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Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD bei Mukoviszidose-Patienten mit mindestens 1 G542X-Allel

17. August 2023 aktualisiert von: Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von subkutan verabreichtem ELX-02 in mehreren Dosierungen bei Patienten mit zystischer Fibrose mit mindestens einem G542X-Allel

Dies ist eine offene Phase-2-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von ELX-02 in mehreren Dosierungen, die subkutan mit und ohne Ivacaftor bei Patienten mit CF mit mindestens einem G542X-Allel oder einem phänotypisch ähnlichen Nonsense-Allel verabreicht wurden.

Bis zu 16 Patienten werden in die Studie aufgenommen; Bis zu 4 Patienten sind homozygot für G542X, und die verbleibenden Patienten sind zusammengesetzte Heterozygote mit G542X oder einer phänotypisch ähnlichen Nonsense-Mutation und einer Mutation der Klasse 1 oder Klasse 2.

Jeder Patient erhält 5 ansteigende Dosen wie folgt:

  • 0,3 mg/kg pro Tag s.c
  • 0,75 mg/kg pro Tag s.c
  • 1,5 mg/kg pro Tag SC
  • Eine individualisierte Dosis von bis zu 3,0 mg/kg pro Tag s.c., basierend auf der von den Patienten beobachteten Sicherheit und Verträglichkeit, PK bei früheren Dosen und den Ergebnissen von Labortests
  • ELX-02 1,5 mg/kg pro Tag s.c. plus 150 mg Ivacaftor alle 12 2-mal täglich

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

17

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Whales
      • Camperdown, New South Whales, Australien, 2050
        • The Royal Prince Alfred Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien
        • The Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • The Alfred Hospital
  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland
        • Universitatsklinikum Frankfurt
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Deutschland, 45239
        • Universitätsmedizin Essen Ruhrlandklinik
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Carmel Medical Center
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah Medical Center
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center
      • Ramat Gan, Israel
        • Safra Children's Hospital - Chaim Sheba Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Patienten müssen die folgenden Kriterien erfüllen, um an dieser Studie teilnehmen zu können:

  1. Männer und Frauen ab 18 Jahren in Deutschland und Israel; in Ländern, in denen dies gestattet ist, für Männer und Frauen ab 16 Jahren
  2. Eine bestätigte Diagnose von nmCF mit einer dokumentierten G542X- oder phänotypisch ähnlichen Nonsense-Mutation, homozygot oder zusammengesetzt heterozygot mit einer der angegebenen Mutationen. Bei Heterozygoten muss eine Mutation G542X oder eine phänotypisch ähnliche Nonsense-Mutation sein, und die zweite Mutation könnte eine Klasse-1- oder Klasse-2-Mutation sein. Patienten mit einem G542X- oder einem phänotypisch ähnlichen Nonsense-Allel und einem zweiten Allel, das nicht in der obigen Liste enthalten ist, können möglicherweise zugelassen werden, jedoch nur nach einer Einzelfallbesprechung mit dem Sponsor und einer schriftlichen Genehmigung durch den Sponsor.
  3. Dokumentierter SCC ≥ 60 mEq/l
  4. FEV1 ≥ 40 % des vorhergesagten Normalwerts für Alter, Geschlecht und Größe beim Screening (Knudson-Gleichung)
  5. Body-Mass-Index (BMI) von 19,0 bis 30,0 kg/m2 (inklusive).

Patienten mit einem der folgenden Merkmale/Zustände werden nicht in die Studie aufgenommen:

  1. Teilnahme an einer klinischen Studie, einschließlich der Verabreichung eines Prüfpräparats oder -geräts in den letzten 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) vor der Verabreichung des Prüfpräparats in der aktuellen Studie
  2. Geschichte einer Organtransplantation
  3. Größere Operation innerhalb von 180 Tagen (6 Monaten) nach dem Screening
  4. Patienten ohne dokumentierte vorherige Aminoglykosid-Exposition, die eine mitochondriale Mutation aufweisen, die nachweislich die Empfindlichkeit gegenüber Aminoglykosiden erhöht
  5. Bekannte Allergie gegen Aminoglykoside
  6. Patienten mit Anomalien beim HNO-Screening, die auf das Vorhandensein einer vestibulären Toxizität hinweisen, die mit einer früheren Exposition gegenüber Aminoglykosiden verbunden ist.
  7. Dizziness Handicap Inventory (DHI)-H-Score beim Screening >16
  8. Patienten, die CFTR-Modulatoren innerhalb von 2 Monaten der Studienbehandlung erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: ELX-02
Eukaryotisches ribosomal selektives Glykosid (ERSG)
Arzneimittel: Ivacaftor
CFTR-Potentiator
Arzneimittel: ELX-02
ELX-02 ist ein kleines Molekül, eine neue chemische Einheit, die für die Behandlung von genetischen Krankheiten entwickelt wird, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden. ELX-02 ist ein eukaryotisches ribosomal selektives Glykosid (ERSG).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
UEs im Zusammenhang mit unterschiedlichen Dosierungen von ELX-02
Zeitfenster: Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme bis zum Folgebesuch durchschnittlich etwa 9 Wochen
Vom Zeitpunkt der ersten Einnahme bis zum Folgebesuch durchschnittlich etwa 9 Wochen
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) an Tag 1
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2, 3 und 4
Vollständiges PK-Profil 8 Blutproben über 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2, 3 und 4
Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve vom Zeitpunkt Null bis 24 Stunden (AUC0-24)
Zeitfenster: Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2, 3 und 4
Vollständiges PK-Profil 8 Blutproben bis zu 24 Stunden
Tag 1 der Behandlungsperioden 1, 2, 3 und 4
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cpeak) im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Tage 1, 2 und 7 der Behandlungsperioden 1–3, Tage 1, 2, 7 und 14 der Behandlungsperiode 4, spärliche Probenentnahme, Blutentnahme 30 Minuten und 1 Stunde nach der Dosis
Tage 1, 2 und 7 der Behandlungsperioden 1–3, Tage 1, 2, 7 und 14 der Behandlungsperiode 4, spärliche Probenentnahme, Blutentnahme 30 Minuten und 1 Stunde nach der Dosis
Beobachtete Plasma-Talspiegel (Cpredose) im Zeitverlauf
Zeitfenster: Tage 1, 2 und 7 der Behandlungsperioden 1–3, Tage 1, 2, 7 und 14 der Behandlungsperiode 4, spärliche Blutentnahme vor der Dosis
Tage 1, 2 und 7 der Behandlungsperioden 1–3, Tage 1, 2, 7 und 14 der Behandlungsperiode 4, spärliche Blutentnahme vor der Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderungen der Chloridkonzentration im Schweiß gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Tag 7 der Behandlungsperioden 1-3 und Tage 7 und 14 der Behandlungsperiode 4
Von der Grundlinie bis Tag 7 der Behandlungsperioden 1-3 und Tage 7 und 14 der Behandlungsperiode 4
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens (ppFEV1)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Tag 7 der Behandlungsperioden 1-3 und Tage 7 und 14 der Behandlungsperiode 4
Von der Grundlinie bis Tag 7 der Behandlungsperioden 1-3 und Tage 7 und 14 der Behandlungsperiode 4
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (ppFVC)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Tag 7 der Behandlungsperioden 1-3 und Tage 7 und 14 der Behandlungsperiode 4
Von der Grundlinie bis Tag 7 der Behandlungsperioden 1-3 und Tage 7 und 14 der Behandlungsperiode 4
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsflusses bei 25–75 % (ppFEF25–75)
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Tag 7 der Behandlungsperioden 1-3 und Tage 7 und 14 der Behandlungsperiode 4
Von der Grundlinie bis Tag 7 der Behandlungsperioden 1-3 und Tage 7 und 14 der Behandlungsperiode 4

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eloxx Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. April 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

6. April 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Oktober 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EL-004

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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