0 kg/m2 (včetně).

Do studie nebudou zařazeni pacienti s některou z následujících charakteristik/stavů:

  1. Účast na klinické studii včetně podávání jakéhokoli hodnoceného léku nebo zařízení v posledních 30 dnech nebo 5 poločasech (podle toho, co je delší) před dávkováním hodnoceného produktu v aktuální studii
  2. Anamnéza jakékoli transplantace orgánů
  3. Velká operace do 180 dnů (6 měsíců) od screeningu
  4. Pacienti bez zdokumentované předchozí expozice aminoglykosidům, kteří mají mitochondriální mutaci, u které bylo prokázáno, že zvyšuje citlivost na aminoglykosidy
  5. Známá alergie na jakýkoli aminoglykosid
  6. Pacienti s jakoukoli abnormalitou při ORL screeningu, která ukazuje na přítomnost vestibulární toxicity spojené s předchozí expozicí aminoglykosidům.
  7. Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H skóre při screeningu >16
  8. Pacienti užívající modulátory CFTR do 2 měsíců od studijní léčby

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ELX-02
Eukaryotický ribozomální selektivní glykosid (ERSG)
Lék: Ivacaftor
CFTR potenciátor
Lék: ELX-02
ELX-02 je malá molekula, nová chemická entita vyvíjená pro léčbu genetických onemocnění způsobených nesmyslnými mutacemi. ELX-02 je eukaryotický ribozomální selektivní glykosid (ERSG).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AE spojené s různými úrovněmi dávek ELX-02
Časové okno: Od okamžiku první dávky po následnou návštěvu v průměru přibližně 9 týdnů
Od okamžiku první dávky po následnou návštěvu v průměru přibližně 9 týdnů
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) v den 1
Časové okno: 1. den léčebných období 1, 2, 3 a 4
Úplný PK profil 8 vzorků krve během 24 hodin
1. den léčebných období 1, 2, 3 a 4
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace od času nula do 24 hodin (AUC0-24)
Časové okno: 1. den léčebných období 1, 2, 3 a 4
Plný PK profil 8 vzorků krve do 24 hodin
1. den léčebných období 1, 2, 3 a 4
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cpeak) v průběhu času
Časové okno: 1., 2. a 7. den léčebného období 1-3, 1., 2., 7. a 14. den léčebného období 4, řídký odběr vzorků, odběr krve 30 minut a 1 hodinu po dávce
1., 2. a 7. den léčebného období 1-3, 1., 2., 7. a 14. den léčebného období 4, řídký odběr vzorků, odběr krve 30 minut a 1 hodinu po dávce
Minimální pozorované plazmatické koncentrace (Cpredose) v průběhu času
Časové okno: 1., 2. a 7. den léčebného období 1-3, 1., 2., 7. a 14. den léčebného období 4, řídký odběr krve před podáním dávky
1., 2. a 7. den léčebného období 1-3, 1., 2., 7. a 14. den léčebného období 4, řídký odběr krve před podáním dávky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změny od výchozí hodnoty v koncentraci chloridu v potu
Časové okno: Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Změny od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného objemu usilovného výdechu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Změny od výchozí hodnoty v procentech předpokládané nucené vitální kapacity (ppFVC)
Časové okno: Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Změny od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného usilovného výdechového průtoku při 25–75 % (ppFEF25–75)
Časové okno: Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4
Od základní linie do dne 7 období léčby 1-3 a dnů 7 a 14 období léčby 4

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. listopadu 2019

Primární dokončení (Aktuální)

6. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

6. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. srpna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

15. října 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • EL-004

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ivacaftor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Croatia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit